Dans le cadre de ses efforts continus pour éradiquer les cancers infantiles, la Fondation St. Baldrick a décerné à Kelly Faulk, MD, membre du Centre de cancérologie de l’Université du Colorado, une bourse St. Baldrick’s Scholar pour étudier une nouvelle méthode de traitement de la leucémie infantile.
« La leucémie infantile – que nous définissons comme la leucémie chez les patients de moins de 12 mois – est souvent très difficile à traiter », explique Faulk. « Même si la majorité de ces patients entreront en rémission, où leur leucémie semble répondre au traitement, les taux de rechute sont très élevés. Une majorité de ces bébés finiront par connaître une rechute au cours de la première année, et une fois qu’elle surviendra dos, c’est vraiment difficile à traiter. »
La leucémie infantile peut être diagnostiquée chez des enfants aussi jeunes que les nouveau-nés et peut se développer in utero. Les symptômes comprennent de la fièvre, de la fatigue, des ganglions lymphatiques enflés, une perte de poids, des difficultés respiratoires, un nombre extrêmement élevé de globules blancs et une hypertrophie du foie et de la rate. Environ 160 nourrissons sont diagnostiqués avec la maladie chaque année, selon la National Library of Medicine.
Cibler un changement génétique
La subvention de St. Baldrick aidera Faulk à mener un essai clinique sur le SNDX-5613, un nouveau médicament qui cible un changement génétique spécifique qui se produit dans la leucémie infantile. Le médicament sera administré, avec la chimiothérapie traditionnelle, aux patients atteints de leucémie infantile dont la maladie est réapparue ou s’est avérée résistante au traitement typique. Le procès devrait s’ouvrir au début de 2023 et durer trois à cinq ans.
« Nous tous dans le domaine sommes très enthousiasmés par les données publiées sur ce médicament qui inhibe ce changement génétique spécifique qui se produit chez les nourrissons atteints de leucémie », a déclaré Faulk. « Actuellement, nous avons très peu d’options à offrir à ces patients et à leurs familles. »
Exploiter le réseau
En plus de tester l’innocuité et l’efficacité du médicament inhibiteur, les chercheurs étudieront des échantillons de sang et de moelle osseuse de patients afin de mieux comprendre le fonctionnement du médicament dans la lutte contre la leucémie. Puisque le cancer pédiatrique est si rare – ; en tant qu’oncologue pédiatrique à l’hôpital pour enfants du Colorado, Faulk traite en moyenne un cas par an – ; l’essai sera mené par l’intermédiaire du Children’s Oncology Group (COG), un consortium d’oncologie pédiatrique qui réunit plus de 10 000 experts en cancer infantile dans plus de 200 hôpitaux, universités et centres de cancérologie pour enfants de premier plan en Amérique du Nord, en Australie, en Nouvelle-Zélande et L’Europe .
« Les enfants ont beaucoup moins de cancer que les adultes, nous avons donc affaire à des populations rares », déclare Faulk. « Pour un essai comme celui-ci, nous devons travailler ensemble sur des centaines de sites. Cela signifie non seulement que nous sommes en mesure de donner à tous ces patients l’accès à ce nouveau médicament qui fait l’objet d’une enquête, mais aussi j’espère que nous pourrons inscrire les patients plus rapidement afin que nous pouvons comprendre si le médicament est sûr, quels sont les effets secondaires, et aussi s’il est efficace, ce qui est évidemment ce que nous espérons. »
Efficacité accrue
Le médicament inhibiteur a déjà été testé chez des adultes atteints de deux types de leucémie – ; leucémie aiguë lymphoblastique et leucémie aiguë myéloïde – ; et une petite population de patients pédiatriques, où il a montré une efficacité même lorsqu’il est utilisé sans chimiothérapie complémentaire. L’étude de Faulk sera la première à le tester chez de très jeunes patients, en ajoutant des médicaments de chimiothérapie dans l’espoir de traiter plus efficacement le cancer.
« Notre espoir est que le combiner avec la chimio sera encore plus efficace », dit Faulk. « Il y a aussi beaucoup de différences entre un enfant de 65 ans et un enfant de 15 mois. Nous devons examiner le métabolisme du médicament chez ces jeunes patients et voir si le médicament fait ce que nous pensons qu’il Nous allons étudier les cellules leucémiques pour voir si elles ciblent vraiment ce que nous pensons qu’elles sont et quelle est leur efficacité.
Si l’essai réussit, Faulk espère que la combinaison de médicaments sera finalement approuvée non seulement pour les patients dont la leucémie pédiatrique rechute, mais pour être utilisée comme traitement de première ligne pour les nourrissons nouvellement diagnostiqués avec une leucémie.
« Mon plus grand espoir est que nous puissions réduire le risque de rechute, et donc les résultats globaux pour ces bébés, donc je n’ai pas à dire à ces familles au moment du diagnostic que leur enfant a plus de chances de rechuter qu’autrement. » dit Faulk. « C’est la réalité en ce moment. »
