Le Critical Path Institute (C-Path) a annoncé aujourd'hui la formation d'un nouveau groupe de travail dans le cadre de sa plateforme de données et d'analyse d'accélérateur de guérison de maladies rares (RDCA-DAP®), dédiée à l'avancement du développement thérapeutique pour les dystrophies musculaires des ceintures (LGMD). Cette initiative rassemble des organisations et des experts de premier plan dans un effort concerté pour relever les défis associés au développement de médicaments LGMD. Les LGMD sont un groupe de troubles qui affectent les muscles volontaires, principalement ceux autour des hanches et des épaules.
Les membres confirmés du groupe de travail comprennent ML Bio Solutions, la Coalition to Cure Calpain 3, la Fondation CureLGMD2i, la Fondation Jain, la Fondation LGMD2D, le Fonds de recherche LGMD2i et la Fondation Speak. De plus, des collaborations sont en cours avec des leaders d'opinion clés et des groupes de défense des patients pour garantir un engagement complet des parties prenantes.
Ce groupe de travail tirera parti de l'expertise collective de ses membres pour accélérer le développement de nouveaux traitements pour les LGMD. En intégrant des données au niveau des patients provenant de diverses sources via le RDCA-DAP de C-Path – ; une initiative financée par la FDA qui fournit une infrastructure centralisée et standardisée pour soutenir et accélérer la caractérisation des maladies rares – ; le groupe de travail s’efforcera d’identifier et de combler les lacunes critiques dans la recherche et le développement des LGMD. La collaboration fournit une plate-forme neutre permettant aux parties prenantes de l'industrie, des agences de réglementation, du monde universitaire et de la communauté des LGMD de s'engager dans un dialogue significatif et de partager des données, améliorant ainsi l'efficacité des progrès thérapeutiques pour les LGMD.
« Les dystrophies musculaires des ceintures constituent un groupe de maladies dévastatrices avec d'importants besoins médicaux non satisfaits », a déclaré Alexandre Betourne, Pharm.D., Ph.D., directeur exécutif du RDCA-DAP.
En réunissant ce groupe de travail, nous exploitons les forces collectives et les connaissances de nos membres pour faire avancer le développement de traitements efficaces pour les personnes touchées par les LGMD. »
Alexandre Betourne, Institut du Chemin Critique
Doug Sproule, MD, M.Sc., médecin-chef chez ML Bio Solutions, a commenté la formation du groupe de travail : « Nous sommes reconnaissants de l'opportunité de rejoindre le groupe de travail sur les LGMD pour améliorer la collaboration entre les principales parties prenantes et faire progresser le développement de potentiels traitements pour les LGMD, où il existe actuellement un grand besoin non satisfait En fournissant nos données d'histoire naturelle LGMD2I/R9, nous espérons accroître la compréhension de la maladie évolutive pour améliorer la vie des personnes atteintes de LGMD et de leurs familles.
La fondatrice de la Speak Foundation, Kathryn Bryant Knudson, a souligné le potentiel transformateur de la collaboration : « À la Speak Foundation, nous comprenons que la collaboration et le partage des connaissances sont les pierres angulaires du développement de médicaments révolutionnaires. Ce groupe de travail exploitera les données pour forger des outils puissants essentiels à l'innovation. « .
« J'ai hâte de diriger cet effort avec mes collègues du RDCA-DAP et la Dre Ramona Belfiore-Oshan, directrice exécutive du Duchenne Regulatory Science Consortium (D-RSC) », a déclaré Heidi Grabenstatter, Ph.D, directrice scientifique du RDCA-DAP. . « L'exploitation des données provenant de sources multiples et de tous les sous-types de LGMD, ainsi que le partage collaboratif des connaissances au sein du groupe de travail, seront essentiels au développement d'un outil de développement de médicaments ayant un impact clinique qui aide à accélérer les thérapies pour les patients vivant avec des besoins non satisfaits élevés dans la communauté LGMD.
