La United States Food and Drug Administration (US FDA) a approuvé Vykat ™ XR, une étape importante en tant que premier traitement approuvé pour l'hyperphagie dans le syndrome de Prader-Willi (PWS). Cette percée suit l'approbation par la FDA américaine du traitement des hormones de croissance (GHT) il y a près de 25 ans. L'approbation intervient après une vaste évaluation de la FDA aux États-Unis, appuyée par les données d'essais cliniques, y compris une étude de sevrage randomisée.
IPWSO espère que l'approbation de la FDA américaine est la première étape vers la garantie que toutes les personnes atteintes de PWS qui ont besoin d'accès à ces nouvelles thérapies les trouveront bientôt disponibles et accessibles dans leur propre pays. Dans le cadre de sa mission mondiale, IPWSO continue de plaider pour un accès équitable aux traitements qui changent la vie, en travaillant avec des organismes de réglementation, des décideurs politiques et la communauté des maladies rares pour éliminer les obstacles et accélérer la disponibilité dans le monde.
Reconnaissant le soutien des défenseurs, des chercheurs, des bénévoles et des familles qui ont refusé de perdre l'espoir, a déclaré le président de l'IPWSO, Anthony Holland.
« L'approbation de Vykat ™ XR (DCCR) pour le traitement de l'hyperphagie chez les personnes atteintes de PWS est un développement majeur et très bienvenu. Il s'agit du premier traitement approuvé pour l'hyperphagie et le premier nouveau traitement médical pour les personnes atteintes de PWS pendant plus de 20 ans. Félicitations à Soleno Therapeutics et à nos remerciements pour leur travail et à la détermination. Le besoin urgent et l'importance de, de tels traitements devenant disponibles à l'échelle mondiale dès que possible « .
Merci à Soleno Therapeutics pour leur dévouement et leur engagement à développer VYKAT ™ XR (DCCR) et à obtenir l'approbation de la FDA américaine. Merci également à la Fondation pour Prader-Willi Research, la Prader-Willi Syndrome Association | USA et IPWSO pour leur plaidoyer et leur soutien à y arriver et à toutes les familles qui ont participé à des essais pour améliorer l'avenir pour tous avec PWS. La nouvelle que ce nouveau traitement a été approuvé pour une utilisation aux États-Unis a pris d'assaut le monde du PWS et est célébré à part entière par des familles avec des proches vivant avec PWS, y compris en Afrique du Sud où je me suis réveillé avec des messages WhatsApp festifs des parents. Nous espérons et nous sommes impatients d'accéder à ce traitement pour ceux qui vivent avec des PW en Afrique du Sud et le reste du monde « .
Karin Clarke, administrateur du conseil d'administration de l'IPWSO et président du groupe de soutien PWS en Afrique du Sud
