L’hôpital de recherche pour enfants St. Jude rapporte les résultats d’un essai clinique de phase 2 traitant le craniopharyngiome de la tumeur cérébrale par protonthérapie. Les chercheurs ont trouvé un taux de survie similaire entre la protonthérapie plus ciblée et la photothérapie, mais ont amélioré les résultats neurocognitifs avec la protonthérapie. L’essai clinique pourrait établir le nouveau «gold standard» pour le traitement pédiatrique du craniopharyngiome. L’étude a été publiée aujourd’hui dans Lancet Oncologie.
L’essai est une étude sans précédent comparant la protonthérapie et la photonthérapie pour le craniopharyngiome. Nous avons trouvé un bénéfice pour les résultats cognitifs chez les patients traités par protonthérapie, tout en maintenant un taux de survie élevé. »
Thomas E. Merchant, DO, Ph.D., président du département de radio-oncologie de St. Jude, chercheur principal
Sommaire
Établir un nouveau « gold standard »
« Les résultats de cet essai clinique prospectif sont susceptibles d’établir une nouvelle » norme de référence « pour le traitement du craniopharyngiome infantile », a déclaré le co-auteur Frederick Boop, MD, St. Jude Department of Surgery.
L’étude est la première étude longitudinale prospective comparant la protonthérapie à la photothérapie conformationnelle 3D chez les enfants atteints de cette tumeur.
« Nous avons depuis longtemps reconnu un avantage théorique [of this approach] mais nous avons maintenant la preuve que la protonthérapie provoque moins d’effets secondaires cognitifs que les photons », a expliqué Boop.
La survie globale, la survie sans progression et les résultats cognitifs reconnus cinq ans après le traitement dans cette étude montrent des avantages par rapport aux autres approches de traitement.
La protonthérapie épargne le cerveau sain
Le craniopharyngiome est une tumeur cérébrale rare qui se forme dans la région centrale du cerveau, ce qui rend difficile son traitement sans exposer les tissus cérébraux sains environnants aux radiations. La radiothérapie conventionnelle, appelée photonthérapie, a porté le taux de survie à cinq ans pour ce cancer à 90 %. Cependant, les patients peuvent ressentir des effets neurocognitifs tardifs liés au traitement.
Les photons (rayons X) traversent la tumeur, tandis que les protons (une particule chargée et le noyau de l’atome d’hydrogène) peuvent être dirigés pour s’arrêter à l’intérieur de la tumeur. C’est pourquoi la protonthérapie épargne le tissu cérébral normal et réduit les effets collatéraux. Cet essai St. Jude met en évidence pour la première fois l’avantage thérapeutique pour les enfants et les adolescents atteints de craniopharyngiome.
« La protonthérapie est un traitement très ciblé, qui expose le tissu cérébral normal à moins de rayonnement que la photothérapie », a déclaré Merchant. « C’est aussi simple que cela. Les parties du cerveau qui ont été épargnées font la différence ici. Ce qui est unique avec le craniopharyngiome, c’est qu’il est toujours situé dans la partie centrale du cerveau et intimement associé à l’apport sanguin central, aux nerfs optiques et au chiasma, à l’hypothalamus -axe hypophysaire, et d’autres zones critiques associées aux résultats cognitifs. »
Comparer les protons aux photons
Alors que la protonthérapie a été créée pour réduire l’exposition du cerveau aux rayonnements, aucun essai clinique antérieur pour les enfants atteints de tumeurs cérébrales n’avait montré de manière prospective son avantage fonctionnel par rapport à la photothérapie dans un seul type de tumeur.
Le groupe St. Jude a comparé les résultats de la protonthérapie sur cinq ans à un groupe témoin historique traité par photonthérapie à l’hôpital. La survie sans progression à cinq ans était de 93,6 % dans le groupe proton. Ce résultat n’était pas statistiquement significativement différent de la photothérapie (~ 90,0 %), mais il a montré que la protonthérapie maintenait le même taux de survie élevé.
Pour les résultats neurocognitifs, la protonthérapie était supérieure à la photothérapie. Les patients traités par photonthérapie ont subi une perte moyenne de 1,09 point de quotient intellectuel (QI) de plus que ceux traités par protonthérapie chaque année pendant les cinq années de l’étude. De même, les patients exposés à la photothérapie ont perdu 1,48 points de comportement adaptatif, un rapport parental sur les compétences d’auto-soins – ; plus que ceux traités par protonthérapie – ; chaque année. Les déficits cognitifs des personnes traitées par protonthérapie étaient stables à la fin de l’étude.
« L’amélioration du fonctionnement intellectuel et adaptatif offerte par la protonthérapie, dans le contexte du maintien de taux de survie élevés, est une énorme victoire pour les patients diagnostiqués avec un craniopharyngiome et leurs familles », a déclaré la co-auteure Heather Conklin, Ph.D., St. Jude Department de psychologie et sciences biocomportementales. « Alors que les taux de survie continuent de s’améliorer pour les enfants traités pour des tumeurs cérébrales, il est impératif d’optimiser la qualité de vie après le traitement. »
« Ces résultats pourraient changer la pratique s’ils convainquaient les soignants de recommander la protonthérapie plutôt qu’une chirurgie radicale ou l’orientation des patients utilisant la protonthérapie au lieu de la radiothérapie utilisant des photons », a déclaré Merchant. « Les résultats de cet essai sont importants pour le domaine de la radio-oncologie pédiatrique, car ils permettent d’atteindre l’objectif de montrer un avantage de la protonthérapie par rapport à la photothérapie. Nous attendons ces résultats depuis des années. »
Auteurs et financement
Les autres auteurs de l’étude sont Mary Hoehn, Raja Khan, Noah Sabin, Paul Klimo, Frederick Boop, Shengjie Wu, Yimei Li, Elizabeth Burghen, Niki Jurbergs et Heather Conklin, tous de St. Jude et Eric Sandler, Philipp Aldana et Daniel Indelicato, Collège de médecine de l’Université de Floride, Jacksonville.
L’étude a été soutenue par des subventions de l’American Cancer Society, de l’US National Cancer Institute (CA21765-23), de Research to Prevent Blindness et de l’ALSAC, l’organisation de collecte de fonds et de sensibilisation de St. Jude.
