Sobi® a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché à ALTUVOCT™ (efanesoctocog alfa), pour le traitement et la prévention des hémorragies et la prophylaxie périopératoire de l'hémophilie A. ALTUVOCT est un traitement de remplacement de facteur VIII hautement soutenu pour tous les âges et toute gravité de la maladie. Les enfants, les adolescents et les adultes peuvent présenter des niveaux d'activité du facteur VIII non hémophile (supérieurs à 40 %) pendant une partie importante de la semaine avec une prophylaxie une fois par semaine, atteignant des niveaux minimum de 15 % chez les adultes et les adolescents avant la dose suivante. Cela se traduit par une protection considérablement améliorée contre les saignements par rapport à la prophylaxie antérieure au facteur VIII.
La Commission européenne a également approuvé la recommandation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) soutenant le maintien de la désignation de médicament orphelin d'ALTUVOCT, en accordant une période d'exclusivité commerciale de 10 ans. La recommandation de l'EMA note que même en tenant compte des traitements existants, la prophylaxie ALTUVOCT une fois par semaine a démontré un taux de saignement annuel significativement inférieur à celui des autres produits à base de facteur VIII, ce qui constitue un avantage cliniquement pertinent.
« Malgré les progrès, l'hémophilie limite encore les possibilités de vie des patients, ce qui signifie qu'il existe toujours un besoin de traitements offrant une protection élevée. L'activité élevée et soutenue du facteur VIII d'ALTUVOCT et son schéma posologique une fois par semaine ont le potentiel d'améliorer considérablement la qualité de vie des personnes atteintes d'hémophilie A. Les essais ont démontré des améliorations substantielles dans la prévention et le traitement des saignements ainsi que des améliorations significatives de la santé physique, de la douleur, et la santé des articulations », a déclaré le professeur Robert Klamroth, MD, PhD, chef du département de médecine interne, de médecine vasculaire et de troubles de la coagulation au Vivantes Klinikum Friedrichshain, Berlin, Allemagne.
L'octroi de l'AMM repose sur les résultats des études pivots de phase 3 : XTEND-1 chez l'adulte et l'adolescent et XTEND-Kids chez l'enfant, qui ont évalué l'efficacité et la sécurité d'ALTUVOCT chez les personnes atteintes d'hémophilie A sévère. Ces études ont démontré que La prophylaxie ALTUVOCT une fois par semaine (50 UI/kg) a fourni une protection significative contre les saignements quel que soit l'âge (ABR moyen < 1 et 80 à 88 % des patients ne présentaient pas de saignements spontanés). Les résultats ont également montré une amélioration substantielle de la santé articulaire, de la santé physique, de la douleur et de la qualité de vie globale en comparant la semaine 52 et les évaluations de base.1,2 Aucun inhibiteur du facteur VIII n’a été observé dans le programme clinique ALTUVOCT.
L'annonce d'aujourd'hui marque une avancée majeure dans les soins de l'hémophilie, offrant le potentiel d'améliorer considérablement les résultats du traitement et la qualité de vie. Pour la première fois, les niveaux d’activité du facteur VIII peuvent être maintenus pendant une partie importante de la semaine grâce à une administration simplifiée une fois par semaine. Nous sommes fiers de travailler aux côtés de la communauté de l’hémophilie, alors que nous menons le changement de paradigme vers une hémostase normale et créons ensemble de nouvelles possibilités.
Lydia Abad-Franch, MBA, responsable de la recherche, du développement et des affaires médicales et directrice médicale chez Sobi
L’hémophilie A est une maladie génétique rare et permanente dans laquelle l’organisme ne produit pas suffisamment de facteur VIII, ou produit de manière dysfonctionnelle, une protéine essentielle à la coagulation du sang. Elle survient chaque année dans environ une naissance masculine sur 5 000, et plus rarement chez les femmes. Les personnes atteintes d'hémophilie peuvent subir des épisodes hémorragiques pouvant causer de la douleur, des lésions articulaires irréversibles et des hémorragies potentiellement mortelles. Les résultats cliniques se sont améliorés au fil du temps grâce aux progrès significatifs dans les options de traitement disponibles, mais il existe encore d'importants besoins cliniques et sociaux non satisfaits pour les personnes vivant avec la maladie.
ALTUVOCT a été approuvé pour la première fois aux États-Unis en février 2023 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La FDA avait précédemment accordé la désignation de traitement révolutionnaire à l'éfanesoctocog alfa en mai 2022 – le premier traitement par facteur VIII à recevoir cette désignation, la désignation Fast Track en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en 2017.
