Les maladies hépaténales polykystiques sont des troubles génétiques héréditaires caractérisés par le développement progressif de multiples kystes symptomatiques dans les reins et / ou le foie qui peuvent provoquer des altérations de la fonction de ces organes et / ou des complications liées à leur croissance. À l'heure actuelle, il n'existe aucun traitement pharmacologique efficace et la seule option curative est la greffe d'organe.
Chercheurs de l'Université du Pays Basque (UPV / EHU) dirigés par le Dr Fernando Cossío, directeur scientifique d'Ikerbasque, et du Groupe des maladies du foie à l'Institut de recherche en santé Biodonostia, dirigés par le chercheur d'Ikerbasque, le Dr Jesús M. Bañales, ont collaboré à la mise au point de nouveaux médicaments qui se sont révélés efficaces pour réduire la croissance des kystes hépatiques et rénaux dans des modèles expérimentaux de cette maladie, ce qui pourrait avoir une énorme importance clinique. Des chercheurs de l'Université de Salamanque, dirigée par le Dr José JG Marín, de l'Institut Idibell de Catalogne, dirigé par le Dr Manel Esteller, et de l'Institut Hormel du Minnesota (États-Unis), dirigé par le Dr Sergio Gradilone, ont collaboré à ce projet multidisciplinaire dirigée par les deux institutions basques.
Les médicaments développés sont basés sur la structure de l'acide ursodésoxycholique (UDCA), un acide biliaire présent dans l'organisme à faible concentration et qui possède des propriétés protectrices pour le foie. En fait, son administration est recommandée pour traiter des maladies hépatiques spécifiques. Les chercheurs se sont basés sur la structure et les propriétés de cette molécule pour concevoir et synthétiser une famille de dérivés chimiques destinés à inhiber une protéine clé responsable de la croissance des kystes hépatorénaux. Les résultats publiés ont montré que ces nouveaux médicaments sont capables de bloquer la croissance des kystes hépatiques et rénaux dans un modèle animal de cette maladie.
Les effets thérapeutiques prometteurs de ces nouveaux médicaments ont réussi à susciter un grand intérêt dans la communauté scientifique internationale. À tel point que l'œuvre a été sélectionnée pour être présentée oralement au Congrès international de l'EASL, l'Association européenne pour l'étude du foie, qui s'est tenu à Vienne. Il a également été publié récemment dans la prestigieuse revue internationale Hépatologie (journal officiel de l'Association américaine pour l'étude des maladies du foie), et a donné lieu au doctorat. thèse du Dr Francisco J. Caballero (UPV / EHU, Biodonostia), auteur principal desdits travaux, sous la direction du Dr Fernando Cossío (UPV / EHU) et du Dr Jesús M. Bañales (Biodonostia, Ikerbasque).
Ce projet a récemment reçu le prix national FIPSE pour l'innovation (ministère des sciences et de l'innovation) qui a permis de retirer un brevet pour ces médicaments; ils ont été licenciés à la société ATLAS Molecular Pharma du Pays Basque afin de pouvoir poursuivre leur étude clinique. Ce projet a également bénéficié d'un financement compétitif du programme RIS3 Euskadi, du ministère des Sciences et de l'Innovation, de l'Institut Carlos III de la Santé (ISCIII) et d'Ikerbasque.
La source:
Université du Pays Basque
Référence de la revue:
Caballero ‐ Camino, F.J., et al. (2020) De nouveaux conjugués synthétiques de l'acide ursodésoxycholique inhibent la cystogenèse dans des modèles expérimentaux de maladie hépatique polykystique. Hépatologie. doi.org/10.1002/hep.31216.
