Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), une société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de nouvelles thérapies pour améliorer la vie des personnes souffrant de maladies respiratoires, a annoncé aujourd'hui le dosage de la première personne atteinte de fibrose kystique (pwCF) dans son essai de phase 2a d'ETD001.
ETD001, un composé de faible poids moléculaire avec un potentiel de premier ordre, cible le canal sodique épithélial (ENaC) dans l'épithélium des voies respiratoires pour augmenter l'hydratation et l'élimination du mucus. L'essai de phase 2a vise à fournir une preuve de concept clinique et à évaluer le profil d'innocuité d'ETD001 chez les 10 % de personnes atteintes de mucoviscidose présentant les besoins médicaux non satisfaits les plus élevés. L'étude sera réalisée sur des sites situés au Royaume-Uni, en Allemagne, en France et en Italie et évaluera la fonction pulmonaire (VEMS) chez les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne sont pas éligibles ou ne reçoivent pas de modulateurs CFTR.
On estime que la mucoviscidose touche plus de 100 000 personnes dans le monde, avec une espérance de vie moyenne de seulement 50 ans. L'échec de la clairance mucociliaire et la congestion du mucus dans les poumons des personnes atteintes de mucoviscidose entraînent des cycles d'infection et d'inflammation et un déclin continu de la fonction pulmonaire. L'augmentation du volume de liquide dans les poumons en inhibant l'ENaC avec ETD001 permettra d'hydrater le mucus, d'améliorer la clairance, de réduire la congestion du mucus et devrait entraîner des améliorations substantielles de la fonction pulmonaire. L'ETD001 a déjà démontré un profil de sécurité solide chez des participants sains dans un essai de phase 1 et s'est avéré avoir une action prolongée dans les études précliniques.
Le Dr John Ford, PDG d'Enterprise Therapeutics, a déclaré : « Le traitement de la première personne atteinte de mucoviscidose dans notre essai de phase 2a d'ETD001 représente une étape incroyable, une « Cela témoigne de l'engagement d'Enterprise à faire progresser une nouvelle approche de traitement de la pwCF avec le besoin médical non satisfait le plus important. ETD001 a déjà démontré un excellent profil de sécurité chez des participants sains, ainsi qu'un profil pharmacocinétique (PK) compatible avec une longue résidence pulmonaire. Nous sommes impatients de faire progresser ETD001 dans les essais de phase 2 et au-delà. »
Paul Russell, responsable du développement chez Enterprise Therapeutics, a commenté : « En ciblant les mécanismes sous-jacents de la congestion du mucus dans les poumons par l’inhibition de l’ENaC, ETD001 a le potentiel d’être une thérapie respiratoire transformatrice. Cela ne concerne pas seulement les ~10 % de patients atteints de mucoviscidose qui ne sont pas génétiquement adaptés ou ne bénéficient pas des modulateurs CFTR, mais aussi ceux qui souffrent d’autres maladies pulmonaires muco-obstructives telles que la BPCO et l’asthme. Le début de notre essai de phase 2a nous rapproche de la réalisation de ce potentiel. »
Nous sommes reconnaissants aux patients atteints de mucoviscidose ayant participé à notre étude de phase 2 sur ETD001, ainsi qu’aux chercheurs cliniques qui ont franchi cette étape majeure. Nous espérons que notre engagement indéfectible à faire progresser cette molécule innovante ciblant l’ENaC, ainsi que nos partenariats avec la communauté de la mucoviscidose, conduiront à un traitement qui améliorera considérablement la vie des personnes atteintes de mucoviscidose.
Dr Renu Gupta, directrice du marketing chez Enterprise Therapeutics
