Le médicament valbenazine améliore statistiquement la chorée, un trouble du mouvement couramment associé à la maladie de Huntington, par rapport à un placebo, selon une récente étude internationale menée par la chercheuse UTHealth Houston Erin Furr Stimming, MD, qui a été chercheuse principale au nom du KINECT- Groupe d’étude HD Huntington.
Les résultats de l’étude – qui ont été publiés en ligne aujourd’hui et paraîtront dans le numéro imprimé de juin 2023 de La Neurologie du Lancet – viennent un an après que Furr Stimming, professeur de neurologie et titulaire de la chaire Memorial Hermann de la McGovern Medical School à UTHealth Houston, a présenté un premier résumé des résultats lors de la réunion annuelle 2022 de l’American Academy of Neurology à Seattle.
Les résultats positifs de l’étude nous rappellent qu’il y a une raison d’espérer. La chorée associée à la maladie de Huntington peut avoir un impact négatif sur la qualité de vie et l’indépendance fonctionnelle ; par conséquent, il est impératif d’étudier des médicaments supplémentaires pour traiter ce symptôme moteur caractéristique. »
Furr Stimming, directeur du centre d’excellence de la Huntington’s Disease Society of America à UTHealth Houston Neurosciences
L’étude KINECT-HD de phase III, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, qui a recruté 128 participants, a été conçue pour évaluer l’efficacité de la valbénazine en tant que traitement une fois par jour pour réduire la chorée associée à la maladie de Huntington, ainsi que pour évaluer la l’innocuité et la tolérabilité du médicament. La valbénazine est un inhibiteur sélectif du transporteur vésiculaire de la monamine 2 (VMAT 2) qui n’est pas encore approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis. La chorée est un mouvement involontaire et irrégulier et la principale caractéristique motrice de la maladie de Huntington.
Par rapport au placebo, la valbénazine a démontré une réduction statistiquement significative des symptômes de la chorée et une amélioration de la sévérité globale de la chorée chez les patients atteints de la maladie de Huntington. Une amélioration a été observée dès la deuxième semaine de l’étude, lorsque les participants ont reçu la dose la plus faible de l’étude (40 mg), avec une amélioration systématiquement plus importante par rapport au placebo lors de toutes les visites ultérieures, car la dose a été ajustée par intervalles. À la fin de l’essai de 12 semaines, 82 % des participants traités à la valbénazine prenaient 80 mg.
Notamment, KINECT-HD a marqué la première mise en œuvre de l’indice de santé de la maladie de Huntington (HD-HI) dans un essai de phase III. HD-HI est une mesure de résultat rapportée par le patient conçue pour évaluer les changements cliniquement significatifs dans la fonction de la maladie de Huntington en réponse à des interventions thérapeutiques. Les patients ayant reçu de la valbénazine ont signalé une amélioration de la mobilité et de la fonction main/bras, ainsi qu’une diminution de la charge due aux mouvements anormaux, par rapport aux patients ayant reçu le placebo.
« Nous sommes extrêmement reconnaissants aux participants et aux partenaires de soins pour leur dévouement à cette étude », a déclaré Furr Stimming.
En décembre 2022, la société biopharmaceutique Neurocrine Biosciences a soumis une demande de nouveau médicament supplémentaire à la FDA pour la valbénazine en tant que traitement de la chorée associée à la maladie de Huntington. L’organisation devrait répondre à la soumission d’ici le 20 août 2023. Les résultats de cette étude ont été inclus dans le dossier.
La maladie de Huntington est une maladie héréditaire rare qui débute généralement dans la trentaine ou la quarantaine, provoquant la dégradation des cellules nerveuses du cerveau au fil du temps. Environ 40 000 personnes vivant aux États-Unis sont atteintes de la maladie mortelle, tandis que 200 000 autres risquent d’hériter de la maladie. Il n’existe aucun remède, mais les médicaments et la physiothérapie, l’orthophonie et l’ergothérapie peuvent aider à gérer les symptômes.
KINECT-HD a été mené par le Huntington Study Group, une organisation mondiale à but non lucratif, en collaboration avec sa filiale à but lucratif en propriété exclusive, HSG Clinical Research, Inc., et en coopération avec le Centre de coordination des essais cliniques de l’Université de Centre pour la santé et la technologie du Rochester Medical Center, avec un financement de Neurocrine Biosciences.
