Une étude menée par des chercheurs de l'Université du Texas MD Anderson Cancer Center a démontré une toxicité acceptable et une activité anti-tumorale chez des patients atteints de quatre types de cancers rares avancés et difficiles à traiter. Les résultats de l'étude ont été publiés dans le numéro en ligne du 18 mars du Journal for ImmunoTherapy of Cancer.
L'étude de phase II en ouvert a suivi 127 patients atteints de cancers rares avancés: carcinome épidermoïde de la peau (cSCC), carcinome de primitif inconnu (CUP), carcinome corticosurrénalien (ACC) et paragangliome-phéochromocytome. Les patients ont reçu 200 milligrammes du traitement d'immunothérapie par le pembrolizumab administré toutes les trois semaines entre août 2016 et juillet 2018. Tous les patients avaient des tumeurs qui avaient progressé avec les thérapies standard.
Nos résultats selon lesquels le pembrolizumab a un profil de toxicité et une activité anti-tumorale favorables chez les patients atteints de ces cancers rares soutiennent une évaluation plus approfondie dans ces populations. Trouver des solutions pour le traitement est vital étant donné que les patients atteints de cancers rares avancés ont un mauvais pronostic et peu d'options de traitement. «
Aung Naing, M.D., professeur agrégé d'Investigational Cancer Therapeutics
Les cancers rares sont définis par l'American Cancer Society comme ceux dont l'incidence est inférieure à six cas pour 100 000 personnes par an. La CUP est un type de cancer dans lequel le siège du cancer primaire n'est pas toujours connu, mais s'est propagé à d'autres zones du corps, tandis que l'ACC se produit lorsque des cellules malignes se forment dans la couche externe des glandes surrénales. Les paragangliomes-phéochromocytomes sont des tumeurs formées dans des cellules nerveuses près des glandes surrénales (phéochromocytomes) et près des vaisseaux sanguins ou des nerfs de la tête, du cou, de la poitrine, de l'abdomen et du bassin. Le cSCC est le deuxième type de cancer de la peau le plus courant et peut être traité à un stade précoce, mais il est plus difficile à traiter s'il est à un stade avancé.
L'objectif principal de l'étude était de trouver la proportion de patients vivants et sans progression (taux de non-progression) à 27 semaines de traitement par pembrolizumab. Le taux médian de non-progression à cette époque était de 28% pour 127 patients atteints de cancers rares avancés. Une réponse complète, une réponse partielle ou une maladie stable après quatre mois a été observée chez 38% des patients. Les taux de non-progression pour chaque groupe de cancers étaient: 36% pour cSCC, 33% pour CUP, 31% pour ACC et 43% pour paragangliome-phéochromocytome. Des événements indésirables liés au traitement sont survenus chez 52% des patients, les effets secondaires les plus courants étant la fatigue et les éruptions cutanées, six décès rapportés n'ayant aucun lien avec le traitement.
« Des études comme celle-ci sont essentielles car les cancers rares représentaient collectivement 13% de tous les nouveaux diagnostics de cancer et 25% de tous les décès liés au cancer chez les adultes en 2017 », a déclaré Naing. « Le taux de survie à cinq ans est inférieur de 15% à 20% à celui des cancers plus courants. Les mauvais résultats associés aux cancers rares ont été attribués à des difficultés ou à un retard de diagnostic, à un accès limité à des centres spécialisés tels que MD Anderson et à un nombre limité options thérapeutiques. «
Naing a ajouté que, malgré le fardeau important et la nature agressive de ces maladies, les recherches qui pourraient conduire au développement et à l'approbation de nouvelles thérapies sont peu nombreuses. Cependant, MD Anderson a le volume de patients et les ressources de recherche qui positionnent de façon unique ses chercheurs pour mener ce travail.
« Les résultats de notre étude soutiennent une enquête plus approfondie pour confirmer l'activité clinique du pembrolizumab dans les cancers rares avancés et pour identifier les signatures immunitaires prédictives de la réponse au traitement », a déclaré Naing.
La source:
Université du Texas MD Anderson Cancer Center
