Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), une société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de nouvelles thérapies pour améliorer la vie des patients souffrant de maladies respiratoires, a annoncé aujourd’hui avoir dosé avec succès les premiers sujets d’un essai de phase 1 pour sa nouvelle mucoviscidose par inhalation (CF) thérapie, ETD001. La première étude d’innocuité chez l’homme est menée chez des participants en bonne santé. ETD001 est un inhibiteur des canaux ioniques ENaC avec le meilleur potentiel de sa catégorie visant à traiter toutes les personnes atteintes de mucoviscidose.
Il a déjà été démontré que l’ETD001 a une longue durée d’action dans les poumons et devrait donc offrir un profil d’efficacité et d’innocuité supérieur à celui des autres candidats-médicaments ENaC.
On estime que la mucoviscidose affecte 83 000 personnes dans le monde. L’une des principales causes de difficultés respiratoires et de risque accru d’infection dans la mucoviscidose est la congestion du mucus dans les poumons. ETD001 cible le canal ionique sodique épithélial ENaC, qui contrôle le volume de liquide et la clairance du mucus des voies respiratoires. En augmentant la quantité de liquide des voies respiratoires disponible pour hydrater le mucus, ETD001 s’attaque aux mécanismes sous-jacents de la congestion du mucus et devrait restaurer la fonction pulmonaire, réduire la fréquence des infections pulmonaires et améliorer la qualité de vie des patients.
La mucoviscidose est causée par des mutations de perte de fonction dans le régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR), un canal anionique fortement exprimé par l’épithélium des voies respiratoires. L’augmentation de la conductance anionique via la modulation CFTR est une approche cliniquement validée pour le traitement de la mucoviscidose, cependant, elle n’est actuellement pas disponible ou efficace pour toutes les personnes atteintes de mucoviscidose.
Comme l’inhibition de l’ENaC est indépendante du statut mutationnel de CFTR, cela rend l’approche applicable à toutes les personnes atteintes de mucoviscidose, et potentiellement aux patients atteints d’une maladie pulmonaire non-FK. De plus, ETD001 devrait apporter des avantages en monothérapie et en combinaison avec d’autres thérapies, y compris la réparation CFTR.
Nous sommes ravis d’entrer dans la clinique avec ETD001. Ce bloqueur ENaC a le meilleur potentiel de sa catégorie en raison de sa longue durée d’action dans les poumons et de son profil de sécurité préclinique favorable. ETD001 pourrait améliorer considérablement la qualité de vie des personnes atteintes de mucoviscidose et d’autres maladies respiratoires liées à l’obstruction du mucus.
Dr John Ford, PDG, Enterprise Therapeutics
Le Dr David Morris, CMO, Enterprise Therapeutics, a déclaré : « L’inhibition d’ENaC via ETD001 est très prometteuse en offrant une option thérapeutique aux nombreuses personnes atteintes de mucoviscidose qui ne sont pas génétiquement adaptées ou ne bénéficient pas des modulateurs CFTR. Nous sommes impatients de générer nos premières données sur des volontaires humains dans le cadre de ce programme. »
