Dans une étude mondiale sur les résultats des essais cliniques, une équipe de recherche de l’Hospital for Sick Children (SickKids) a publié des directives actualisées sur ce qui devrait être inclus dans tous les protocoles d’essais et les rapports d’essais cliniques publiés, dans le but d’améliorer leur transparence et utilitaire.
Les essais cliniques sont une étape importante dans la traduction de la recherche des laboratoires aux soins du monde réel, mais lorsque les résultats sont mal définis et rapportés, il peut être difficile pour les cliniciens et les scientifiques d’appliquer les enseignements d’un essai à une nouvelle population. Cela est particulièrement vrai pour les enfants et les jeunes, qui ne représentent que 25 % de la population et s’appuient sur des rapports clairs et cohérents sur les résultats de santé des enfants pour rendre les essais pertinents à leurs besoins.
« Les résultats actuellement rapportés dans les essais cliniques manquent souvent de transparence et sont très variables », déclare la première auteure, la Dre Nancy Butcher, qui a dirigé l’étude en tant qu’associée de recherche principale dans le programme Child Health Evaluative Sciences (CHES). « Notre recherche aide à changer le monde des essais cliniques en fournissant des lignes directrices claires pour définir, mesurer et analyser les résultats des essais. En utilisant ces conseils, la communauté scientifique peut rendre les résultats de la recherche plus largement interprétables et utilisables pour le plus grand nombre d’enfants possible.
Actuellement, la déclaration Standard Protocol Items: Recommendations for Interventional Trials (SPIRIT) 2013 et la Consolidated Standards of Reporting Trials (CONSORT) 2010 Statement fournissent respectivement des listes de contrôle pour l’élaboration de protocoles d’essais cliniques et la déclaration d’essais contrôlés randomisés.
Les publications d’aujourd’hui dans un Communication spéciale JAMA inclure SPIRIT-Outcomes 2022, une extension de la déclaration SPIRIT 2013 et CONSORT-Outcomes 2022, une extension de la déclaration CONSORT 2010, avec des exigences détaillées spécifiques aux résultats.
« À mesure que la science sur la communication des résultats progresse, nos extensions aideront à soutenir une communauté mondiale de cliniciens et de chercheurs travaillant à fournir aux enfants les dernières avancées factuelles en médecine pédiatrique », déclare Butcher, qui est boursier Cundill au Cundill Center for Dépression chez les enfants et les jeunes au Centre de toxicomanie et de santé mentale (CAMH) et dirige l’initiative TORCH (Toronto Outcomes Research in Child Health).
Inclure les voix des patients dans la définition des résultats des essais
Ce projet pluriannuel a identifié neuf nouveaux éléments spécifiques aux résultats qui devraient être définis dans tous les protocoles d’essai, en plus de 17 éléments spécifiques aux résultats qui devraient être abordés dans tous les rapports d’essais cliniques publiés.
Ces mises à jour sont les premières à souligner l’importance de rendre compte de la manière dont les résultats sont choisis et définis, afin de garantir que les résultats mesurés sont utiles aux patients et aux cliniciens.
Pour la première fois, des panélistes patients et publics, ainsi que des contributeurs tels que des éditeurs de revues, ont été engagés dans le développement des deux extensions, aux côtés de chercheurs, de cliniciens et des développeurs de SPIRIT 2013 et CONSORT 2010. Un consensus sur les recommandations a été atteint grâce à un processus de vote à tour de rôle complété par 124 panélistes ayant une expertise dans les essais cliniques de 22 pays, suivi d’une réunion de consensus mondiale avec des patients et des partenaires publics organisée à SickKids en 2019. Ensemble, leurs commentaires ont déterminé quelles recommandations seraient incluses pour améliorer la façon dont les essais cliniques sont prévues et leurs résultats sont partagés.
En définissant les résultats et en impliquant les voix des patients et des non-scientifiques dès l’étape du protocole d’essai, nous pouvons aider à garantir que les résultats utilisés dans les études et, par conséquent, la recherche elle-même sont pertinentes pour les patients. »
Dr Martin Offringa, chercheur principal, CHES
Le Dr Martin Offringa est un néonatologiste qui a coprésidé l’étude
Préparer le terrain pour des soins individualisés
Au-delà de la promotion de l’intégrité de la recherche, la standardisation de la sélection, de la mesure et de l’analyse transparentes des résultats dans les essais cliniques est un élément important du développement de la médecine individualisée. La réalisation de la vision de SickKids pour Precision Child Health, un mouvement visant à fournir des soins individualisés à chaque patient, repose sur des données claires pour éclairer de nouvelles approches de soins adaptées à chaque enfant, note Offringa.
« Lorsque nous pensons à obtenir des résultats sans précédent grâce à Precision Child Health, il est essentiel de définir ces résultats avec la contribution des patients et des familles, dès le début de chaque étude », déclare Offringa, qui dirige également le groupe et le réseau de recherche EnRICH. « Ce que les cliniciens définissent comme un résultat d’étude pertinent peut différer du point de vue du patient. S’assurer que les patients partenaires sont impliqués lors de la planification des résultats des essais cliniques peut aider à fournir une base pour la fourniture de soins véritablement adaptés. »
Bien que ces lignes directrices représentent l’ensemble minimal d’éléments de déclaration, l’équipe de recherche continue de travailler avec une variété de chercheurs et d’institutions pour soutenir le développement d’essais cliniques transparents et identifier où davantage de mesures de déclaration sont nécessaires, comme dans la recherche sur la santé mentale et les maladies rares. où les rapports sur les résultats sont très variables.
Cette étude a été financée par les Instituts de recherche en santé du Canada (IRSC).
