La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé aujourd'hui Evrysdi (risdiplam) pour traiter les patients de deux mois et plus atteints d'amyotrophie spinale (SMA), une maladie génétique rare et souvent mortelle affectant la force musculaire et le mouvement. Il s'agit du deuxième médicament et du premier médicament oral approuvé pour traiter cette maladie.
Evrysdi est le premier médicament pour cette maladie qui peut être pris par voie orale, offrant une option de traitement importante pour les patients atteints de SMA, suite à l'approbation du premier traitement pour cette maladie dévastatrice il y a moins de quatre ans. «
Billy Dunn, M.D., directeur du Bureau des neurosciences au Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA
La SMA est une maladie héréditaire qui provoque une faiblesse et une fonte musculaire, car les patients perdent des neurones moteurs inférieurs (cellules nerveuses) qui contrôlent le mouvement. Evrysdi contient une survie du modificateur d'épissage d'ARN dirigé par le neurone moteur 2. L'efficacité d'Evrysdi pour le traitement des patients atteints de SMA infantile et tardive a été évaluée dans deux études cliniques. L'étude SMA infantile a inclus 21 patients âgés en moyenne de 6,7 mois au début de l'étude. Dans cette étude en ouvert, l'efficacité a été établie en fonction de la capacité de s'asseoir sans soutien pendant au moins cinq secondes et de la survie sans ventilation permanente. Après 12 mois de traitement, 41% des patients ont pu s'asseoir indépendamment pendant plus de cinq secondes, une différence significative par rapport à la progression naturelle de la maladie, car presque tous les nourrissons non traités atteints de SMA infantile ne peuvent pas s'asseoir indépendamment. Après 23 mois ou plus de traitement, 81% des patients étaient en vie sans ventilation permanente, ce qui est une amélioration notable par rapport à la progression typique de la maladie sans traitement.
Les patients atteints de SMA tardive ont été évalués dans une deuxième étude randomisée et contrôlée par placebo. L'étude a inclus 180 patients atteints de SMA âgés de 2 à 25 ans. Le critère d'évaluation principal était le changement par rapport au départ du score total MFM32 (un test de la fonction motrice) à un an. Les patients sous Evrysdi ont vu leur score augmenter en moyenne de 1,36 à un an, contre une diminution de 0,19 chez les patients sous placebo (traitement inactif).
Les effets indésirables les plus courants d'Evrysdi sont la fièvre, la diarrhée, les éruptions cutanées, les ulcères de la région de la bouche, les douleurs articulaires (arthralgie) et les infections des voies urinaires. Les patients atteints de SMA infantile ont eu des effets secondaires similaires à ceux des individus atteints de SMA tardive. Les effets secondaires supplémentaires pour la population d'apparition infantile comprennent l'infection des voies respiratoires supérieures, la pneumonie, la constipation et les vomissements. Les patients doivent éviter de prendre Evrysdi en association avec des médicaments multidrogues et des substrats d’extrusion de toxines car Evrysdi peut augmenter les concentrations plasmatiques de ces médicaments.
La FDA a accordé à cette demande la désignation accélérée et l'examen prioritaire. Le médicament a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. L'application a reçu un bon d'examen prioritaire des maladies pédiatriques rares.
La FDA a accordé cette approbation d'Evrysdi à Genentech, Inc.
La source:
Administration américaine des produits alimentaires et des médicaments
