La Mayo Clinic de Floride a reçu une subvention du National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NIDS) pour lancer une étude innovante qui permettra à des centaines de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) d'avoir accès au médicament expérimental ibudilast pendant six mois. La subvention s'élève à 22 millions de dollars. La Mayo Clinic recevra 12 millions de dollars et gérera la distribution du reste à ses collaborateurs.
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à l'étude le statut de programme d'accès élargi (EAP). Ce programme offre aux patients atteints d'une maladie ou d'un état grave ou potentiellement mortel un moyen d'accéder à un produit médical expérimental (médicament, produit biologique ou dispositif médical) pour un traitement en dehors d'un essai clinique lorsqu'aucune option thérapeutique efficace n'est disponible.
Selon le Dr Björn Oskarsson, chercheur principal du projet et directeur du Centre d'excellence pour la SLA de la Mayo Clinic, la principale mesure de l'effet du médicament sur la progression de la SLA sera un test sanguin qui montrera si les niveaux de protéines neurofilamentaires ont changé chez les patients atteints de SLA. Des niveaux élevés de protéines neurofilamentaires peuvent indiquer des dommages aux neurones.
Environ 200 patients participant au programme, issus des trois sites de la Mayo Clinic et d’autres institutions, pourront voir eux-mêmes le niveau de lumière de leurs neurofilaments afin de déterminer si le médicament leur convient. C’est la première fois que la lumière des neurofilaments sera utilisée de cette manière pour guider les patients et les médecins dans la prise de décision commune.
Cet essai permettra aux patients de surveiller eux-mêmes leur état de SLA et nous espérons confirmer qu'il s'agira d'un moyen efficace d'évaluer les progrès des patients atteints de SLA. C'est important car il est difficile de dire si la progression de la maladie s'accélère ou ralentit. La lumière des neurofilaments peut être considérée comme une sorte d'indicateur de vitesse qui peut indiquer si un traitement fonctionne ou non.
Björn Oskarsson, docteur en médecine, chercheur principal du projet et directeur du centre d'excellence SLA de la Mayo Clinic
La SLA est une maladie mortelle des motoneurones. Les personnes atteintes de SLA décèdent souvent dans les trois ans suivant le diagnostic. Bien que des progrès aient été réalisés dans la compréhension de la SLA, il n’existe aucun remède ni traitement qui améliore significativement la fonction motrice ou prolonge la survie des personnes atteintes de la maladie.
Dans le cadre de ce programme, les médecins traitant des patients atteints de SLA rejoindront un réseau géré par la Mayo Clinic et WideTrial, une organisation qui vise à élargir l’accès des patients aux traitements expérimentaux par le biais du programme EAP. BioSEND, qui abrite des échantillons biologiques collectés dans le cadre d’études soutenues ou menées en collaboration avec le NINDS, conservera des échantillons de sang de l’étude pour de futures recherches et contribuera à établir une biobanque sur la SLA.
MediciNova fournira l'ibudilast, un médicament anti-inflammatoire actuellement utilisé au Japon. La capacité du médicament à pénétrer le système nerveux central, à bloquer les protéines nocives et à stimuler la réparation cellulaire en fait une option possible pour le traitement de la SLA.
« Il est regrettable qu’à l’heure actuelle, nous ne disposions pas encore de traitements très efficaces contre la plupart des formes de SLA », déclare le Dr Oskarsson. « Nous devons trouver de toute urgence de tels traitements, et ce projet pourrait nous rapprocher un peu plus de la solution. »
