Aujourd’hui, mercredi 22 novembre, le gouvernement a annoncé son soutien au Rare Therapies Launch Pad, un nouveau programme qui développera un parcours permettant aux enfants atteints de maladies rares d’accéder à des thérapies individualisées.
Le premier projet du programme explorera l’utilisation de thérapies individualisées connues sous le nom d’oligonucléotides antisens (ASO) pour traiter les enfants atteints de maladies cérébrales ultra-rares et potentiellement mortelles.
Le projet pilote est développé par un consortium comprenant Genomics England, l’Agence de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), le Centre des maladies rares d’Oxford-Harrington, la Mila’s Miracle Foundation et l’Association de l’industrie pharmaceutique britannique (ABPI). Il contribuera à identifier une approche durable et évolutive pour fournir des thérapies individualisées aux enfants dans un plus large éventail de maladies rares, notamment en établissant un parcours réglementaire proportionné. Ce parcours de bout en bout couvrirait le diagnostic, la conception et la fabrication rapide de ces thérapies, ainsi que le traitement. Le projet vise également à générer des preuves pour aider à établir un remboursement potentiel pour les thérapies individualisées au-delà du projet pilote.
Des dizaines de millions d’enfants dans le monde et des centaines de milliers au Royaume-Uni souffrent de maladies génétiques rares et potentiellement mortelles, mais moins de 10 % des maladies rares disposent d’un traitement. De nouvelles thérapies peuvent désormais être créées pour être utilisées par un seul patient, mais il n’existe actuellement aucun moyen d’accéder à ces médicaments individualisés pour la plupart des patients.
Mila, la fille de Julia Vitarello, a reçu un diagnostic d’une maladie rare et mortelle appelée maladie de Batten à l’âge de 6 ans et est devenue la première personne au monde à recevoir une thérapie individualisée. Elle a d’abord créé l’association caritative Mila’s Miracle Foundation pour stimuler et financer la création du médicament de Mila, « Milasen ».
Julia Vitarello, fondatrice de la Mila’s Miracle Foundation et du N=1 Collaborative, a déclaré : « Nous vivons à une époque incroyable où la science n’est plus le facteur limitant. Nous disposons désormais de la technologie pour trouver la cause génétique sous-jacente de la maladie et rapidement développer un médicament pour le cibler, même s’il est unique à une seule personne. Grâce au Rare Therapies Launch Pad, le Royaume-Uni est à la pointe du monde dans la construction du chemin de Mila à Millions.
Au cours de la dernière décennie, des investissements continus ont placé le pays à l’avant-garde de la génomique, nous permettant d’offrir les meilleurs soins cliniques aux patients et de fournir davantage de diagnostics à ceux qui en ont besoin. Les progrès scientifiques récents signifient que nous sommes désormais en mesure d’aller au-delà du diagnostic et de soutenir le développement de thérapies innovantes. Au Royaume-Uni, nous sommes particulièrement bien placés pour le faire.
Le Rare Therapies Launch Pad vise à faire davantage pour les centaines de milliers d’enfants du Royaume-Uni atteints de maladies génétiques rares et potentiellement mortelles en les aidant à identifier une voie leur permettant d’accéder à des thérapies individualisées, spécialement conçues pour eux, rapidement et en toute sécurité. L’annonce d’aujourd’hui constitue une étape importante dans cette direction.
Dr Rich Scott, PDG par intérim, Genomics England
Le Dr June Raine, directrice générale de la MHRA, a déclaré : « Nous sommes ravis de faire partie de cette nouvelle initiative qui a le potentiel de faire une grande différence pour les enfants souffrant de maladies génétiques rares et leurs familles.
« Le rôle de la MHRA sera de développer une voie réglementaire proportionnée pour le marché britannique qui offre un accès rapide à des traitements potentiellement vitaux ; et évaluer de manière indépendante les produits issus de ce projet pilote afin de déterminer s’ils sont sûrs et efficaces pour les patients.
« En tant qu’organisme de réglementation habilitant, nous accordons la priorité à la sécurité des patients tout en encourageant l’innovation au rythme du marché, afin de faire du Royaume-Uni le meilleur endroit au monde pour proposer aux patients des produits de santé qui changent la vie, en toute sécurité. »
Le professeur Matthew Wood, directeur du Centre des maladies rares d’Oxford-Harrington, a déclaré : « La rampe de lancement des thérapies rares constitue une avancée majeure très bienvenue dans la fourniture de thérapies aux personnes atteintes de maladies génétiques rares. Cela placera le Royaume-Uni à l’avant-garde de l’innovation thérapeutique et réglementaire dans ce domaine, en s’appuyant sur son leadership mondial en génomique. Le Centre des maladies rares d’Oxford-Harrington a une mission dédiée au développement de médicaments pour les maladies rares et jouera un rôle central dans la rampe de lancement des thérapies rares dans la découverte et la fourniture aux patients de ces nouveaux médicaments individualisés.
Le Dr Dan O’Connor, directeur de la politique de réglementation et d’accès précoce à l’ABPI, a déclaré : « Développer des médicaments dans de petites populations est un défi et l’est particulièrement chez les patients souffrant de maladies très rares. C’est pourquoi cette opportunité est si intéressante pour les cliniciens, l’industrie et les patients, car elle soutiendra le développement de nouvelles voies de traitement, donnant un meilleur accès aux thérapies nécessaires depuis longtemps pour les patients ayant d’importants besoins médicaux non satisfaits.
