Aujourd’hui, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Ryplazim (plasminogène, humain-tmvh) pour le traitement des patients présentant une déficience en plasminogène de type 1, également appelée hypoplasminogénémie, un trouble qui peut altérer la fonction normale des tissus et des organes et peut conduire à la cécité.
Jusqu’à présent, il n’y avait aucune option de traitement approuvée par la FDA pour les patients présentant un déficit en plasminogène de type 1. L’approbation d’aujourd’hui permet de répondre à un besoin médical non satisfait pour les personnes touchées par cette maladie génétique rare. »
Peter Marks, MD, Ph.D., directeur, Centre d’évaluation et de recherche des produits biologiques de la FDA
Les personnes atteintes de cette maladie manquent d’une protéine appelée plasminogène, qui est responsable de la capacité du corps à décomposer les caillots de fibrine. Une carence en plasminogène entraîne une accumulation de fibrine, provoquant le développement d’excroissances (lésions) pouvant altérer le fonctionnement normal des tissus et des organes et pouvant conduire à la cécité lorsque ces lésions affectent les yeux.
L’ingrédient actif de Ryplazim est le plasminogène, purifié à partir de plasma humain. Le traitement par Ryplazim aide à augmenter le taux plasmatique de plasminogène – permettant une correction temporaire du déficit en plasminogène et une réduction ou une résolution des lésions.
L’efficacité et l’innocuité de Ryplazim sont principalement basées sur un essai clinique ouvert à un seul bras (sans aveugle) portant sur 15 patients adultes et pédiatriques présentant un déficit en plasminogène de type 1. Tous les patients ont reçu Ryplazim administré tous les deux à quatre jours pendant 48 semaines. L’efficacité de Ryplazim a été démontrée par une amélioration d’au moins 50 % de leurs lésions chez les 11 patients qui présentaient des lésions au départ, et par l’absence de lésions récurrentes ou nouvelles chez l’un des 15 patients au cours des 48 semaines de traitement.
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés par les patients ayant reçu Ryplazim étaient des douleurs abdominales, des ballonnements, des nausées, des saignements, des douleurs dans les membres, de la fatigue, de la constipation, une sécheresse de la bouche, des maux de tête, des étourdissements, des douleurs articulaires et des maux de dos.
La FDA a accordé à Ryplazim la désignation de médicament orphelin, qui offre des incitations pour aider et encourager le développement de médicaments pour les maladies rares. La demande a également reçu la désignation Fast Track, l’examen prioritaire et un bon d’examen prioritaire des maladies pédiatriques rares. Le programme de bons d’examen prioritaire des maladies pédiatriques rares de la FDA vise à encourager le développement de nouveaux médicaments et produits biologiques pour prévenir et/ou traiter les maladies rares chez les enfants.
Les patients présentant un déficit en plasminogène de type 1 peuvent saigner à partir de lésions actives liées à la maladie. L’utilisation de Ryplazim peut prolonger ou aggraver les saignements actifs. Une desquamation des tissus (pelage/excrétion) a également été observée. Parce que Ryplazim est dérivé du plasma humain, il comporte un risque de transmission d’agents infectieux. Sur la base de procédures efficaces de sélection des donneurs et de processus de fabrication de produits, le risque de transmission de maladies infectieuses est faible.
La FDA a accordé l’approbation à ProMetic Biotherapeutics Inc.
La source:
Food and Drug Administration des États-Unis
