Pour ses travaux visant à découvrir les bases de la commutation génétique de l’hémoglobine et à appliquer ces connaissances pour développer une thérapie contre la drépanocytose et d’autres maladies du sang, l’Institut de médecine régénérative de l’Université de Pennsylvanie a décerné à Stuart Orkin, MD, le troisième prix scientifique Elaine Redding Brinster. ou Médecine.
La recherche d’Orkin a avancé la compréhension de la façon dont le gène de l’hémoglobine fœtale ; la principale protéine porteuse d’oxygène chez le fœtus humain ; est réduite au silence chez les adultes. Il a également développé une thérapie qui réactive le gène fœtal pour les anomalies du gène de l’hémoglobine adulte, qui provoquent des maladies des globules rouges.
Le Dr Orkin a magnifiquement illustré comment une carrière de recherche scientifique fondamentale sur les mécanismes de régulation génétique peut être appliquée, dans son propre laboratoire, à une méthode de lutte contre des maladies humaines dévastatrices. Notamment, sa découverte de détails inattendus sur la manière dont le gène de l’hémoglobine fœtale est régulé a suggéré des pistes pour une thérapie, pour laquelle il a utilisé les dernières technologies d’édition génétique afin de développer une application clinique spécifique pour la drépanocytose. Nous sommes ravis que le Dr Orkin soit le troisième lauréat du prix Elaine Redding Brinster.
Ken Zaret, PhD, directeur du Penn’s Institute for Regenerative Medicine et professeur Joseph Leidy de biologie cellulaire et développementale à la Perelman School of Medicine
Le prix, soutenu par une dotation des enfants d’Elaine Redding Brinster, est décerné chaque année à un chercheur dont la découverte singulière a eu un impact unique sur la biomédecine. Chaque gagnant reçoit 100 000 $, une médaille commémorative et une invitation à présenter une conférence cérémoniale à l’Université de Pennsylvanie.
Orkin acceptera le prix le 13 mars 2024, dans le cadre du symposium Ralph L. Brinster d’une journée sur le campus de Penn à Philadelphie. Le symposium réunira d’éminents conférenciers du monde des sciences biomédicales, notamment Titia de Lange, PhD, de l’Université Rockefeller ; Carla Shatz, PhD, de l’Université de Stanford ; Alejandro Sànchez Alvarado, PhD, du Stowers Institute for Medical Research ; et Marianne Bronner, PhD, du California Institute of Technology.
« Je suis très honoré et touché par la reconnaissance du prix Brinster. J’espère que les travaux de mon laboratoire inspireront d’autres personnes à poursuivre une carrière de découverte fondamentale au profit des patients », a déclaré Orkin, professeur émérite David G. Nathan. de pédiatrie, Harvard Medical School et chercheur au Howard Hughes Medical Institute.
Orkin a reçu plusieurs prix prestigieux, notamment le prix international Canada Gairdner, le prix de la Fondation Gruber en génétique, le prix King Faisal en médecine, la médaille Kovaleno de l’Académie nationale des sciences et le prix Harrington Discovery Institute pour l’innovation en médecine. . Orkin est également membre de la National Academy of Medicine des États-Unis et de la National Academy of Sciences.
Les précédents récipiendaires du prix Elaine Redding Brinster comprennent le biologiste moléculaire C. David Allis, PhD, et la neurogénéticienne Huda Zoghbi, MD.
Le Penn Institute for Regenerative Medicine se consacre à la recherche sur les cellules et les tissus dans le but de transformer les connaissances acquises en nouvelles techniques et outils diagnostiques et thérapeutiques. Membre du cercle des directeurs d’instituts et de centres de cellules souches de la Société internationale pour la recherche sur les cellules souches (ISSCR), l’institut comprend des professeurs de cinq écoles de l’Université de Pennsylvanie et comprend des représentants de l’hôpital pour enfants de Philadelphie et de l’institut Wistar.
