Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), une société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de nouvelles thérapies pour améliorer la vie des personnes atteintes de maladies respiratoires, a annoncé aujourd'hui la publication d'une étude évaluée par des pairs dans le European Journal of Medicinal Chemistry. L'article décrit l'optimisation de la chimie médicinale d'une nouvelle série de bloqueurs ENaC, ayant abouti à l'invention de l'ETD001, l'actif principal d'Enterprise, un nouveau traitement inhalé potentiel pour la mucoviscidose (FK).
L'article, intitulé « Optimisation d'une nouvelle série d'inhibiteurs d'ENaC, conduisant à la sélection du candidat clinique inhalé à action prolongée ETD001, un nouveau traitement potentiel pour la mucoviscidose » est la première publication décrivant l'histoire de la chimie médicinale menant à la découverte de ETD001, ainsi que son profil préclinique détaillé. Puissant bloqueur d'ENaC, ETD001 présente également une faible perméabilité à travers l'épithélium des voies respiratoires, ce qui en fait un candidat optimal pour l'évaluation clinique en tant que traitement par inhalation pour les personnes atteintes de mucoviscidose (pwCF). Les travaux de chimie décrits dans l'article ont été réalisés en collaboration avec Evotec.
La Société a commencé et est actuellement en cours de recrutement pour une étude clinique de phase 2 sur ETD001 dans le pwCF à l'été 2024, qui devrait s'achever en 2025, afin de comprendre si 28 jours de traitement amélioreront la fonction pulmonaire. En septembre, Enterprise a annoncé que l'ETD001 avait obtenu la désignation de « maladie pédiatrique rare » aux États-Unis par la FDA.
Le Dr Steve Collingwood, responsable de la chimie chez Enterprise Therapeutics et auteur principal de l'article, a déclaré : « Nous sommes fiers de notre stratégie de chimie médicinale inhalée, dont le succès est démontré par le profil supérieur de l'ETD001 par rapport aux autres bloqueurs d'ENaC inhalés. Nous sommes reconnaissants à notre équipe de scientifiques d'avoir soutenu le développement jusqu'à ce stade, ainsi qu'au pwCF qui participe actuellement à l'essai clinique de phase 2. »
La publication de cet article dans une revue de chimie médicinale de premier plan à comité de lecture témoigne de l'excellence scientifique réalisée par les équipes de chimie d'Enterprise et d'Evotec. Nous croyons fermement que les propriétés uniques de l'ETD001, donnant lieu à une rétention pulmonaire de premier ordre, offriront un traitement efficace aux personnes atteintes de mucoviscidose actuellement incapables de bénéficier des modulateurs CFTR. Nous sommes impatients de partager les résultats de notre étude de phase 2 en 2025. »
Professeur Martin Gosling, CSO, Enterprise Therapeutics
On estime que la mucoviscidose touche plus de 100 000 personnes dans le monde, avec une espérance de vie moyenne d’environ 60 ans. L’échec de la clairance mucociliaire et la congestion du mucus dans les poumons entraînent des cycles d’infection et d’inflammation et un déclin continu de la fonction pulmonaire. L'augmentation du volume de liquide dans les poumons en inhibant ENaC avec ETD001 hydratera le mucus, améliorera la clairance, réduira la congestion du mucus et devrait entraîner des améliorations substantielles de la fonction pulmonaire. ETD001 a déjà démontré un profil bien toléré chez des sujets sains dans un essai de phase 1 et s'est révélé avoir une action prolongée dans des études précliniques.
