CRISPR-Cas9 est une technique mise au point en 2012 par les scientifiques pour modifier l’ADN avec une précision jusque là jamais atteinte. Les essais cliniques sur le corps humain se sont déroulés pour la première fois en 2015. Les chercheurs voient en cette technique une solution radicale pour arriver à bout de certaines maladies liées à la génétique. Les ciseaux moléculaires qui sont la CRISPR-Cas9 ont pour rôle de couper les parties de l’ADN contaminé par la maladie et laisser ensuite le processus naturel de régénération se dérouler. Il existe toute une pléthore de maladies qui pourraient être soignées grâce à cette technique de modification du génome, découvrons-les.
Les applications du système CRISPR-Cas9 sur diverses maladies génétiques
Pour traiter des maladies de génome dans les cellules, le système CRISPR-Cas9 s’avère efficace et facile à mettre en œuvre. La Cas9 permet en effet de couper l’ADN infecté par les virus. Dans les laboratoires, les chercheurs ont d’abord testé la technique CRISPR sur des souris afin de guérir une maladie génétique qui les rendait aveugles. D’autres chercheurs ont réussi à retirer un ADN dans le génome d’un porc pour ensuite le remplacer par un génome humain.
En outre, cette technologie d’édition génétique peut être utilisée de la même façon que les antibiotiques pour soigner. En cas de cancer héréditaire, comme un cancer du sein par exemple, le système CRISPR permet de scanner les génomes directement dans les cellules. Ainsi, les gènes infectés par le cancer seront immédiatement ciblés grâce à l’ARN guide et la Cas9 coupera la séquence d’ADN de la cellule cancéreuse.
En France, les séquences de modification de génome sont encore interdites. Cependant, en 2014, la Chine a utilisé la technologie d’édition CRISPR et la protéine Cas9 pour modifier des gènes. En 2015, la technique CRISPR-Cas9 a également été utilisée par des chercheurs en Chine pour traiter une maladie génétique du sang qui s’appelle la bêta-thalassémie. Quant aux scientifiques anglais, ils ont désactivé des gènes dans l’ADN d’un humain avec la technologie d’édition génétique CRISPR.
On peut en déduire que la technique de modification de l’ADN par le procédé CRISPR-Cas9 permet d’identifier l’origine de diverses maladies génétiques et peut également être utilisée dans divers domaines d’applications telles que :
- Thérapie des maladies liées à la génétique ;
- Amélioration des rendements dans le milieu de la reproduction animale et végétale ;
- Traitement des maladies cardiaques ; etc.
« Selon un chercheur scientifique, si l’on peut modifier l’ADN dans le génome d’un animal pour assurer sa santé génétique, on peut faire la même chose sur l’homme. »
Les avantages de la technique CRISPR-Cas9 sur la thérapie génique
En termes de thérapie génique, la technique CRISPR-Cas9 a été utilisée pour traiter une maladie de génome d’une souris adulte en 2014. Cette séquence consistait à corriger les gènes instables et défectueux dans les cellules de l’animal. Dans l’ADN de ce dernier, l’ARN guide issu du CRISPR a conduit la protéine Cas9 vers l’ADN infecté par des virus afin de le découper et de le modifier. Cette expérience avait démontré que le CRISPR-Cas9 était très efficace sur la thérapie génique de l’animal. En plus de corriger les cellules, ce système a guéri la maladie génétique de l’animal.
Chez l’homme, la modification d’une séquence d’ADN par le procédé CRISPR-Cas9 pourrait également s’opérer. En effet, la principale action du CRISPR-Cas9 sur l’ADN humain est la suppression des gènes mutés ainsi que le remplacement des gènes infectés par des gènes sains.
Pour les scientifiques, les applications du CRISPR-Cas9 dans le domaine de la thérapie génique promettent un bel avenir pour la science.
