De nouvelles preuves européennes concrètes soutenant Pepaxti dans le traitement du myélome multiple fortement prétraité seront présentées à l’ASH 2026

Oncopeptides AB (publ)

Les deux études rétrospectives multicentriques indépendantes – menées en Espagne et en Italie – fournissent des preuves concrètes (RWE) sur un total de 82 patients RRMM fortement prétraités. Ensemble, les analyses renforcent l’utilité clinique et le profil de sécurité gérable de Pepaxti en association avec la dexaméthasone dans la pratique clinique européenne réelle, y compris dans le contexte de plus en plus pertinent après les immunothérapies redirigeant les lymphocytes T telles que les agents anti-BCMA et anti-GPRC5D, ainsi qu’entre les immunothérapies.

À mesure que le paysage thérapeutique du myélome multiple évolue avec l’utilisation plus précoce de nouvelles immunothérapies, les médecins sont de plus en plus confrontés au défi de gérer les patients qui rechutent après des traitements anti-BCMA ou anti-GPRC5D. Les données indépendantes du monde réel provenant d’Espagne et d’Italie qui seront présentées à l’ASH démontrent que Pepaxti offre une efficacité cliniquement significative et un profil de sécurité prévisible et gérable dans la pratique clinique quotidienne – à la fois comme option de traitement actif après l’immunothérapie et comme option viable entre les immunothérapies.

Stefan Norin, médecin-chef chez Oncopeptides

Résultats concrets du registre espagnol (AMHH)

Une analyse du registre de l’Asociación Madrileña de Hematología y Hemoterapia (AMHH) a évalué 40 patients avec des données de suivi complètes dans 26 centres espagnols traités au melflufen et à la dexaméthasone entre 2023 et 2026. La cohorte reflète une population fortement prétraitée avec une médiane de 4 lignes de traitement antérieures (plage 1 à 13), où 85 % des patients étaient triples réfractaires, 57,5 % étaient penta-réfractaires et 42,5 % souffraient d’une maladie extramédullaire. Notamment, 57,5 ​​% (n = 23) avaient déjà reçu une immunothérapie, notamment des thérapies ciblées anti-BCMA et/ou anti-GPRC5D.

Les principaux points saillants comprennent :

• Activité cliniquement significative : dans la cohorte complète (N = 40), l’association melflufène-dexaméthasone a atteint un taux de réponse globale (ORR) de 32,5 %, avec une durée médiane de réponse (mDoR) de 8,3 mois, une survie médiane sans progression (mPFS) de 3,2 mois et une médiane de survie globale (mOS) de 15,7 mois.
• Efficacité post-immunothérapie : parmi les patients évaluables précédemment exposés à des thérapies anti-BCMA et/ou anti-GPRC5D (n = 21) – représentant un sous-groupe de ligne ultérieure particulièrement avancé où Pepaxti était souvent utilisé comme option de dernier recours après avoir épuisé d’autres alternatives – l’ORR était de 26 %, avec une mDoR de 5,8 mois, une mPFS de 3,0 mois et une mOS encourageante de 23,2 mois.
• Profil de sécurité gérable : les événements indésirables étaient conformes aux essais cliniques précédents et principalement hématologiques. L’arrêt définitif du traitement en raison d’événements indésirables était faible, survenant chez seulement 2 patients (5 %).

Efficacité et faisabilité dans une étude multicentrique italienne

Le deuxième résumé rapporte les résultats préliminaires d’une étude rétrospective portant sur 42 patients RRMM traités par melflufen et dexaméthasone dans le cadre d’un programme d’accès précoce dans 8 centres italiens. Les patients avaient un âge médian de 71 ans et avaient reçu en moyenne quatre lignes de traitement antérieures. Tous les patients étaient exposés à une triple classe (40 % de réfractaires à triple classe, 35 % de penta-réfractaires) et 23 % étaient réfractaires à un traitement anti-BCMA antérieur.

Les principaux points saillants comprennent :

• Fortes réponses et résultats de survie : les patients ont reçu une médiane de 5 cycles de traitement, atteignant un TRG de 48 %, dont 14 % avec des réponses hématologiques profondes (RC ou VGPR) et 20 % ayant atteint une maladie stable. La SSP médiane était de 5,02 mois et la SG médiane de 13,51 mois.
• Séquençage et transition vers de nouvelles thérapies : après le traitement, 67 % (n = 28) des patients ont pu passer à un traitement ultérieur, y compris des anticorps bispécifiques anti-BCMA (19 %), des anticorps bispécifiques anti-GPRC5D (5 %) et une thérapie cellulaire CAR-T (5 %) après une transition melflufène-dexaméthasone. Les enquêteurs concluent que le melflufène-dexaméthasone « a permis de contrôler la maladie dans cette population difficile, tout en permettant aux patients sélectionnés de passer à de nouvelles thérapies ultérieures, notamment des anticorps bispécifiques et une thérapie cellulaire CAR-T ».
• Tolérance prévisible : les événements indésirables étaient principalement hématologiques et gérables via des réductions de dose (26 %), sans arrêt définitif en raison d’une toxicité hématologique et 7 % (n = 3) d’arrêts en raison d’événements indésirables non hématologiques.

Résumé des résumés ASH