L'atrésie des voies biliaires (AB) est la principale cause d'insuffisance hépatique chez le nourrisson, marquée par une destruction progressive des voies biliaires. Jusqu’à la fin des années 1950, la maladie était universellement mortelle, sans traitement efficace. Le développement de la portoentérostomie du Kasaï a apporté un nouvel espoir, mais les résultats variaient considérablement et de nombreux patients nécessitaient encore une transplantation hépatique (LTx). Le diagnostic précoce reste un défi urgent, car la jaunisse peut être subtile et une intervention chirurgicale tardive compromet gravement les résultats. Les différences dans les systèmes de santé et les pratiques de diagnostic compliquent encore davantage les taux de survie d’un pays à l’autre. En raison de ces défis, il est devenu urgent d’établir un registre national pour découvrir des tendances, affiner les interventions et améliorer la survie à long terme.
Une équipe de recherche de la Société japonaise d'atrésie biliaire et de l'Université du Tohoku a publié (DOI : 10.1136/wjps-2025-001024) une analyse approfondie du JBAR dans Journal mondial de chirurgie pédiatrique le 26 mai 2025. Depuis son lancement en 1989, le registre a suivi 3 951 patients pendant 40 ans, fournissant ainsi une image sans précédent de la progression de la maladie, des résultats du traitement et de la survie. L'étude met en évidence comment la collecte de données au niveau national, combinée aux progrès de la chirurgie et de la transplantation hépatique, a considérablement amélioré les résultats pour les enfants nés avec cette maladie potentiellement mortelle.
Le JBAR recueille des informations détaillées auprès des hôpitaux du pays au moyen d'enquêtes initiales, de transplantation et de suivi. Les deux tiers des patients étaient des femmes, avec un âge moyen au moment de l'intervention chirurgicale d'environ 65 jours, bien que des opérations antérieures aient produit de bien meilleurs résultats. Pour encourager une détection plus précoce, le Japon a introduit en 2012 des cartes de couleur des selles dans les livrets de santé maternelle, aidant ainsi les familles et les médecins à détecter plus tôt les signes avant-coureurs. En 2023, l’âge moyen à l’intervention chirurgicale était tombé à 60 jours, avec une amélioration des taux de guérison de la jaunisse. Entre 1989 et 2023, 93 % des patients ont été opérés au Kasaï et 1 688 ont reçu une transplantation hépatique. Le suivi à long terme a révélé des taux de survie du foie natif de 50,5 %, 44,4 % et 40,9 % à 10, 20 et 30 ans, respectivement, tandis que la survie globale restait supérieure à 85 %. Au-delà de la survie, de nombreux patients ont connu une croissance et un développement normaux, certains atteignant des étapes telles que le mariage et l’accouchement. Le registre a également documenté les principales complications, notamment la cholangite, l'hypertension portale et les saignements dus à une carence en vitamine K, tout en fournissant des informations cruciales sur les approches chirurgicales qui donnent les meilleurs résultats. Ces résultats ont directement façonné les lignes directrices nationales en matière de traitement et ont renforcé l’importance de soins continus fondés sur des données.
Les registres nationaux comme JBAR sont essentiels pour les maladies pédiatriques rares. Nos résultats montrent qu’une intervention chirurgicale rapide et l’accès à une transplantation hépatique peuvent transformer un diagnostic autrefois mortel en une maladie permettant de survivre. Beaucoup de ces enfants atteignent désormais l’âge adulte et certains fondent même une famille, ce qui était inimaginable il y a quelques décennies. Des défis demeurent néanmoins, notamment l’amélioration du suivi jusqu’à l’âge adulte et l’expansion des transplantations à partir de donneurs décédés au Japon. La poursuite de ce registre est essentielle pour faire progresser les soins et soutenir les patients tout au long de leur vie ».
M. Masaki Nio, auteur correspondant de l'étude
L'expérience du Japon souligne l'impact salvateur des registres nationaux qui intègrent la détection précoce, les progrès chirurgicaux et les stratégies de transplantation. Ce qui était autrefois une maladie uniformément mortelle s’est transformée en une maladie chronique gérable, avec des taux de survie dépassant désormais 85 % à l’âge adulte. Les données du registre ont éclairé les lignes directrices cliniques au Japon et au-delà, offrant un modèle permettant aux pays de s'adapter au sein de leurs systèmes de santé. À mesure que JBAR s'étend sur des suivis de 40 et potentiellement 50 ans, il fournira des informations cruciales sur la vie adulte des survivants de l'atrésie biliaire. Ce modèle illustre comment la médecine collaborative basée sur les données peut changer l’avenir des maladies rares.
