Dans une première mondiale, un jeune homme souffrant d'anémie aplasique sévère qui ne pouvait pas être aidé par les traitements standard a reçu une greffe de sang qui lui a sauvé la vie avec la molécule fabriquée au Canada UM171.
L'intervention a été réalisée par une équipe médicale de l'Institut d'hémato-oncologie et de thérapie cellulaire (iHOTC) de l'hôpital Maisonneuve-Rosemont et de l'Institut de recherche en immunologie et cancer, tous deux affiliés à l'Université de Montréal.
L'histoire du cas du jeune homme, y compris la greffe qui a sauvé la vie, a été récemment publiée dans la revue scientifique European Journal of Hematology, mettant en évidence les propriétés uniques et révolutionnaires de la molécule UM171.
Maladie auto-immune, l'anémie aplasique sévère détruit les cellules souches de la moelle osseuse et conduit à un arrêt de la production de globules rouges, de globules blancs et de plaquettes. Pour l'allogreffe (greffe entre individus) pour cette maladie, les cellules souches du donneur doivent être aussi compatibles que possible avec celles du receveur pour éviter le risque de complications immunologiques.
Aucune option de donateur
Si aucune famille compatible ou donneur non apparenté ne peut être trouvé, les cellules souches d'un donneur de famille semi-identique, également appelé donneur haplo-identique, peuvent être considérées, sous certaines conditions, comme une source alternative de cellules. Cependant, un membre de la famille doit être en bonne santé et disponible pour une telle procédure; le jeune homme dans ce cas n'avait pas cette option.
La greffe de sang de cordon, moins exigeante en termes de compatibilité, est une bonne option pour de nombreux patients nécessitant une greffe de cellules souches. En revanche, le sang de cordon ne contient généralement pas suffisamment de cellules souches pour un patient adulte pesant plus de 70 kg; il produit une lente augmentation des globules blancs avec un risque accru d'infections souvent mortelles.
De plus, le taux de rejet de greffe – la destruction des cellules du cordon infusées par le système immunitaire du receveur – est très élevé chez les patients atteints d'anémie aplasique sévère ayant reçu plusieurs transfusions sanguines.
«C'est après avoir épuisé toutes nos options de traitement que l'UM171, qui avait déjà fait ses preuves dans un essai clinique chez des patients atteints d'un cancer du sang, est entré en jeu», a déclaré le professeur de médecine de l'UdeM Jean Roy, hématologue et chercheur clinicien au MRH.
Augmentation de 35 fois
« En plus d'augmenter le nombre de cellules souches dans une unité de sang de cordon ombilical de 35 fois en moyenne, cela réduit considérablement le risque d'une complication immunologique fréquente à long terme (maladie du greffon contre l'hôte) nécessitant des années d'utilisation de médicaments immunosuppresseurs toxiques. «
Le succès des chercheurs confirme l'excellente performance de l'UM171, qui a déjà été démontrée dans deux autres études menées par les équipes de recherche de l'iHOTC avec des résultats très encourageants. Une troisième étude est en cours.
L'histoire de ce jeune homme et les autres études avec l'UM171 démontrent clairement comment une recherche clinique innovante, mise en place par des chercheurs locaux, peut créer une culture de l'excellence et améliorer les soins pour sauver plus de vies. «
Denis Claude Roy, directeur, Institut d'hémato-oncologie et de thérapie cellulaire
« L'avenir nous apportera certainement d'autres réalisations de ce genre, et c'est très encourageant. »
La source:
Référence du journal:
Claveau, J-S., et al. (2020) Une seule greffe de sang de cordon expansé UM171 peut guérir une anémie aplasique idiopathique sévère en l'absence de donneurs appropriés. Journal européen d'hématologie.
doi.org/10.1111/ejh.13504.
