Le Consortium sur le diabète de type 1 (T1DC) du Critical Path Institute (C-Path) a annoncé aujourd’hui que l’Agence européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis de qualification positif pour les auto-anticorps des îlots pancréatiques en tant que biomarqueurs d’enrichissement pour les essais de prévention du diabète de type 1 (DT1). L’objectif de cette qualification basée sur un modèle est de mettre à la disposition du public des outils pour aider à l’identification et à la sélection des patients susceptibles d’évoluer vers un diagnostic clinique de DT1, dans des essais d’une durée raisonnable.
Cette approbation réglementaire donnera aux promoteurs la confiance nécessaire pour utiliser les auto-anticorps anti-îlots dans l’optimisation des essais cliniques évaluant de nouvelles thérapies axées sur le retard et/ou la prévention du DT1. Les modèles utilisés pour générer les preuves sous-jacentes de cet avis de qualification de l’EMA utilisent le statut d’auto-anticorps des îlots avec d’autres caractéristiques du patient pour identifier le risque d’un patient d’évoluer vers un diagnostic de DT1. La positivité pour deux ou plusieurs des auto-anticorps, ainsi que d’autres caractéristiques du patient, seront utilisées pour enrichir les essais cliniques axés sur le retard ou la prévention du diagnostic clinique du DT1.
Dans son avis de qualification, l’EMA a réitéré le besoin non satisfait de développement de médicaments ciblé par le T1DC avec ce travail, déclarant : « Il existe clairement un besoin non satisfait de biomarqueurs pour aider au développement de la prévention du DT1, un domaine avec une longue histoire d’essais infructueux. » La déclaration d’avis de qualification de l’EMA indique : « La positivité à au moins 2 des AA des îlots suivants ; IAA, GAD65, IA-2 et ZnT8 est qualifiée pour être utilisée comme biomarqueur d’enrichissement, en combinaison avec des paramètres cliniques (sexe, âge de base, mesures de la glycémie à partir des points temporels de 120 minutes du test de tolérance au glucose oral (OGTT) et des niveaux d’hémoglobine A1c (HbA1c)) dans les essais de prévention du DT1 ciblant les personnes à risque de développer le DT1.
L’incidence du DT1 est en augmentation dans le monde, en particulier chez les enfants. En Europe, les taux d’incidence se situent entre 0,2 et 0,5 %, avec une forte augmentation du nombre d’enfants et de jeunes diagnostiqués dans certains pays européens. La capacité d’identifier les personnes à risque d’évoluer vers un diagnostic clinique de DT1 est une occasion précieuse d’enrichir les essais cliniques testant des interventions qui peuvent potentiellement retarder et finalement prévenir le DT1.
Cette qualification de l’EMA n’aurait pas été possible sans le dévouement et la collaboration inlassables de la communauté de recherche sur le DT1. FRDJ applaudit la décision de l’EMA de soutenir et d’accélérer davantage l’innovation dans les thérapies pour retarder et prévenir le DT1. »
Marjana Marinac, Pharm.D., FRDJ Directrice principale des affaires réglementaires et codirectrice de T1DC
« Cette approbation de l’EMA est le résultat de nombreuses années de travail approfondi et d’une collaboration extraordinaire entre les chercheurs cliniques, les groupes de défense des patients, les organisations à but non lucratif et les membres de l’industrie biopharmaceutique facilitée par T1DC à C-Path », a déclaré Klaus Romero, MD, MS , FCP, C-Path Directeur Scientifique. « Ce succès n’a été possible que grâce au partage collaboratif de données au niveau des patients entre les parties prenantes, et nous sommes reconnaissants à nos nombreux collaborateurs pour leur soutien continu. Nous attendons avec impatience l’impact que cet outil aura sur le développement de nouvelles thérapies pour traiter les premiers stades. du DT1 dans le but de retarder ou de prévenir l’apparition clinique de cette maladie. »
L’avis de qualification peut être consulté sur le site Web de l’EMA ou sur le site Web du consortium T1D.
Le consortium travaille également sur la prochaine étape réglementaire : l’approbation de ces auto-anticorps d’îlots par la Food and Drug Administration des États-Unis. Le consortium T1D de C-Path obtiendra l’approbation réglementaire des auto-anticorps d’îlots actuellement utilisés dans la pratique clinique pour diagnostiquer le DT1 en employant les ressources de tous ses membres et en s’engageant avec les organismes de réglementation à chaque étape du processus avec le financement et la contribution de The Leona M. et Harry B. Helmsley Charitable Trust, Janssen Research & Development, LLC, FRDJ International, Novo Nordisk A/S et Provention Bio.
