De nouvelles recherches présentées aujourd’hui à l’ECTRIMS 2024 révèlent que l’initiation d’un traitement par anticorps monoclonal pendant l’enfance, plutôt que de retarder le traitement jusqu’au début de l’âge adulte, réduit considérablement l’invalidité à long terme chez les patients atteints de sclérose en plaques (SEP).
L'étude, qui a utilisé des données du registre français de la SEP, du registre italien de la SEP et du registre mondial MSBase, a analysé les résultats de 282 patients atteints de SEP à début pédiatrique qui ont commencé à ressentir des symptômes avant l'âge de 18 ans. Les patients ont été divisés en deux groupes en fonction de la date à laquelle ils ont commencé à suivre un traitement par anticorps monoclonal : soit entre 12 et 17 ans, soit entre 20 et 22 ans.
Pour assurer la comparabilité entre les groupes, les chercheurs ont utilisé une pondération inverse des probabilités de traitement basée sur des scores de propension, qui tenait compte des différences initiales dans des facteurs tels que le sexe, l’âge d’apparition des symptômes, le temps écoulé entre l’apparition et la SEP cliniquement définie et le nombre de rechutes. Cette approche a permis d’évaluer clairement comment le moment de l’initiation d’un traitement à haute efficacité affecte les résultats en matière d’invalidité à partir de 23 ans.
En utilisant l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) pour mesurer et surveiller la progression de l'invalidité dans la SEP, l'étude a montré que les patients qui ont commencé le traitement entre 12 et 17 ans (39 % du groupe d'étude) ont eu une augmentation absolue moyenne de seulement 0,40 point sur l'EDSS, contre une augmentation de 0,95 point chez ceux qui ont commencé le traitement plus tard (61 % du groupe d'étude).
Entre 23 et 27 ans, l'augmentation des scores EDSS par rapport à la valeur initiale était de 0,57 point inférieure dans le groupe de traitement précoce par rapport au groupe de traitement tardif. Les bénéfices du traitement précoce ont persisté tout au long de la période médiane de suivi de 10,8 ans.
Le risque nettement plus faible de progresser vers des niveaux d'invalidité plus élevés dans le groupe de traitement précoce était particulièrement évident dans la gamme d'invalidité modérée, où la progression ultérieure était réduite jusqu'à 97 %.
Dr Sifat Sharmin, chercheuse à l'unité de recherche sur les résultats cliniques (CORe) de l'université de Melbourne et responsable de l'étude
« Cette étude souligne l'importance cruciale d'une intervention précoce dans la SEP d'apparition pédiatrique », souligne le Dr Sharmin. « Nos résultats indiquent que l'initiation de thérapies à haute efficacité comme l'ocrélizumab, le rituximab ou le natalizumab pendant l'enfance peut conduire à des résultats à long terme considérablement améliorés, préservant la fonction neurologique et réduisant la progression du handicap. »
Actuellement, les restrictions réglementaires, en raison du manque de preuves de l'efficacité, de la sécurité et de l'impact des anticorps monoclonaux sur le développement des enfants, retardent souvent l'accès à ces traitements pour les patients pédiatriques atteints de SEP jusqu'à l'âge adulte. « Ces résultats constituent un argument de poids pour repenser les directives thérapeutiques actuelles », exhorte le Dr Sharmin. « En permettant un accès plus précoce à des traitements efficaces, nous pouvons améliorer considérablement la qualité de vie des enfants atteints de SEP et réduire le fardeau de l'invalidité à long terme. »
À l’avenir, l’équipe de recherche se consacrera à la production de nouvelles preuves pour soutenir le traitement proactif de la SEP d’apparition pédiatrique, en mettant l’accent sur l’évaluation des risques à long terme des thérapies immunosuppressives dans cette population.