Les remèdes CRISPR personnalisés pour les enfants nés avec de rares maladies génétiques sont désormais plus près d'être plus largement disponibles. Aujourd'hui, l'initiative Chan Zuckerberg (CZI) et l'Institut innovant de la génomique (IGI) ont annoncé le financement du Center for Pediatric Crispr Cures (Centre). Le Centre utilisera la technologie d'édition basée sur CRISPR pour faire progresser les remèdes pour les maladies génétiques pédiatriques graves et comblera la conception et les tests CRISPR Cure à l'Université de Californie à Berkeley (UC Berkeley) avec un traitement clinique à l'Université de Californie à San Francisco (UCSF).
Le nouveau centre s'appuiera sur le succès clinique récent dans le traitement de «Baby KJ» Muldoon, un enfant né avec une maladie métabolique extrêmement rare, avec la toute première thérapie de mise en édition des gènes CRISPR personnalisée. L'IGI, un effort conjoint entre UC Berkeley, UCSF et UC Davis fondé par le lauréat du Nobel Jennifer Doudna, a joué un rôle essentiel dans le développement et la sécurité de cette thérapie révolutionnaire. L'équipe IGI a collaboré avec l'Université de Pennsylvanie et l'hôpital pour enfants de Philadelphie, soignant pour Baby KJ, ainsi que Danaher Corporation, dont les sociétés d'exploitation Aldevron et les composants fabriqués ADN Technologies (IDT) de la thérapie CRISPR. IGI et Danaher se sont associés au cours des deux dernières années pour créer un plan pour développer et fournir des thérapies CRISPR à la demande, qui pourraient être utilisées par des organisations du monde entier pour traiter les enfants atteints de maladies génétiques potentiellement mortelles.
« Il y a un alignement naturel entre la mission de l'IGI pour faire de l'édition de gènes CRISPR la norme de soins pour les maladies génétiques et la mission ambitieuse de la CZI pour aider les scientifiques à guérir toutes les maladies », a déclaré Doudna. « Nous avons déjà vu l'impact profond qu'une thérapie CRISPR à la demande peut avoir pour une famille, maintenant nous voulons nous assurer que cette approche peut évoluer et être mise à disposition pour plus d'enfants dans le monde. »
Le soutien de CZI permettra au centre d'appliquer le cadre utilisé pour Baby KJ pour aider d'autres enfants atteints de maladies ultra-rares. Le nouveau centre développera des traitements de la demande CRISPR à la demande de premier par exemple pour les enfants présentant des erreurs innées sévères d'immunité (IEI) et une maladie métabolique sévère, dans le but initial de traiter huit patients. Cette initiative sera la première étape pour atteindre l'objectif plus large et à long terme du Centre d'établir un processus standardisé pour la livraison de ce type de thérapie afin que beaucoup plus de familles puissent accéder au traitement.
En tant que pédiatre formé à l'UCSF, un centre national de référence pour les enfants atteints de maladies rares, je connais de première main le chagrin de dire aux parents que nous ne comprenons pas la maladie de leur enfant ou que nous ne savons pas comment les traiter. Pendant près d'une décennie, le CZI a soutenu les communautés de maladies rares à travers notre rare en tant que projet et réseau, permettant aux organisations dirigées par les patients avec les outils et les ressources dont ils ont besoin pour stimuler la recherche et accélérer la recherche de traitements et de remèdes. Ce nouveau centre s'appuie sur cet engagement et vise à combler la recherche pour avoir un impact sur les vies et les futurs des familles confrontées à des maladies ultra-rares. «
Dr Priscilla Chan, co-PDG et co-fondateur de CZI
Le centre coordonnera les tests précliniques de conception et de sécurité des thérapies CRISPR pour traiter les patients pédiatriques au centre médical de l'UCSF. Le pipeline de traitement établi (préclinique, fabrication, produit cellulaire, infrastructure clinique et réglementaire) rend ce travail possible en seulement trois ans. Le nouveau centre, qui sera financé par une subvention de 20 millions de dollars de l'initiative Chan Zuckerberg, démontrera la force de la collaboration à l'Université de Californie et comprendra Doudna, des cliniciens de l'IGI-Parned à l'UCSF, le Dr Chris Dvorak, le Dr Jennifer Puck, le Dr Irene Chang, et le Dr Brian Shy, et l'Igi Crispr Curs co-développé la thérapie CRISPR pour bébé KJ. Le Dr Urnov agira en tant que directeur du centre. L'équipe du centre combine une expertise dans les maladies de l'enfance, le développement de la thérapie CRISPR et l'évaluation de la sécurité clinique. Les sociétés d'exploitation de Danaher IDT, Aldevron et Cytiva collaborent pour soutenir la livraison des thérapies de qualité clinique nécessaires.
Avec toutes les considérations de confidentialité appropriées, le centre s'assurera que les données de toutes les nouvelles études d'investigation de médicaments, de documentation réglementaire et d'essais cliniques sont disponibles dans d'autres centres universitaires américains en maladie pédiatrique qui souhaitent concevoir et déployer leurs propres thérapies basées sur CRISPR pour des cas similaires. De plus, IGI et CZI ensemble s'engageront avec les communautés de patients, y compris celles de la rare comme réseau, et d'autres parties prenantes pour développer des recommandations pour rendre les guérisons CRISPR plus abordables et accessibles.
