Selon un chercheur de la West Virginia University, les médicaments utilisés pour traiter des maladies rares rapportent aux sociétés pharmaceutiques presque autant que ceux commercialisés auprès du grand public. Sean Tu, professeur à la faculté de droit, a découvert que les médicaments dits « orphelins » lucratifs bénéficient de crédits d’impôt pour la fabrication, bénéficient d’exclusivités de brevet plus longues et font l’objet d’un examen plus facile par la Food and Drug Administration.
Les médicaments orphelins traitent des maladies qui touchent moins de 200 000 Américains. En plus des crédits d’impôt, le Congrès a incité les sociétés pharmaceutiques qui fabriquent des médicaments orphelins avec une exonération des frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance et en offrant sept ans d’exclusivité commerciale après l’approbation du médicament, au lieu des cinq années habituelles.
Orkambi est un exemple de médicament orphelin utilisé pour traiter la fibrose kystique, une maladie génétique qui affecte les poumons et d’autres organes. Seuls environ 30 000 Américains ont été diagnostiqués, mais les données de Tu montrent que le médicament a rapporté 5 milliards de dollars au cours des cinq dernières années. En revanche, Entyvio, un médicament utilisé pour traiter la maladie de Crohn ou la colite ulcéreuse, a également rapporté 5,5 milliards de dollars au cours des cinq dernières années, mais traite environ un million d’Américains.
« Il y a eu une augmentation spectaculaire du nombre de médicaments orphelins au cours des trois dernières décennies », a déclaré Tu.
A la fin des années 1980, 5% des nouveaux médicaments étaient destinés à des indications orphelines. Ce nombre est passé à 43 % en 2023.
Les découvertes de Tu sont publiées dans le Journal de l’Association médicale américaine.
Il a déclaré que les sociétés pharmaceutiques ont toutes les raisons de profiter de la gamme d’incitations.
« Ils obtiennent l’approbation accélérée de la FDA et peuvent également utiliser des » paramètres de substitution « », a déclaré Tu. « Ce sont des signes qui indiquent qu’un traitement fonctionne sans avoir à mener de longs essais cliniques à grande échelle. Les scientifiques peuvent utiliser de plus petits groupes de patients pendant des périodes plus courtes, réduisant ainsi considérablement les coûts associés à l’approbation de la FDA. »
Cependant, la gamme des incitations a modifié la fabrication et la distribution des médicaments orphelins.
« Je peux soit faire payer 1 $ à un million de personnes, soit je peux faire payer un million de dollars à une personne. Je gagne toujours un million de dollars à la fin de la journée. La question est de savoir pourquoi nous devrions donner à ces sociétés pharmaceutiques tous ces avantages et tous ces bonus alors qu’ils gagnent autant d’argent sur les médicaments orphelins que sur leurs indications normales de médicaments non orphelins. »
L’objet de la loi sur les médicaments orphelins – ; promulguée en 1983 pour stimuler le développement de médicaments pour les maladies rares telles que la maladie de Huntington, le syndrome de Tourette et la myoclonie – ; était de dédommager les sociétés pharmaceutiques pour faire de la recherche et investir dans des médicaments orphelins. Le Congrès a supposé que les sociétés pharmaceutiques ne réaliseraient pas de bénéfices en investissant dans les maladies rares.
Cette hypothèse était incorrecte. La loi sur les médicaments orphelins vient d’un bon endroit et nous avons encore besoin que les entreprises investissent dans les médicaments orphelins. Cependant, nous ne devrions pas avoir un système dans lequel nous n’investissons que dans les médicaments orphelins. Dans le cadre du système actuel, nous développons de plus en plus de médicaments pour les maladies rares, laissant d’autres populations de plus en plus marginalisées. »
Sean Tu, professeur, faculté de droit, WVU
Un autre problème est que de nombreuses maladies rares ne sont traitées que par un seul médicament. Dans de tels cas, les compagnies d’assurance doivent les couvrir, de sorte que les sociétés pharmaceutiques peuvent facturer des prix élevés en sachant qu’elles seront indemnisées.
« Si j’essaie de maximiser le bien-être social, je veux aider le plus de gens possible avec les ressources limitées dont je dispose », a déclaré Tu. « Donc, vais-je investir mes ressources limitées dans des médicaments qui ne touchent que 200 000 personnes, ou vais-je investir dans des médicaments qui touchent 300 millions de personnes ? À l’heure actuelle, le gouvernement incite trop les sociétés pharmaceutiques à investir dans les 200 000 personnes, et je ne pense pas que ce soit une bonne façon de dépenser notre argent. »
