Les scientifiques ont fait une percée clé pour traiter les maladies respiratoires en développant un nouveau système d'administration de médicaments qui transporte les thérapies génétiques directement vers les poumons, ouvrant les possibilités prometteuses pour les patients atteints de conditions comme le cancer du poumon et la fibrose kystique.
La recherche, dirigée par Gaurav Sahay du College of Pharmacy de l'Université d'État de l'Oregon, a été menée en collaboration avec l'Oregon Health & Science University et l'Université d'Helsinki. Les résultats ont été publiés dans une paire d'articles, dans Communications de la nature et le Journal de l'American Chemical Society.
Les scientifiques ont créé et testé plus de 150 matériaux différents et ont découvert un nouveau type de nanoparticule qui peut transporter et efficacement des outils d'ARN messager et d'édition génétique pour les cellules pulmonaires. Dans des études avec des souris, le traitement a ralenti la croissance du cancer du poumon et a contribué à améliorer la fonction pulmonaire qui avait été limitée par la fibrose kystique, une condition causée par un gène défectueux.
Les chercheurs ont également développé une stratégie chimique pour construire une large bibliothèque de lipides de ciblage pulmonaire utilisés dans les nanocarriers. Ces matériaux constituent les bases du nouveau système d'administration de médicaments et pourraient être personnalisés pour atteindre différents organes du corps, a déclaré Sahay.
La méthode de synthèse rationalisée facilite la conception de futures thérapies pour un large éventail de maladies. Ces résultats démontrent la puissance de la livraison ciblée pour les médicaments génétiques. Nous avons pu à la fois activer le système immunitaire pour lutter contre le cancer et restaurer la fonction dans une maladie pulmonaire génétique, sans effets secondaires nocifs. «
Gaurav Sahay, collège de pharmacie de l'Université d'État de l'Oregon
K. Yu Vlasova de l'Oregon State, Dk Sahel, Namratha Trunuvekere Vittala Murthy, Milan Gautam et Antony Jozic étaient co-auteurs du journal de communication de la nature, qui comprenait également des scientifiques de l'OHSU et de l'Université d'Helsinki. Murthy, Jonas Renner d'OSU, Milan Gautam, Emily Bodi et Antony Jozic ont fait équipe avec Sahay dans l'autre étude.
« Notre objectif à long terme est de créer des traitements plus sûrs et plus efficaces en livrant les bons outils génétiques au bon endroit », a déclaré Sahay. « C'est un pas majeur dans cette direction. »
Ces études ont été financées par la Cystic Fibrose Foundation, le National Cancer Institute et le National Heart, Lung and Blood Institute.
