La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Enspryng (satralizumab-mwge) pour le traitement du trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) chez les adultes avec un anticorps particulier – les patients qui sont positifs pour les anticorps anti-aquaporine-4 ou AQP4. La NMOSD est une maladie auto-immune rare du système nerveux central qui affecte principalement les nerfs optiques et la moelle épinière. Enspryng est le troisième traitement approuvé pour le trouble.
Jusqu'à l'année dernière, il n'existait aucun traitement approuvé par la FDA pour les patients atteints de cette maladie rare, débilitante et parfois mortelle. Maintenant, il y en a trois. L'approbation d'Enspryng aujourd'hui souligne l'engagement de la FDA à faire progresser rapidement des thérapies sûres et efficaces pour la NMOSD et d'autres maladies neurologiques. «
Billy Dunn, M.D., directeur du bureau des neurosciences au Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA
Chez les patients atteints de NMOSD, le système immunitaire du corps attaque par erreur les cellules saines et les protéines du corps, le plus souvent celles des nerfs optiques et de la moelle épinière. Les personnes atteintes de NMOSD ont généralement des crises de névrite optique, qui provoquent des douleurs oculaires et une perte de vision. Environ 50% des patients atteints de NMOSD ont une déficience visuelle permanente et une paralysie causée par des attaques NMOSD. Les estimations varient, mais on pense que le NMOSD a un impact d'environ 4 000 à 8 000 Américains.
NMOSD peut être associé à des anticorps qui se lient à une protéine appelée aquaporine-4 (AQP4). La liaison de l'anticorps anti-AQP4 semble activer d'autres composants du système immunitaire, provoquant une inflammation et des dommages au système nerveux central.
L'efficacité et l'innocuité d'Enspryng pour le traitement du NMOSD ont été démontrées au cours de deux études cliniques de 96 semaines. La première étude a inclus 95 patients adultes; 64 de ces patients avaient des anticorps contre l'AQP4 (anti-AQP4 positifs). Au cours de cette étude, le traitement par Enspryng a réduit le nombre de rechutes NMOSD de 74% chez les patients anti-AQP4 positifs par rapport au traitement par placebo (traitement inactif).
La deuxième étude a inclus 76 patients adultes; 52 de ces patients étaient anti-AQP4 positifs. Au cours de la deuxième étude, le traitement par Enspryng a réduit de 78% le nombre de rechutes chez les patients anti-AQP4 positifs par rapport au traitement par placebo. Il n'y avait aucune preuve d'un bénéfice chez les patients qui étaient négatifs aux anticorps anti-AQP4 dans les deux essais.
Les informations de prescription d'Enspryng comprennent un avertissement en cas d'augmentation du risque d'infection, y compris des infections graves et potentiellement mortelles – telles que la réactivation potentielle de l'hépatite B et de la tuberculose. Les autres mises en garde et précautions relatives à Enspryng comprennent une élévation des enzymes hépatiques, une diminution du nombre de neutrophiles et des réactions d'hypersensibilité. Les effets indésirables les plus fréquemment observés étaient le rhume (rhinopharyngite), les maux de tête, les infections des voies respiratoires supérieures, l'inflammation de la muqueuse de l'estomac, les éruptions cutanées, les douleurs articulaires, les douleurs aux extrémités, la fatigue et les nausées. La vaccination avec des vaccins vivants atténués ou vivants n'est pas recommandée pendant le traitement et doit être administrée au moins quatre semaines avant de commencer Enspryng.
Enspryng a reçu la désignation accélérée, ce qui accélère le développement et l'examen des médicaments destinés à traiter une maladie grave et démontrent le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait. Le médicament a également reçu la désignation de médicament orphelin, qui fournit des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares.
La FDA accorde l'approbation à Genentech Inc.
La source:
Administration américaine des produits alimentaires et des médicaments
