Une conférence de haut niveau convoquée à Varsovie sous les auspices de la présidence polonaise du Conseil de l'Union européenne a souligné l'importance d'adopter un cadre politique complet à l'échelle de l'Europe sur les maladies rares.
Crédit d'image: Comité économique et social européen (EESC)
L'Union européenne a besoin d'un plan d'action européen sur les maladies rares qui complète la législation existante, favorise l'investissement et améliore la coopération aux niveaux de l'UE et national.
Des experts et des décideurs politiques se sont réunis à Varsovie le 10 avril 2025 pour la conférence Vers un plan d'action de l'UE sur les maladies rarespour discuter de l'orientation future de la politique de maladies rares en Europe. L'événement, organisé par le Comité économique et social européen (EESC), le ministère polonais de la santé et l'Université médicale de Varsovie, a souligné le besoin urgent d'un cadre de politique européen complet visant à améliorer la vie des patients atteints de maladies rares, fixant des objectifs clairs et mesurables.
À cette fin, il est crucial de continuer à avancer l'engagement politique de l'UE dans ce domaine et de fournir une plate-forme où les parties prenantes peuvent travailler ensemble, partager des connaissances et progresser vers une réponse européenne unifiée aux maladies rares.
Les patients ont besoin de réponses urgentes
La Commission européenne et les États membres de l'UE devraient hiérarchiser la création et la mise en œuvre d'un plan d'action à l'échelle de l'UE qui répond aux divers besoins des patients et des prestataires de soins de santé. Cette initiative améliorerait considérablement la réponse de l'UE aux maladies rares, les lacunes en soins rapprochés et améliorerait les résultats pour les personnes touchées.
Les maladies rares affectent plus de 36 millions de personnes à travers l'Europe, mais l'accès au diagnostic en temps opportun, au traitement et aux soins coordonnés reste inégal entre les États membres. Les plans nationaux de maladies rares jouent un rôle crucial dans la relève de ces défis, mais une plus grande coopération européenne est essentielle pour permettre des progrès durables.
Assurer un accès en temps opportun aux soins aux patients atteints de maladies rares nécessite des systèmes de santé bien organisés qui intègrent une expertise et des ressources spécialisées. Une collaboration efficace entre les réseaux de référence européenne (ERN) et les systèmes nationaux de santé est essentiel pour améliorer les voies des patients et les mécanismes de référence.
L'accès à des traitements efficaces reste difficile en raison des obstacles réglementaires, économiques et liés à la recherche qui retardent l'innovation et la disponibilité.
La guerre en Ukraine a créé des obstacles importants au traitement et aux soins pour les citoyens ukrainiens atteints de maladies rares. La Pologne et l'UE ont montré une solidarité et un soutien mutuel pour relever ces défis.
Un autre point important est le diagnostic précoce et précis, car une identification en temps opportun des conditions permet une meilleure prise en charge, des traitements ciblés et de meilleurs résultats à long terme. Les progrès de la génomique, des programmes de dépistage et des initiatives de partage de données telles que l'espace européen de données sur la santé (DSE) offrent de nouvelles opportunités pour réduire les retards de diagnostic et améliorer les résultats des patients.
Les haut-parleurs de haut niveau se tournent vers l'avenir
L'événement a vu la participation d'experts de premier plan et a suivi l'opinion de l'EESC Ne laissant personne derrière: l'engagement européen à s'attaquer aux maladies rares et des conférences précédentes tenues par l'EESC sur le sujet à Budapest et Bruxelles en 2024 et à Bilbao en 2023.
Ces dernières années, l'EESC a été un ardent défenseur d'un plan d'action européen sur les maladies rares qui répond aux divers besoins des patients et des prestataires de soins de santé. Nous devons assurer l'égalité des chances pour les patients atteints de maladies rares dans tous les États membres et fixer des mesures supplémentaires pour soutenir les autorités sanitaires aux niveaux national, régional et local, ainsi que pour les organisations de la société civile, dans leurs efforts pour fournir des soins de haute qualité et abordables aux patients atteints de maladies rares. «
Baiba Miltoviča, présidente de la section pour les transports, l'énergie, les infrastructures et la société de l'information, EESC
À la suite des conférences percutantes de l'EESC organisées avec les présidences du Conseil de l'UE à Bilbao, Bruxelles et Budapest, je suis reconnaissant envers les présidences danoises polonaises et à venir pour avoir avancé vers un plan d'action européen sur les maladies rares et espérer que la présidence de Chypre suivra. Nous devons fournir un soutien optimal aux patients atteints de maladies rares, assurant l'accès au diagnostic précoce, à la prévention et au traitement abordable, quelle que soit leur emplacement au sein de l'UE. «
Ágnes CSer, membre de l'EESC, Rapporteur pour l'opinion EESC Ne laissant personne derrière: l'engagement européen à s'attaquer aux maladies rares
Les patients atteints de maladies rares ont besoin d'un diagnostic rapide et d'un traitement efficace. La réduction du temps du début des symptômes au diagnostic, en améliorant l'accès aux diagnostics génétiques et en soutenant la recherche sur de nouveaux traitements, est une priorité. L'approfondissement de la coopération dans ce domaine permet d'assurer une aide efficace aux personnes atteintes de maladies rares. Une stratégie conjointe des États membres permettra un meilleur accès aux diagnostics et aux thérapies à travers l'Europe. «
Izabela Leszczyna, ministre de la Santé, Pologne
Un élément important d'un système efficace de soins aux patients est l'identification et l'établissement de centres d'expertise de maladies rares pour assurer les meilleurs soins possibles pour les patients atteints de maladies rares et une coopération étroite avec les réseaux de référence européens. Pour une meilleure surveillance des processus, nous développons des outils informatiques – le registre de maladies rares polonaises et la carte électronique des patients avec une maladie rare – de nouvelles informations et des ressources de données pour améliorer les soins et accroître la sécurité des patients. «
Urszula Demkow, sous-secrétaire d'État, ministère de la Santé, Pologne
Les maladies rares affectent des millions de personnes dans l'UE, et seulement 6% d'entre elles ont des options de traitement, et non dans chaque pays de l'UE. Nous devons mettre fin à la «loterie géographique de la santé» d'un accès inégal à des spécialistes expérimentés. La pandémie a créé un soutien public à la base pour une plus grande implication européenne dans la santé et nous ne pouvons pas être inconscients de ces attentes publiques. Dans le cas de maladies rares, l'Europe peut être la réponse la plus appropriée. «
Adam Jarubas, président du comité européen du Parlement sur la santé publique
