Le Seattle Children's Research Institute, l'une des meilleures institutions de recherche pédiatrique au monde, et le leader mondial de la biotechnologie CSL Behring ont annoncé une alliance stratégique pour développer des thérapies géniques à base de cellules souches pour les maladies d'immunodéficience primaire.
Au départ, l'alliance se concentrera sur le développement d'options de traitement pour les patients atteints de deux maladies d'immunodéficience primaire rares et potentiellement mortelles – le syndrome de Wiskott-Aldrich et l'agammaglobulinémie liée à l'X. Ce sont deux des plus de 400 maladies d'immunodéficience primaire identifiées dans lesquelles une partie du système immunitaire du corps est manquante ou fonctionne mal.
CSL Behring collaborera avec des experts de Seattle Children's pour appliquer notre nouvelle technologie de thérapie génique à leur pipeline de recherche, dans le but de répondre aux besoins non satisfaits des personnes vivant avec certaines maladies rares d'immunodéficience primaire. L'élargissement de notre portefeuille de thérapie génique dans un domaine de l'immunologie bien connu de CSL illustre comment nous développons stratégiquement nos capacités dans cette plateforme scientifique stratégique et collaborons avec des institutions de classe mondiale pour accéder à l'innovation avec le potentiel d'améliorer considérablement la vie des patients. «
Bill Mezzanotte, MD, vice-président exécutif, chef de la recherche et du développement pour CSL Behring
« Les thérapies géniques à base de cellules souches qui corrigent l'anomalie génétique à l'origine de la maladie d'un enfant transformeront les options thérapeutiques pour les enfants atteints du syndrome de Wiskott-Aldrich, de l'agammaglobulinémie liée à l'X et d'autres maladies d'immunodéficience », a déclaré David J. Rawlings, MD, directeur du Center for Immunité et immunothérapies et chef de division d'immunologie à Seattle Children's, et professeur de pédiatrie et d'immunologie à la University of Washington School of Medicine. «La collaboration avec CSL Behring soutient nos programmes de recherche de longue date sur les maladies d'immunodéficience pédiatrique et accélérera ces recherches vers des essais cliniques, aidant à faire bénéficier ces enfants des innovations qui en ont besoin.»
Les chercheurs de CSL Behring, en collaboration avec des chercheurs du Seattle Children's Research Institute, étudieront l'application des technologies de plateforme propriétaires, Select + ™ et Cytegrity ™, à plusieurs programmes de thérapie génique précliniques. Ces technologies, qui ont de larges applications dans la thérapie génique à partir de cellules souches ex vivo, sont conçues pour relever certains des défis majeurs associés à la commercialisation de la thérapie par cellules souches, y compris la capacité de fabriquer des produits cohérents et de haute qualité, et d'améliorer la greffe, efficacité et tolérabilité.
Le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) a une incidence estimée entre un et 10 cas par million d'hommes dans le monde, selon les National Institutes of Health. Le système immunitaire des patients WAS fonctionnait anormalement, ce qui les rend sensibles aux infections. Ils souffrent également d'eczéma, d'auto-immunité et de difficultés à former des caillots sanguins, ce qui les rend vulnérables aux complications hémorragiques potentiellement mortelles. Aujourd'hui, le seul remède connu contre le WAS est une greffe de cellules souches, si un donneur approprié peut être trouvé.
L'agammaglobulinémie liée à l'X (XLA) est une autre immunodéficience primaire rare dans laquelle les patients ont de faibles niveaux d'immunoglobulines (également appelées anticorps), qui sont des protéines clés fabriquées par le système immunitaire pour aider à lutter contre les infections. Comme WAS, XLA affecte presque exclusivement les hommes, bien que les femmes puissent être génétiquement porteuses de la maladie. Bien qu'il n'existe aucun remède pour XLA, l'objectif du traitement est de renforcer le système immunitaire en remplaçant les anticorps manquants et en prévenant ou en traitant agressivement les infections qui se produisent, selon la Immune Deficiency Foundation.
