Une étude comparative des portefeuilles d’essais cliniques sur le cancer soutenus par un financement fédéral par rapport à un financement industriel révèle qu’ils jouent des rôles distincts et interdépendants dans la recherche sur le cancer.
L’ouvrage intitulé « Parrainage fédéral et industriel dans les essais cliniques sur le cancer aux États-Unis » est publié en ligne le 20 août.èmepar JAMA Oncologie.
L’analyse a révélé que, alors que les essais industriels étaient plus susceptibles d’examiner les traitements à agent unique, les essais financés par le gouvernement fédéral étaient plus susceptibles de se concentrer sur les interventions non thérapeutiques, les diagnostics, la recherche sur les services de santé, la prévention du cancer, le dépistage ou les soins de soutien.
Les essais financés par le gouvernement fédéral étaient également plus susceptibles d’étudier des schémas thérapeutiques multimodaux ou des stratégies de désescalade des traitements, ou de répondre aux besoins des patients atteints de cancers rares ou pédiatriques.
De plus, les essais financés par le gouvernement fédéral étaient le plus souvent des essais de phase II, alors que les essais industriels étaient plus souvent des essais de phase I très précoces ou des essais de phase III de stade ultérieur.
Les auteurs affirment que leurs résultats sont cohérents avec un modèle dans lequel les bailleurs de fonds fédéraux et industriels contribuent à des fonctions complémentaires et essentielles à l’écosystème de la recherche sur le cancer.
La recherche financée par le gouvernement fédéral apporte une grande partie des découvertes scientifiques fondamentales, de l’infrastructure des essais et des premières études d’efficacité, tandis que l’industrie mène des essais déterminants de stade avancé aboutissant à des approbations réglementaires. Les essais parrainés par le gouvernement fédéral peuvent ensuite tester des combinaisons de médicaments nouvellement approuvés entre eux ou avec différentes approches thérapeutiques telles que la chirurgie ou la radiothérapie, prolongeant ainsi la découverte thérapeutique. »
Joseph M. Unger, PhD, auteur principal, biostatisticien et chercheur en services de santé au SWOG Cancer Research Network et professeur, Division des sciences de la santé publique, Fred Hutch Cancer Center
Unger a dirigé une équipe qui a analysé les données de milliers d’essais sur le cancer enregistrés dans la base de données ClinicalTrials.gov de 2008 à 2024. L’équipe a identifié des études interventionnelles ouvertes sur un ou plusieurs sites américains.
Les essais étaient classés comme étant parrainés par le gouvernement fédéral si leur principal sponsor était une agence fédérale, telle que les National Institutes of Health. Les essais menés avec une société pharmaceutique ou biotechnologique comme sponsor principal ont été codés comme essais industriels.
Parmi les 11 681 essais répondant aux critères des chercheurs, 9 569 (81,9 %) étaient financés par l’industrie. Dans l’ensemble, environ 90 pour cent de tous les essais avaient pour objectif principal le traitement du cancer.
Parmi les différences les plus marquées entre les deux portefeuilles d’essais, les essais soutenus par le gouvernement fédéral étaient beaucoup plus susceptibles que les essais industriels d’étudier
- les approches de désescalade de dose, qui demandent si un médicament ou une autre intervention peut être pris moins fréquemment, pendant moins de temps ou à une dose plus faible sans compromettre les résultats pour les patients ;
- des schémas thérapeutiques combinant plusieurs modes de traitement – traitement médicamenteux suivi d’une intervention chirurgicale suivie d’une radiothérapie, par exemple ;
- interventions non médicamenteuses, telles que la chirurgie, la transplantation ou les interventions comportementales.
Les essais fédéraux étaient également considérablement plus susceptibles que les essais industriels d’étudier les cancers infantiles ou les cancers rares (cancers avec moins de 40 000 diagnostics aux États-Unis par an), bien que la distance entre les sponsors fédéraux et industriels des essais sur les cancers rares ait diminué au cours de la période étudiée.
Bien qu’ils jouent un rôle unique et vital, les essais parrainés par le gouvernement fédéral représentent une part beaucoup plus petite du portefeuille global d’essais aux États-Unis que les essais parrainés par l’industrie ; par rapport aux essais financés par le gouvernement fédéral, environ 9 participants sur 10 s’inscrivent à des essais parrainés par l’industrie.
Compte tenu de la domination croissante de l’industrie dans la recherche clinique sur le cancer et de son intérêt principal dans la conduite d’essais de médicaments à agent unique, les auteurs s’inquiètent du fait que de nombreuses questions de recherche importantes pour améliorer les soins aux patients, mais non attractives sur le plan commercial, pourraient rester sans réponse.
Le travail a été soutenu par la Division des sciences de la santé publique du Fred Hutch Cancer Center et la Hope Foundation for Cancer Research.
Outre le Dr Unger, les contributeurs aux travaux incluent Hong Xiao, PhD, et Michael L. LeBlanc, Ph.D. – à la fois au SWOG Statistics and Data Management Center et au Fred Hutch Cancer Center – et Dawn L. Hershman, MD, MS, du Columbia University Irving Medical Center.
