Les patients adultes atteints d'une forme agressive de leucémie pourront recevoir une immunothérapie révolutionnaire, inventée par des chercheurs de l'UCL, sur le NHS dans les semaines suivant l'approbation de son utilisation par le National Institute for Health and Care Excellence (NICE).
La thérapie cellulaire CAR T – connue sous le nom d'« obe-cel » et commercialisée sous le nom d'Aucatzyl – consiste à prélever les cellules immunitaires d'un patient et à les reprogrammer en laboratoire pour identifier et cibler son cancer, avant de les renvoyer dans l'organisme sous forme de « médicament vivant ».
Obe-cel est une thérapie cellulaire CAR T de deuxième génération inventée par des scientifiques de l'UCL Cancer Institute, dirigés par le Dr Martin Pule, et qui a donné des résultats prometteurs dans le traitement des patients atteints de leucémie lymphoblastique aiguë (LAL), un cancer du sang agressif.
La thérapie a réduit la toxicité immunitaire et persiste plus longtemps chez les patients atteints d’un cancer du sang, surmontant ainsi deux limitations courantes des thérapies cellulaires CAR T antérieures. Aucatzyl a fait l'objet d'essais cliniques et est fabriqué par Autolus, une entreprise dérivée de l'UCL, créée avec l'aide d'UCL Business, la société de commercialisation de l'UCL.
Le développement de la thérapie cellulaire CAR T bénéficie du soutien de longue date du Centre de recherche biomédicale (BRC) UCLH de l'Institut national de recherche sur la santé et les soins (NIHR).
Le NHS England a annoncé aujourd'hui que la thérapie personnalisée serait disponible sur le NHS d'ici quelques semaines dans des centres spécialisés.
Le Dr Claire Roddie, membre de l'équipe qui a développé le traitement à l'UCL Cancer Institute et hématologue consultant de l'UCLH, a déclaré : « Je suis ravie d'entendre parler de la décision du NICE. De nombreux autres patients pourraient désormais bénéficier de la thérapie cellulaire CAR-T sur le NHS.
« Nous travaillons à prouver l'innocuité et l'efficacité de ce médicament depuis 2017 et avons rassemblé des équipes cliniques et de recherche de l'UCL et de l'UCLH, avec le soutien du gouvernement et d'organismes indépendants comme le NIHR et le BRC ainsi que l'industrie pharmaceutique.
« Les très nombreuses personnes impliquées dans ce travail peuvent être extrêmement fières de cette réalisation qui contribuera à sauver la vie de bien plus de patients. »
Les patients éligibles recevront deux doses de thérapie CAR-T par voie intraveineuse, à dix jours d'intervalle, le traitement étant délivré dans des centres CAR-T spécialisés à travers le pays.
Le traitement sera accessible aux personnes âgées de 26 ans et plus atteintes de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B qui ont réapparu ou n'ont pas répondu au traitement précédent.
On estime qu’il pourrait être administré à une cinquantaine de patients chaque année en Angleterre.
Dans un essai clinique, 77 % des patients ont vu leur cancer entrer en rémission après un traitement par obe-cel, la moitié d'entre eux ne présentant aucun signe de cancer détectable après trois ans et demi.
Le traitement – qui a été étudié, développé et fabriqué au Royaume-Uni – s'est également révélé moins toxique et moins susceptible de provoquer des effets secondaires graves que les autres thérapies à base de cellules T CAR (récepteur d'antigène chimérique).
Cette immunothérapie personnalisée de pointe suit un parcours de 10 ans qui a débuté par des recherches menées par des universitaires cliniciens de l'Institut du cancer de l'UCL qui, avec le soutien d'UCL Business, ont créé Autolus, une société dérivée dédiée au développement, aux essais et à la commercialisation d'AUCATZYL®. Ce voyage a nécessité de la vision, de la ténacité et plus de 800 millions de livres sterling. Aujourd’hui, cela a porté ses fruits et profitera aux citoyens de tout le Royaume-Uni. C'est une démonstration inspirante de ce qui peut être réalisé lorsque les universitaires, les hôpitaux du NHS et les investisseurs travaillent ensemble. »
Dr Anne Lane, PDG d'UCL Business
Le professeur Peter Johnson, directeur clinique national du NHS pour le cancer, a déclaré : « Cette thérapie de pointe s'est révélée très prometteuse dans les essais et pourrait donner aux patients atteints de cette forme agressive de leucémie une chance de vivre plus longtemps sans cancer – et, pour certains, elle pourrait offrir l'espoir d'une guérison.
« Ce « médicament vivant » renforce le système immunitaire du patient, puis guide les lymphocytes T vers le cancer pour le tuer. C'est fantastique d'avoir une autre option pionnière disponible sur le NHS, qui s'ajoute à notre gamme de thérapies CAR-T qui aident les personnes atteintes d'un cancer du sang à vivre plus longtemps et en meilleure santé.
Harry, un étudiant de 19 ans d'Harrogate, a été traité avec obe-cel pour la LAL à cellules B dans le cadre d'un essai clinique en 2024. Il a déclaré : « Je me sens tellement chanceux d'avoir eu accès à un traitement aussi merveilleux.
« Je pense que c'est génial qu'obe-cel soit désormais disponible sur le NHS pour les personnes de plus de 26 ans. La chose la plus importante qu'il offre est l'espoir. Lorsque vous êtes confronté à une situation comme la mienne, l'espoir est la chose la plus précieuse que vous puissiez avoir. »
Le ministre de la Santé, Ashley Dalton, a déclaré : « Ce traitement novateur est une excellente nouvelle pour les patients et leurs familles, démontrant à quel point le NHS est à l'avant-garde de l'innovation médicale.
« Notre plan de santé sur 10 ans vise à exploiter notre secteur des sciences de la vie, leader mondial, pour proposer des traitements comme celui-ci, des thérapies innovantes qui sauvent des vies.
« En soutenant de nouveaux traitements présentant moins d'effets secondaires et des séjours hospitaliers plus courts, nous construisons un NHS adapté à l'avenir tout en consolidant la position du Royaume-Uni en tant que leader mondial de la recherche médicale. »
Fiona Bride, directrice commerciale par intérim et directrice de la valeur et de l'accès aux médicaments au NHS England, a déclaré : « Il s'agit d'une réussite réalisée en Grande-Bretagne et qui montre comment, en collaboration, nous pouvons concrétiser l'ambition du plan de santé décennal, montrant comment l'avantage concurrentiel du Royaume-Uni dans le domaine des sciences de la vie peut se traduire par de meilleurs résultats et de meilleurs traitements pour les patients du NHS.
« Le parcours d'obe-cel, depuis la recherche scientifique dans une université britannique jusqu'à un ensemble de traitements sûrs, cliniquement et rentables qui seront délivrés via le réseau CAR-T spécialisé du NHS, est remarquable et je suis reconnaissant envers les collègues qui ont joué leur rôle tout au long du chemin.
La leucémie lymphoblastique aiguë est un cancer agressif du sang et de la moelle osseuse, avec environ 800 personnes diagnostiquées chaque année au Royaume-Uni, dont environ la moitié sont des adultes.
Les données montrent que les patients atteints de formes agressives de cancer recevant une chimiothérapie, la norme de soins de routine actuelle, ne vivent en moyenne que 10 mois après le traitement.
Le traitement sera acheminé aux patients plus rapidement que la période de mise en œuvre standard de 90 jours grâce au financement provisoire du Cancer Drugs Fund du NHS.
