Les patients atteints de cancer du sang qui ont peut-être eu du mal à trouver un donneur de transplantation ont maintenant plus d'options.
Une nouvelle étude montre que les patients obtiennent de bons résultats avec une correspondance partielle tirée du registre public national des donneurs lorsqu'ils sont traités avec le cyclophosphamide de médicaments à suppression immunitaire. Les taux de survie à un an étaient à égalité avec les taux observés dans d'autres études avec des donateurs entièrement appariés.
Ces résultats devraient étendre le bassin de donneurs pour les patients qui ont du mal à trouver un match complet, a déclaré Antonio Jimenez Jimenez, MD, auteur principal de l'étude et médecin-scientifique au Sylvester Comprehensive Cancer Center, qui fait partie de la University of Miami Miller School of Medicine.
Les résultats de l'essai non randomisé de phase 2 ont été publiés dans le Journal of Clinical Oncology.
Les résultats étaient comparables aux donateurs entièrement appariés, ce qui signifie que votre bassin de donateurs potentiels est désormais énorme. Non seulement vous pouvez maintenant offrir à chaque patient une greffe, mais vous pouvez également optimiser d'autres facteurs lorsque vous recherchez un donneur. «
Antonio Jimenez Jimenez, MD, auteur principal de l'étude et médecin-scientifique chez Sylvester Comprehensive Cancer Center
Un changement de pensée
Les médecins se tournent souvent vers le Programme national des donateurs de moelle (NMDP) Registre lorsqu'un donateur de frère jumelé ne sont pas disponibles. Le risque qu'un frère est une correspondance génétique complète est d'environ 25% pour les patients avec un ou plusieurs frères et sœurs. Environ la moitié des frères et sœurs sont des donateurs haplodentiels ou à moitié assortis.
Jimenez Jimenez a posté sur la nouvelle étude sur les réseaux sociaux, dans un message adressé à d'autres oncologues.
« Si vous hésitez toujours à offrir une greffe non liée sans match 8/8, cette étude devrait changer cette pensée « , a-t-il déclaré dans le post. » Il ne s'agit pas de se contenter d'une deuxième meilleure option. Il s'agit d'élargir l'accès à la transplantation de cellules hématopoïétiques sans abaisser la barre. «
Jimenez Jimenez était président de l'étude de 21 cents, avec Monzr M. Al Malki, MD, au City of Hope National Medical Center. L'essai a été parrainé par NMDP et dirigé par CIBMTR (Centre for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR). NMDP exploite le registre américain des donateurs bénévoles, donnant accès à plus de 42 millions de donateurs potentiels dans le monde.
Matchs partiels, résultats favorables
Un donneur apparié a un ensemble entièrement compatible de protéines du système immunitaire sur leurs cellules, appelées marqueurs HLA. Historiquement, une correspondance partielle a augmenté le risque d'attaque immunitaire par les cellules donneuses, résultant en une affection potentiellement mortelle appelée maladie du greffon vers l'hôte.
La nouvelle étude a révélé que le cyclophosphamide a atténué ce risque lorsqu'il est combiné avec un mélange d'autres agents de suppression immunitaire après transplantation.
Les chercheurs ont rapporté 145 patients adultes qui ont reçu une transplantation à l'aide de cellules souches sanguines périphériques, qui a largement supplanté la moelle osseuse comme source de donneur. Ils ont été préparés à la transplantation en utilisant des schémas standard, soit un conditionnement à intensité réduite ou non-myéloablatif (RIC / NMA), généralement utilisé pour les patients plus âgés, ou Conditionnement myéloablatif (Mac). Aucun des patients n'avait un membre de la famille ou un donneur non apparenté entièrement disponible.
Tous les donateurs ont été achetés et la collection de greffes facilitée par le NMDP. La grande majorité des donateurs correspondaient à 6/8 ou 7/8 marqueurs. Tous les patients ont reçu du cyclophosphamide pour prévenir la GVHD.
Les patients ont montré des taux de survie globale d'un an élevé, à 78,6% pour le RIC et 83,8% pour MAC. Ils ont également montré de faibles taux de GVHD chronique modéré à sévère, à 8,6% pour RIC / NMA et 10,3% pour MAC. De plus, les patients qui avaient une correspondance inférieure à 7/8 ont montré des résultats similaires aux patients avec une correspondance plus élevée.
Ces données sont comparables à celles d'études antérieures avec des patients entièrement appariés traités avec cyclophosphamide, y compris une étude Où les patients RIC / NMA a reçu le même mélange de médicaments post-traitement.
Les résultats s'alignent également sur un Essai plus petit précédent de cyclophosphamide par les chercheurs, sur des patients dépareillés recevant de la moelle osseuse au lieu de la transplantation de cellules souches.
Les chercheurs collectent et analysent toujours des données sur les résultats à plus long terme, les patients inscrits supplémentaires et une cohorte de patients pédiatriques. Un essai clinique distinct teste une dose plus faible de cyclophosphamide, qui peut avoir des effets secondaires tels qu'un risque accru d'infection. Une autre étude planifiée combinera le cyclophosphamide avec un mélange différent de médicaments.
Né de nécessité
Alors qu'environ 70% des patients d'horizons bien représentés peuvent trouver une correspondance complète dans le registre NMDP, seule une fraction d'autres peut. Certaines populations ont encore pire cotes.
« Ce procès est né de nécessité », a déclaré Jimenez Jimenez, qui présentés des résultats provisoires du procès l'année dernière à la Réunion annuelle de l'Association européenne d'hématologie (EHA). « Nous nous sommes associés au NMDP / CIBMTR pour offrir cette option aux patients tout en faisant progresser la science. Il s'est également construit sur les forces du programme de transplantation de Sylvester et a contribué à augmenter davantage sa position. Nous sommes maintenant reconnus à l'échelle mondiale. »
