Le lisocabtagene maraleucel (liso-cel), une thérapie cellulaire CAR-T, est un traitement de deuxième intention rentable pour le lymphome diffus à grandes cellules B (DLBCL r/r) récidivant et réfractaire (difficile à traiter), selon une étude publiée aujourd’hui. dans Avances de sang. L’étude est la première du genre à intégrer les dépenses de santé, les pertes de productivité sociétale et la qualité de vie des patients dans l’évaluation du rapport coût-efficacité du médicament.
Dans notre étude, nous avons intégré les coûts sociétaux souvent négligés associés au traitement du cancer, qui sont généralement négligés dans les analyses coût-efficacité qui se concentrent uniquement sur les dépenses liées au secteur de la santé. Les traitements contre le cancer peuvent diminuer la qualité de vie, provoquant des absences au travail et des difficultés dans la gestion des activités quotidiennes, en particulier chez les personnes âgées. Les traitements qui améliorent la qualité de vie profitent non seulement au patient, mais réduisent également ces coûts sociétaux plus larges, ce qui constitue un aspect important de notre évaluation coût-efficacité.
Mohamed Abou-el-Enein, MD, PhD, MSPH, professeur agrégé de médecine à la Keck School of Medicine de l’Université de Californie du Sud et auteur principal de l’étude
Le DLBCL, la forme la plus répandue de lymphome non hodgkinien, est un cancer qui affecte les lymphocytes, un type de globules blancs. Dans les cas où le DLBCL ne répond pas au traitement initial ou récidive dans les 12 mois suivant la fin du traitement, le protocole de soins standard comprend généralement une chimiothérapie à base de platine, suivie d’une chimiothérapie à haute dose et d’une greffe de cellules souches autologues. En 2022, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé le liso-cel comme traitement de deuxième intention pour le DLBCL. Cependant, le rapport coût-efficacité du liso-cel est actuellement un sujet de débat parmi les oncologues, en particulier compte tenu du prix élevé du médicament, qui est passé de 410 300 $ à 447 227 $ entre 2022 et 2023.
Dans cette étude, les chercheurs ont effectué une analyse coût-efficacité du liso-cel pour traiter le DLBCL r/r à l’aide d’un modèle de survie partitionné, un outil économique courant pour évaluer les traitements médicaux à différents stades de progression de la maladie. Ils ont constaté que les patients traités par liso-cel avaient une espérance de vie moyenne de 5,34 ans et gagnaient 3,64 années de vie ajustées en fonction de la qualité (QALY), contre 2,47 ans et 1,62 QALY avec les soins standard (SC). Le rapport coût-efficacité du liso-cel, mesuré par le ratio coût-efficacité différentiel (ICER), était de 99 669 $ par QALY du point de vue du secteur de la santé et de 68 212 $ par QALY d’un point de vue sociétal. L’ICER évalue le coût supplémentaire requis pour chaque QALY gagnée, en supposant une volonté sociétale de payer jusqu’à 100 000 $ par QALY. Ces chiffres indiquent que le liso-cel est un traitement rentable, restant en dessous du seuil de 100 000 $ par QALY.
Un aspect important de l’étude est sa modélisation basée sur les résultats de l’essai TRANSFORM, l’étude pivot évaluant le rapport coût-efficacité du liso-cel dans le traitement de deuxième intention. Cette approche reflète étroitement la population de patients de l’essai TRANSFORM, réduisant ainsi les biais dans les résultats. Les données démographiques concernent généralement des patients âgés de 60 ans, dont une majorité (57 %) sont des hommes et tous souffrent d’un DLBCL r/r avec une rechute survenant dans les 12 mois suivant le traitement initial. Les schémas thérapeutiques étaient conformes à ceux utilisés dans l’essai TRANSFORM.
Les coûts médicaux directs inclus dans l’analyse étaient complets, couvrant les procédures de thérapie par cellules CAR T, la chimiothérapie, la greffe de cellules souches, les admissions à l’hôpital, la surveillance continue, la gestion de la progression de la maladie et les soins de fin de vie. Cela comprenait également les coûts associés au traitement des événements indésirables. Ces coûts proviennent de la littérature publiée et d’ensembles de données publiques. Les coûts sociétaux prennent en compte la perte de productivité, y compris la perte de revenus sur le marché du travail, la valeur de la productivité et des activités ménagères non rémunérées, ainsi que les frais de déplacement directs. Notamment, en termes de perte de revenus du travail liée à la mortalité, le liso-cel était associé à une perte de 110 608 $, ce qui est inférieur aux 156 362 $ pour le SC. De plus, la perte de productivité non compensée et les coûts de production des ménages non compensés étaient comparativement inférieurs pour le liso-cel. Ces résultats indiquent que le liso-cel offre des avantages économiques en réduisant les pertes dans les secteurs du travail rémunéré et non rémunéré, par rapport au SC.
Le strict respect par les auteurs des données de l’essai TRANSFORM entraîne une limitation de leur étude en raison du manque de données de suivi à long terme à intégrer dans leur analyse coût-efficacité. De plus, les analyses de scénarios menées, qui ont examiné divers horizons temporels, valeurs d’utilité et prix catalogue, révèlent que le maintien de la rentabilité de Liso-Cel au seuil de 100 000 $ par QALY pourrait poser un défi. Cela souligne la nécessité cruciale de gérer efficacement les coûts de liso-cel afin de garantir son caractère abordable et sa durabilité économique.
Pour l’avenir, le Dr Abou-el-Enein explique que leur objectif est de continuer à évaluer le rapport coût-efficacité de diverses thérapies cellulaires CAR-T. Ces informations sont cruciales pour prendre des décisions éclairées concernant les remboursements et leur intégration dans le système de santé. Il souligne également l’importance d’un dialogue continu entre cliniciens, chercheurs, fabricants de produits pharmaceutiques et patients concernant l’augmentation des coûts de la thérapie cellulaire CAR-T.
« Cette étude démontre que la thérapie cellulaire CAR T mérite d’être envisagée comme traitement de deuxième intention pour le DLBCL r/r », a déclaré le Dr Abou-el-Enein. « Lorsque nous décidons des thérapies à utiliser dans la pratique clinique, je pense qu’il est important que nous n’hésitions pas à les utiliser uniquement en raison de leur prix catalogue. Nous devons garder nos patients au premier plan dans ces décisions et continuer à avoir des conversations sur comment nous pouvons réduire le prix de la thérapie cellulaire CAR-T et accroître l’accès des patients à ce traitement qui sauve des vies. »
