Le professeur Sonja Bröer, neuroscientifique, de la Freie Universität Berlin, participe au développement d’une option thérapeutique innovante pour l’épilepsie résistante au traitement.
En collaboration avec ses collègues, la vétérinaire et neuroscientifique Sonja Bröer a étudié comment les thérapies cellulaires régénératives peuvent contribuer à guérir ou à soulager l’épilepsie. Les travaux ont été réalisés dans la start-up de biotechnologie Neurona Therapeutics, Inc. à San Francisco, où Bröer a dirigé une équipe de recherche préclinique, avant de rejoindre la Freie Universität Berlin.
La société développe une thérapie cellulaire (NRTX-1001) pour l’épilepsie résistante au traitement et vient de publier les résultats d’études précliniques dans la célèbre revue Cellule souche. Sur la base de ces données, la thérapie cellulaire est actuellement évaluée chez des patients humains dans le cadre d’un essai clinique de phase 1/2 en cours. Le 6 octobre 2023, Bröer présentera les données précliniques et les premières données cliniques au « Berlin Neuroscience Meeting » du Centre Einstein pour les neurosciences.
Environ cinquante millions de personnes dans le monde souffrent d’épilepsie ; chez environ un tiers des patients, les crises d’épilepsie ne répondent pas au traitement médicamenteux, réduisant ainsi la qualité de vie des patients ainsi que leur espérance de vie. L’épilepsie survient lorsque des décharges électriques excessives se produisent dans les cellules nerveuses du cerveau. Le neurotransmetteur acide gamma-aminobutyrique (GABA) peut bloquer cette surexcitation. Cependant, les cellules nerveuses qui sécrètent ce neurotransmetteur peuvent dégénérer chez les patients épileptiques, créant un déséquilibre entre l’inhibition et l’excitation dans le cerveau qui ouvrirait la voie à l’activité des crises d’épilepsie.
Dans leur récente publication dans Cellule souche, Bröer et ses collègues font état de la transplantation de neurones inhibiteurs sécrétant du GABA qui peuvent potentiellement rétablir l’équilibre dans le cerveau et supprimer les crises d’épilepsie. Le développement et la caractérisation d’une telle thérapie cellulaire pourraient constituer une alternative révolutionnaire pour les patients souffrant de crises résistantes au traitement. Développée par Neurona Therapeutics, la thérapie cellulaire NRTX-1001 est dérivée d’une lignée de cellules souches embryonnaires humaines et différenciée en neurones inhibiteurs. L’administration de NRTX-1001 à un modèle murin d’épilepsie chronique a entraîné une suppression des crises de longue durée et reproductible, la plupart des animaux n’ayant plus aucune crise. Les neurones inhibiteurs transplantés se sont répartis dans tout le cerveau et se sont intégrés au réseau neuronal existant de l’hôte. Les cellules ont survécu à long terme et ont également réduit d’autres effets secondaires pathologiques de l’épilepsie, tels que les cicatrices cérébrales, qui surviennent également chez les patients humains. Ces effets modificateurs de la maladie étaient dépendants de la dose. Aucun effet indésirable n’a été observé. Ces résultats soutiennent un essai clinique de phase 1/2 en cours (NCT05135091) pour l’épilepsie pharmacorésistante. Si elle est approuvée, ce serait la première thérapie cellulaire contre l’épilepsie dans le monde et une alternative qui pourrait transformer la vie de millions de patients souffrant de crises résistantes au traitement.
Né en 1984, Bröer a contribué à l’étude de Cellule souche en tant que scientifique préclinique senior. Elle a étudié la médecine vétérinaire à Hanovre de 2004 à 2010 et a obtenu son doctorat en neuropharmacologie en 2013. Après plusieurs années en postdoc à la Stiftung Tierärztliche Hochschule Hannover, à Aix-Marseille Université et à l’Université de Californie Davis, elle a été recrutée par Neurona Therapeutics en 2017. Depuis 2020, elle dirige son propre groupe de recherche à la Freie Universität Berlin. Ses recherches à la Freie Universität Berlin s’appuient sur les découvertes sur les cellules souches neurales. Dans le cadre de projets financés par l’Else Kröner-Fresenius-Stiftung et le ministère fédéral de l’Éducation et de la Recherche (BMBF), le groupe de Bröer étudie actuellement le rôle des infections bactériennes et virales sur le développement des cellules souches cérébrales..
