Un médicament courant contre l’asthme améliore la motricité et la force musculaire des enfants atteints de myopathies congénitales, un groupe de maladies musculaires incurables. Dans une étude, les enfants recevant le médicament étaient capables de marcher et de se lever plus rapidement.
Le simple fait qu’ils aient plus d’énergie, qu’ils puissent gérer une journée entière d’école suivie d’activités et de devoirs sans s’épuiser complètement et fondre en larmes, est très important pour ces enfants. »
Eva Michael, doctorante en neurologie pédiatrique, Université de Göteborg et médecin spécialiste, Hôpital pour enfants Queen Silvia
Les myopathies congénitales sont un groupe de maladies musculaires héréditaires rares qui provoquent souvent une faiblesse musculaire pendant l’enfance. Cette faiblesse peut affecter, entre autres, la capacité de marcher, de se lever et d’utiliser ses bras et ses mains et, dans certains cas, elle peut également affecter les muscles respiratoires.
Il n’existe actuellement aucun remède ni traitement pharmacologique pour ces maladies. Les soins se concentrent donc principalement sur le soulagement des symptômes et la prévention des complications.
L’étude a examiné si la substance salbutamol pouvait améliorer la fonction musculaire chez les enfants et les jeunes atteints de myopathie congénitale. Le salbutamol est utilisé depuis longtemps contre l’asthme, mais lorsqu’il est administré par voie orale, il affecte également les muscles squelettiques et peut, par exemple, stimuler la synthèse des protéines musculaires.
Fonction motrice et force de préhension améliorées
L’étude a inclus 18 personnes âgées de 6 à 16 ans atteintes d’une myopathie congénitale génétiquement confirmée. Ils ont été randomisés pour recevoir soit du salbutamol en plus de leur traitement habituel, soit leur traitement habituel seul pendant 24 semaines. Ils ont ensuite changé de traitement, permettant ainsi une comparaison avec eux-mêmes.
Après la période de traitement au salbutamol, la fonction motrice des participants était supérieure à celle observée avec le traitement standard seul. La différence était en moyenne de 3,61 points sur une échelle standardisée d’évaluation de la fonction motrice (MFM-32), un changement généralement considéré comme une nette amélioration dans le contexte des maladies neuromusculaires.
La force musculaire s’est également améliorée. La force de préhension de la main dominante a augmenté d’environ 1,5 kilogramme pendant le traitement au salbutamol par rapport au traitement standard seul. Une force accrue a également été observée dans d’autres groupes musculaires examinés, bien que ces résultats ne soient pas statistiquement significatifs.
De plus, la fonction pulmonaire s’est améliorée. En moyenne, la capacité vitale forcée – une mesure du volume d’air expiré après une inhalation maximale – était d’environ 0,2 litre plus élevée pendant le traitement au salbutamol que pendant le traitement standard.
Options de traitement futures
Des améliorations dans plusieurs tests fonctionnels ont été observées chez les onze participants capables de marcher. Lors d’un test de marche de six minutes, les enfants ont parcouru une distance moyenne de 435 mètres avant le traitement, alors qu’avec le salbutamol, la distance est passée à 473 mètres. Les enfants du même âge marchent généralement environ 600 mètres en six minutes.
Les chercheurs ont également évalué la rapidité avec laquelle les enfants ambulatoires de l’étude pouvaient passer du sol à la position debout. En moyenne, il leur a fallu 8,29 secondes pour se lever, mais avec le salbutamol, ce temps a été réduit à 6,39 secondes. Un enfant ayant une force normale passe du sol à la position debout en 1 à 2 secondes.
Le traitement a été bien toléré et aucun effet secondaire grave n’a été signalé.
« Les résultats suggèrent que le salbutamol oral pourrait potentiellement devenir une option thérapeutique pour soulager les symptômes des enfants et des adolescents atteints de myopathies congénitales à l’avenir, en attendant le développement d’autres médicaments. Cependant, ces résultats doivent être confirmés dans des études internationales plus vastes impliquant des périodes de traitement et un suivi plus longs », explique Eva Michael.
L’étude a été publiée dans la revue eClinicalMedicine du Lancet.
