Les dirigeants de la FDA sous le président Donald Trump déménagent pour abandonner une politique vieille de plusieurs décennies pour demander aux experts externes de revoir les demandes de drogue, selon les critiques de déménagement.
L'agence « aimerait s'échapper » de l'assemblage de panneaux d'experts pour examiner et voter sur des médicaments individuels, car « je ne pense pas qu'ils aient besoin », a déclaré George Tidmarsh, chef du Centre pour l'évaluation et la recherche sur les médicaments de la FDA. Il a relayé le message mardi lors d'une réunion des fabricants de produits de santé et mercredi à un groupe de défense de la FDA.
En plus d'être redondant, a déclaré Tidmarsh, les réunions consultatives sur des médicaments spécifiques étaient « une énorme quantité de travail pour l'entreprise et pour la FDA. Nous voulons utiliser ce travail et notre temps pour nous concentrer sur les grandes questions. »
Les comités consultatifs de la FDA ont été créés sous leur forme actuelle par une loi de 1972 visant à étendre et à réglementer l'utilisation par le gouvernement d'experts dans les décisions techniques. Ils sont périodiquement convoqués pour obtenir des conseils, notamment pour revoir les preuves et voter pour savoir si la FDA devrait approuver les médicaments, les vaccins et les dispositifs médicaux, souvent lorsque les responsables de la FDA sont confrontés à une décision difficile.
Les actions de la FDA se sont traditionnellement alignées sur les votes du comité. Un départ peut provoquer la controverse et le débat public, comme ce fut le cas avec la décision de la division en 2021 sur l'opportunité d'approuver le médicament biogène aduhelm pour traiter la maladie d'Alzheimer.
La FDA a approuvé le médicament malgré un «non» de vote de son comité consultatif, dont les membres ont estimé que la médecine ne faisait pas grand-chose pour traiter la maladie. Le conflit sur Aduhelm a mis à nu la lutte de la FDA pour concilier la pression de l'industrie et des patients désespérés avec son évaluation rigoureuse des risques et des avantages médicamenteux.
Tidmarsh a déclaré que les comités seraient toujours consultés sur des questions générales telles que la façon de réglementer différentes classes de médicaments. Mais des réunions sur des médicaments spécifiques, dans lesquelles les experts labourent des tas d'études et des heures de témoignage de la FDA et des responsables de l'entreprise, ont été principalement utiles, a-t-il dit, car ils ont permis au public de voir comment fonctionnait la FDA.
Ce mois-ci, la FDA a commencé à publier les « lettres de réponse complètes » qu'elle envoie aux entreprises lorsqu'elle refuse d'approuver leurs produits. La publication des lettres, qui exigeaient précédemment les demandes de dépôt en vertu de la Federal Freedom of Information Act, promeut un niveau de transparence semblable aux réunions consultatives, a déclaré Tidmarsh.
Les réunions du comité consultatif sur les médicaments individuels « sont redondantes lorsque vous avez les lettres de révision complètes », a-t-il déclaré à KFF Health News dans une brève interview après avoir participé à la conférence sur les produits de santé.
Les anciens responsables et universitaires de la FDA qui étudient l'agence ne sont pas d'accord. Les réunions aident les scientifiques de la FDA à prendre des décisions et à accroître la compréhension du public de la réglementation des médicaments, et les abandonner n'a pas de sens, ont-ils déclaré.
Le raisonnement de Tidmarsh est « difficile à suivre », a déclaré l'ancien commissaire de la FDA, Robert Califf, à KFF Health News. « Il est extrêmement utile pour les personnes de la FDA de découvrir ce que les autres experts pensent avant de prendre leurs décisions finales. Et il est important de le faire d'une manière qui permet au public de comprendre les points de vue. »
« Les experts pourraient poser des questions à l'entreprise ou à la FDA auxquelles aucune ne pensait par eux-mêmes », a déclaré Holly Fernandez Lynch, professeur agrégé de bioéthique et de droit à l'Université de Pennsylvanie. « Le public a quelques autres occasions de commenter les décisions de la FDA. »
Les porte-parole de la FDA et du département de la santé et des services sociaux n'ont pas répondu aux demandes répétées d'élaboration des commentaires de Tidmarsh.
Califf était parfois en désaccord avec les comités consultatifs en tant que commissaire de l'agence et a une fois lancé l'idée qu'il pourrait être mieux s'ils délibérément mais ne votent pas sur les produits. Pourtant, alors que « peut-être que quelqu'un peut en trouver un meilleur, j'ai toujours pensé que c'était un système incroyable », a-t-il déclaré.
La FDA n'est pas obligée de demander aux experts externes de revoir les médicaments et ne l'a généralement pas fait. Il les appelle principalement à de nouveaux types de médicaments importants ou lorsqu'une décision est particulièrement délicate en raison d'une forte demande pour un produit qui peut avoir une valeur limitée, Aduhelm étant un exemple classique.
Les comités consultatifs sont « une ressource importante » pour la FDA, a déclaré Sarah Ryan, porte-parole de la recherche pharmaceutique et des fabricants d'Amérique. « Ils peuvent jouer un rôle important du processus de revue des médicaments humains rigoureux que nous avons aux États-Unis »
Les comités sont souvent invités à aider à régler les désaccords au sein de la FDA sur la façon d'aller de l'avant sur une décision réglementaire, a déclaré Reshma Ramachandran, chercheur et clinicienne des services de santé à la Yale School of Medicine.
Elle et d'autres chercheurs et anciens responsables de la FDA ont félicité la décision du commissaire de la FDA, Marty Makary, de publier les lettres de réponse complètes.
Mais les lettres n'éliment pas la nécessité de réunions du comité, a déclaré Peter Lurie, un ancien commissaire associé de la FDA qui dirige le Center for Science dans l'intérêt public.
« Une lettre de réponse complète divulguée indique au public que la demande d'une entreprise a été rejetée et pourquoi », a déclaré Lurie. « Une réunion du comité consultatif dit aux experts extérieurs et au public: » Voici ce que nous pensons faire et nous aimerions votre contribution avant de décider. » Clairement, ceux-ci ne sont pas équivalents. «
Les changements décrits par Tidmarsh se déroulent déjà sur le terrain. La FDA n'a tenu que sept réunions du comité consultatif depuis que Trump est rentré dans la Maison Blanche, contre 22 sur le même délai l'année dernière. Les responsables disent qu'ils publieront désormais des lettres de réponse complètes au fur et à mesure de leur envoi et ont publié un lot de 89 plus tôt en septembre.
Makary a dans une certaine mesure remplacé les comités consultatifs, dont les membres ont traditionnellement été vérifiés pour l'expertise et les préjugés et qui sont tenus de délibérer en public, avec des panels de scientifiques triés sur le volet qui soutiennent ses opinions sur des sujets tels que l'hormonothérapie et les antidépresseurs.
Diana Zuckerman, critique de l'industrie pharmaceutique, a assisté au panel de thérapie de remplacement des hormones de juillet qui a considéré les dangers de la liste des avertissements de la Black-Box de la FDA du traitement. Makary avait voulu que l'avertissement soit supprimé et emballé le panel avec des experts partageant les mêmes idées.
L'événement a été appelé à la hâte sans aucune possibilité pour le public de revoir le matériel de discussion ou de les commenter, a-t-elle déclaré.
« Tout ce qui était transparent, c'est qu'ils ne voulaient entendre personne qui n'était pas d'accord avec eux », a déclaré Zuckerman, qui dirige le National Center for Health Research.
Avant de devenir commissaire, Makary a fait pression pour plus de réunions du comité consultatif. Au début de 2022, il a fustigé la décision de la FDA d'approuver les boosters coiffés pour les enfants de 12 à 15 ans sans consulter son vaccin et son comité consultatif sur les produits biologiques connexes. Makary a posté sur la plate-forme sociale X à l'époque: « C'est une gifle en face de la science pour @US_FDA pour contourner la convocation standard du Conseil consultatif d'experts. »
Mais Tidmarsh semble être en désaccord.
Au lieu de demander à un comité consultatif de voter en faveur ou contre un médicament à la dystrophie musculaire de Duchenne, par exemple, il a déclaré que la FDA serait mieux servie par un comité étudiant la meilleure façon d'évaluer de tels médicaments, tels que les résultats, ou les points finaux, à mesurer. « Ce point final est-il correct pour la dystrophie musculaire de Duchenne? C'est une question importante qui coupe dans de nombreuses entreprises différentes », a-t-il déclaré à KFF Health News.
Le responsable de la FDA, Vinay Prasad, a annulé une réunion prévue du comité consultatif de juillet pour discuter d'un médicament Duchenne fabriqué par la société biotechnologique Capricor Therapeutics. La FDA a ensuite publié son rejet, ou «lettre de réponse complète», à Capricor, qui a ensuite publié sa propre lettre de réponse à la FDA. Prasad a ensuite été expulsé et réembauché avec moins de pouvoirs.
Une réunion du comité consultatif aurait pu résoudre les risques et avantages de la drogue dans une atmosphère plus calme, publique et moins politisée, a déclaré Ramachandran.
La FDA est généralement d'accord avec les votes de ses plusieurs dizaines de comités consultatifs. Une étude en 2023 a révélé que la FDA était d'accord avec 97% des votes « oui » et 67% des votes « non ».
C'est pourquoi les commentaires de Tidmarsh « sont une surprise totale », a déclaré Genevieve Kanter, professeur agrégé de politique publique à l'Université de Californie du Sud, qui a écrit des commentaires accompagnant l'étude. La FDA a reporté de nombreuses réunions cette année, mais « tout le monde pensait que c'était temporaire, avec la transition et tous les licenciements ».
« Une autre théorie est que cette décision est stratégique », a-t-elle déclaré, « en termes de consolidation de pouvoir dans les agences afin que vous ne soyez plus responsable envers les experts externes ou le public. »
Nous aimerions parler avec le personnel actuel et ancien du ministère de la Santé et des Services sociaux ou de ses agences de composants qui croient que le public devrait comprendre l'impact de ce qui se passe dans la bureaucratie fédérale de la santé. Veuillez envoyer un message KFF Health News sur Signal au (415) 519-8778 ou contacter ici.
