Le premier patient inscrit à un essai clinique international prévu a été traité au HonorHealth Research Institute avec un nouveau type de thérapie immunitaire pour ceux qui souffrent d'une maladie musculaire rare connue sous le nom de myasthénie grave.
Dans une touche médicale étrange, cette maladie auto-immune – dans laquelle les anticorps interfèrent avec le lien entre les nerfs et les muscles – frappe le plus souvent les jeunes femmes dans la vingtaine et la trentaine, et les hommes plus âgés dans la soixantaine et la 70 ans, bien que cela puisse affecter les autres.
La maladie affecte moins de 200 personnes sur 1 million de personnes. Les symptômes vont des paupières tombantes, des problèmes de mastication, de la fatigue générale, de la difficulté à avaler et même des problèmes respirant lorsque les muscles entourant les poumons sont affaiblis. Les patients ont souvent du mal à mener l'hygiène de base et le toilettage; Des choses aussi simples que de se brosser les dents, de prendre une douche et de s'habiller.
« C'est un peu excitant », a déclaré Anne Hatch, DO, chercheuse principale de cet essai clinique international (NTC06744920), qui tiendra compte de la sécurité et de l'efficacité d'un médicament appelé Remibrutinib, fabriqué par Novartis Pharmaceuticals of Bâle, Suisse.
Le Dr Hatch a expliqué que, pour la première fois dans cette maladie, le médicament ciblera les cellules B, un type de globules blancs qui fabrique des anticorps. Bien que généralement une partie importante du système immunitaire du corps, a-t-elle dit, à Myasthenia gravis, les globules blancs fonctionnent mal avec la messagerie entre le système nerveux et les muscles dans ce qui est connu sous le nom de voie de la jonction neuro-musculaire.
Ce nouveau médicament bloque une partie différente de la voie qu'auparavant. Espérons qu'avec ce nouveau mécanisme d'action, les symptômes du patient s'amélioreront. «
Anne Hatch, DO, chercheur principal pour les essais cliniques internationaux NTC06744920
Viser l'approbation de la FDA
En cas de succès, cet essai clinique de phase III pourrait conduire à l'approbation du médicament par la FDA pour Myasthenia Gravis. Le traitement a déjà été approuvé pour certains types de cancer.
Les participants à l'essai doivent avoir 18 à 75 ans avec un diagnostic confirmé de myasthénie grave. Ils doivent être capables de respirer sans respirateur et de pouvoir avaler en toute sécurité le médicament oral. Les progrès d'un patient pourraient être suivis jusqu'à 5 ans.
