Le cabozantinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase orale, a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement des patients atteints de tumeurs neuroendocrines avancées (NET) avancées précédemment traitées. Cela représente une nouvelle norme de traitement des soins pour cette population de patients.
L'approbation de la FDA était basée sur les résultats de l'étude du Cabinet, un essai pivot de phase 3 évaluant le cabozantinib par rapport au placebo dans deux groupes de patients avec des NETs précédemment traités: des réseaux pancréatiques avancés et des NET extra-pancréatiques avancés. L'étude a été dirigée par Jennifer Chan, MD, MPH, directrice clinique du Gastrointestinal Cancer Center et directeur du programme dans les tumeurs carcinoïdes et neuroendocrines du Dana-Farber Cancer Institute.
Les patients atteints de tumeurs neuroendocrines sont souvent confrontés à un voyage difficile. Malgré les progrès ces dernières années, il est resté un besoin critique de thérapies nouvelles et efficaces pour les patients dont le cancer s'est développé ou s'est propagé. Cabozantinib a considérablement amélioré les résultats dans cette population de patients et cette approbation de la FDA donne un nouvel espoir. «
Jennifer Chan, MD, MPH, directrice clinique du Gastro-intestinal Cancer Center et directeur du programme dans les tumeurs carcinoïdes et neuroendocrines au Dana-Farber Cancer Institute
Cabozantinib fonctionne en ciblant plusieurs voies impliquées dans la croissance tumorale et l'angiogenèse. Les patients atteints de NET traités avec le médicament ont survécu significativement plus longtemps sans aucune aggravation de leur maladie par rapport aux patients qui ont reçu un placebo. Les effets secondaires du cabozantinib étaient comme ceux trouvés dans d'autres études du médicament. Il s'agit notamment de l'hypertension, de la fatigue et de la diarrhée.
Les résultats finaux de survie sans progression ont été présentés au Congrès de la Société européenne pour l'oncologie médicale 2024 et publiés dans The New England Journal of Medicine. Sur la base d'une efficacité améliorée à l'analyse provisoire, l'essai a été arrêté tôt et sans aveugle en août 2023.
Aux États-Unis, plus de 12 000 personnes sont diagnostiquées avec un filet chaque année. Les tumeurs commencent dans les cellules neuroendocrines – qui ont des caractéristiques des cellules nerveuses et hormonales – et peuvent survenir dans plusieurs sites du corps, le plus souvent dans les tracts gastro-intestinaux, les poumons et le pancréas. Le nombre de personnes diagnostiquées avec des filets a augmenté au cours des dernières décennies. Les traitements peuvent inclure la chirurgie, la thérapie ciblée moléculaire, le traitement des radionucléides des récepteurs peptidiques, la chimiothérapie ou d'autres approches de traitement locales en fonction de l'emplacement et du stade du cancer. Pour les patients dont le cancer continue de croître et de se propager après ces traitements, de meilleures options sont nécessaires urgemment nécessaires.
Le procès du Cabinet a été parrainé par le NCI, qui fait partie des National Institutes of Health (U10CA180821, U10CA180882), et a été dirigé et dirigé par l'alliance financée par le NCI pour les essais cliniques en oncologie avec la participation du NCTN dans le cadre de la collaboration d'Exelixis avec le programme d'évaluation de la thérapie du cancer du NCI (NCICA); https://acknowledgments.alliancefound.org.
