Des tissus cérébraux cultivés dans un laboratoire par des chercheurs de l’Université du Queensland seront utilisés pour tester un traitement contre une maladie rare chez les enfants et aider à débloquer des thérapies pour une gamme de troubles neurologiques.
Professeur Ernst Wolvetang et son équipe à l’UQ L’Institut australien de bioingénierie et de nanotechnologie (AIBN) a obtenu près d’un million de dollars du Medical Research Future Fund (MRFF) pour tester des thérapies géniques pour les enfants atteints d’un type spécifique de paraplégie spastique héréditaire (HSP).
Le HSP de type 56 (SPG56) est une maladie cérébrale dégénérative qui fait que les enfants perdent la capacité de s’asseoir, de se tenir debout, de marcher ou de parler et il n’existe actuellement aucun remède ni traitement.
Le professeur Wolvetang espère en trouver un, en testant pour la première fois des thérapies géniques sur des organoïdes – minuscules organes synthétiques cultivées à partir des propres cellules d’un patient.
Ces tests nous aideront à créer une voie vers des traitements plus rapides et plus précis pour les enfants atteints de SPG56 et d’autres formes de HSP.
Nous testerons si la thérapie génique est sûre et efficace dans les organoïdes cérébraux, qui ont la même constitution génétique que les patients que nous visons à aider.
Parce que nous avons des centaines d’organoïdes cérébraux de chaque individu qui poussent dans le plat, nous pouvons systématiquement tester les meilleures approches thérapeutiques sans risquer de nuire au patient. »
Professeur Ernst Wolvetang, Institut australien de bioingénierie et de nanotechnologie de l’UQ
Le groupe de recherche AIBN du professeur Wolvetang est réputé pour son travail de culture d’organoïdes et son utilisation pour essayer de comprendre les maladies et le développement humain.
Le projet SPG56 sera la première fois en Australie que des organoïdes cérébraux seront utilisés pour tester la sécurité et l’efficacité d’une approche de thérapie génique pour HSP.
Le professeur Wolvetang a déclaré que cela pourrait aider à encourager le changement dans le processus d’approbation réglementaire, qui nécessite des tests approfondis sur les animaux.
« Nous espérons que les tests précliniques de l’efficacité et de la sécurité de nos méthodes dans des organoïdes cérébraux spécifiques au patient permettront des progrès plus rapides vers des essais sur l’homme », a-t-il déclaré.
« Une fois que nous aurons démontré la puissance et la précision de cette approche pour une maladie génétique, cela devrait ouvrir la porte aux tests de thérapies pour une gamme d’autres conditions. »
