Un nouveau dispositif d'administration de thérapie génique pourrait permettre aux pharmacies d'hôpital de fabriquer des nanomédicales personnalisées sur commande. Cette approche démocratisée de la médecine de précision, telle que publiée dans Frontières en sciencepourrait révolutionner la façon dont les hôpitaux traitent les maladies rares, même dans les milieux à faible ressource.
Les maladies rares affectent des millions dans le monde, mais le modèle de développement de médicaments à une taille unique laisse les patients avec peu d'options de traitement. Maintenant, un projet de recherche européen appelé Nanospresso vise à faire avancer l'équilibre en faveur des patients en stimulant l'accès aux thérapies sur les gènes et ARN sur mesure à faible coût.
Le prototype de dispositif de nanospresso combine deux technologies éprouvées thérapeutiques en acide nucléique et nanoparticules lipidiques-dans une unité de fabrication portable. Les pharmaciens hospitaliers pourraient utiliser l'unité pour préparer des nanomédicines stériles et injectables adaptées à l'anomalie génétique spécifique provoquant l'état du patient, contournant la nécessité d'une production de médicaments centralisés.
La plupart des médicaments, y compris les thérapies géniques, sont produits dans des installations centralisées, un modèle qui fonctionne pour des médicaments à volume élevé mais pas pour des conditions rares qui affectent chacune le petit nombre de patients. Des coûts de fabrication élevés et une demande limitée signifient que de nombreuses maladies rares ne sont pas traitées.
Dirigée par le professeur Raymond Schiffelers à l'UMC Utrecht, Nanospresso pourrait renverser ces bloqueurs en décentralisant la production de nanomédecines d'acide nucléique à l'hôpital local. Cela pourrait stimuler l'accès à ces thérapies, même dans les paramètres à faibles ressources.
Les maladies rares se classent collectivement parmi nos principaux défis mondiaux de santé en termes de prévalence. Leur impact combiné souligne le besoin urgent d'une plate-forme qui permet aux hôpitaux de personnaliser les médicaments en interne et à la demande. En passant la production au point de soins, Nanospresso pourrait aider à apporter des médicaments de précision qui changent la vie à la portée des patients. »
Prof Raymond Schiffelers à UMC Utrecht
Les maladies rares affectent 300 millions de personnes dans le monde de 36 millions dans l'UE seulement sept sur 10 de celles qui commencent dans l'enfance. Bien que chaque maladie affecte seulement une petite population définie par l'Agence européenne des médicaments (EMA) comme plus de cinq personnes sur 10 000, il y a entre 5 000 et 8 000 maladies de ce type.
« Nous construisons un chemin vers la nanomédecine de précision de l'acide nucléique », explique le premier auteur, le Dr Mariona Estapé Senti, également de l'UMC Utrecht. « Nanospresso pourrait révolutionner la façon dont nous traitons les maladies rares en apportant des médicaments personnalisés à plus de patients, plus rapidement. Le dispositif abordable convivial et abordable pourrait permettre aux médecins de traiter les conditions que les approches conventionnelles ne peuvent pas gérer. »
De la couverture à la sur mesure
Les thérapies à l'acide nucléique fonctionnent en ciblant spécifiquement les instructions génétiques responsables de la production de protéines défectueuses. Ils sont également très adaptables. En modifiant uniquement la séquence de l'ARN ou de l'ADN utilisé, ils peuvent être dirigés pour traiter différentes maladies à partir des troubles héréditaires et certains cancers, pour désactiver les protéines cruciales dans les cellules virales ou bactériennes pour traiter les infections. La spécificité du médicament peut également réduire la probabilité et la gravité des effets secondaires.
Financé par l'agenda scientifique des Pays-Bas, Nanospresso utilise de petites cartouches portables que les pharmaciens peuvent charger avec une combinaison de composants lipidiques et de thérapies d'acide nucléique spécifiques au patient.
Ceux-ci sont ensuite mélangés sur place à l'aide d'un dispositif microfluidique portable-AKIN pour les capsules expresso adaptées aux goûts des consommateurs. Les nanoparticules lipidiques dans l'appareil protègent la cargaison de l'acide nucléique et l'aident à atteindre la bonne cible dans la cellule.
Le résultat est une nanomédecine ciblée avec précision qui est prête pour l'injection. Parce que le système est petit, autonome et conçu pour être utilisé par les pharmaciens de l'hôpital, il pourrait être déployé dans des cliniques et des hôpitaux du monde entier, permettant aux médicaments les plus avancés d'être sur commande.
Défier le modèle
Nanospresso soulève des questions sur la façon dont l'approche pourrait s'adapter aux systèmes de santé actuels et aux cadres réglementaires.
« Le modèle actuel ne fonctionne pas pour des millions dans le monde, et nous pensons que Nanospresso comblera cette lacune de traitement.
Les auteurs citent un précédent historique dans les pharmacies: jusqu'au 20e siècle, les pharmaciens préparaient régulièrement des médicaments sur mesure à la main, dans un processus appelé «composition». Ils citent également le succès de l'utilisation de plates-formes d'acide nucléique similaires pour produire, par exemple, des vaccins d'ARNm pendant la pandémie Covid-19, et disent que les progrès modernes de la microfluidique à système fermé ont permis de percées telles que Nanospresso.
« Notre objectif est d'augmenter l'accès à ces thérapies », explique Estapé Senti. « Bien que Nanospresso remet en question l'approche médicale conventionnelle, nous nous engageons également avec les autorités réglementaires pour assurer le respect des normes, des outils et des garanties de qualité, de sécurité et d'efficacité. »
Les prototypes du système sont actuellement en développement, et l'équipe relève activement des défis technologiques, scientifiques, médicaux et réglementaires impliqués. Les travaux futurs exploreront comment Nanospresso pourrait être intégré en toute sécurité dans des milieux de santé du monde réel.
Le projet Nanospresso-NL a reçu un financement de l'Organisation des Pays-Bas de l'Organisation des Pays-Bas pour la recherche scientifique.
