Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Nexviazyme (avalglucosidase alfa-ngpt) pour la perfusion intraveineuse afin de traiter les patients âgés de 1 an et plus atteints de la maladie de Pompe d’apparition tardive.
Les patients atteints de la maladie de Pompe présentent un déficit enzymatique qui entraîne l’accumulation d’un sucre complexe, appelé glycogène, dans les muscles squelettiques et cardiaques, ce qui provoque une faiblesse musculaire et une mort prématurée par insuffisance respiratoire ou cardiaque. Normalement, le glycogène – la forme stockée du glucose – se décompose pour libérer du glucose dans la circulation sanguine pour être utilisé comme carburant pour les cellules.
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare qui provoque une mort prématurée et a un effet débilitant sur la vie des gens. L’approbation d’aujourd’hui offre aux patients atteints de la maladie de Pompe une autre option de traitement enzymatique substitutif pour cette maladie rare. La FDA continuera à travailler avec les parties prenantes pour faire avancer le développement de nouvelles thérapies supplémentaires, efficaces et sûres pour les maladies rares, y compris la maladie de Pompe. »
Janet Maynard, MD, directrice adjointe du Bureau des maladies rares, de la pédiatrie, de l’urologie et de la médecine de la reproduction au Centre d’évaluation et de recherche des médicaments de la FDA
Nexviazyme, une thérapie de remplacement enzymatique, est un médicament intraveineux qui aide à réduire l’accumulation de glycogène. L’efficacité de Nexviazyme pour le traitement de la maladie de Pompe a été démontrée dans une étude portant sur 100 patients randomisés pour prendre Nexviazyme ou un autre traitement enzymatique de substitution approuvé par la FDA pour la maladie de Pompe. Le traitement par Nexviazyme a amélioré la fonction pulmonaire de manière similaire à l’amélioration observée avec l’autre traitement.
Les effets secondaires les plus fréquents étaient les maux de tête, la fatigue, la diarrhée, les nausées, les douleurs articulaires (arthralgie), les étourdissements, les douleurs musculaires (myalgie), les démangeaisons (prurit), les vomissements, les difficultés respiratoires (dyspnée), les rougeurs cutanées (érythème), la sensation de » épingles et aiguilles » (paresthésie) et des zébrures cutanées (urticaire). Les réactions graves comprenaient des réactions d’hypersensibilité telles que l’anaphylaxie et des réactions associées à la perfusion, notamment une détresse respiratoire, des frissons et une élévation de la température corporelle (pyrexie). Les patients susceptibles d’avoir une surcharge liquidienne ou dont la fonction cardiaque ou respiratoire est compromise peuvent être à risque d’insuffisance cardiorespiratoire aiguë grave.
La FDA a accordé à cette demande les désignations Fast Track, Priority Review et Breakthrough Therapy. Nexviazyme a également reçu une désignation de médicament orphelin, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. La FDA a accordé l’approbation de Nexviazyme à Genzyme Corporation.
