Avadel Pharmaceuticals plc, une société biopharmaceutique axée sur la transformation des médicaments pour transformer des vies, a annoncé aujourd'hui la publication des données finales de l'étude ouverte/de commutation RESTORE, démontrant que les personnes atteintes de narcolepsie préfèrent le LUMRYZ une fois au coucher à une option de traitement à l'oxybate à libération immédiate deux fois par nuit. La Food and Drug Administration américaine a approuvé le LUMRYZ en 2023 comme le premier et le seul oxybate à prise unique nocturne, ce qui a marqué une étape importante pour les personnes atteintes de narcolepsie, car les oxybates à prise deux fois par nuit étaient les seules autres options d'oxybate disponibles pendant plus de 20 ans.
L'article, intitulé « RESTORE : préférence de dosage d'oxybate une fois par nuit et expérience nocturne avec des oxybates deux fois par nuit », a été publié en ligne dans Sleep Medicine : X. Les données d'enquête initiales et de fin d'étude de RESTORE ont été précédemment présentées en avril 2022 lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Neurology et en juin 2024 lors de SLEEP 2024.
« Les oxybates administrés deux fois par nuit peuvent représenter un fardeau thérapeutique important et poser des problèmes d’observance étant donné le réveil au milieu de la nuit requis pour une deuxième dose. Les participants à l’étude RESTORE ont largement préféré le schéma posologique de LUMRYZ administré une fois par nuit à celui des oxybates administrés deux fois par nuit. RESTORE a également souligné l’inconvénient de la dose administrée au milieu de la nuit, ainsi que la somnolence et l’instabilité associées le lendemain matin si la dose était prise tard, et l’aggravation des symptômes lorsque la dose était oubliée », a déclaré le Dr Asim Roy, co-auteur de l'étude et chercheur de RESTORE, et directeur médical de l'Ohio Sleep Medicine Institute. « Avec LUMRYZ, la majorité des participants ayant participé à l’enquête ont signalé des améliorations dans leur capacité à passer la journée sans s’endormir, à mieux dormir la nuit et à accomplir davantage dans des contextes professionnels et sociaux. »
Dans le cadre de l'étude d'extension/de changement de phase 3 RESTORE, multicentrique et ouverte, les participants atteints de narcolepsie de type 1 ou 2 qui sont passés d'un oxybate deux fois par nuit à un LUMRYZ une fois par nuit ont rempli un questionnaire sur les événements indésirables nocturnes au départ, un questionnaire sur les préférences des patients après trois mois de prise de LUMRYZ et un questionnaire de fin d'étude.
- Parmi les 129 participants au changement qui ont rempli le questionnaire sur les événements indésirables nocturnes au départ :
- 69 % ont déclaré avoir oublié leur deuxième dose d'oxybate et, parmi ces participants, 80 % ont estimé que le contrôle de leurs symptômes était pire le lendemain par rapport aux jours après lesquels ils avaient pris les deux doses comme prescrit.
- Plus de la moitié (51 %) des 51 participants qui ont pris leur deuxième dose nocturne d'oxybate plus de quatre heures après la première dose ont déclaré se sentir quelque peu ou extrêmement groggy ou instables le lendemain matin.
- 92 % ont déclaré être sortis du lit après avoir pris leur deuxième dose d'oxybate, 7,5 % d'entre eux ont déclaré être tombés après s'être réveillés pour la deuxième dose et 4,2 % ont déclaré avoir subi des blessures.
- 23 % des participants ont déclaré qu'ils avaient besoin qu'une autre personne les réveille au milieu de la nuit pour s'assurer qu'ils prenaient la deuxième dose d'oxybate biquotidienne.
- Parmi les 98 participants au changement qui ont rempli le questionnaire sur les préférences des patients, 94 % ont préféré une dose de LUMRYZ une fois au coucher à une dose d'oxybate deux fois par nuit.
- Parmi les 68 participants ayant complété le questionnaire de fin d'étude :
- 79 % étaient très satisfaits de LUMRYZ par rapport aux autres traitements contre la narcolepsie qu'ils avaient suivis auparavant
- 93 % recommanderaient LUMRYZ à un membre de la famille ou à un ami atteint de narcolepsie
- 91 % ont déclaré qu'ils étaient mieux capables de dormir toute la nuit depuis le début du traitement avec LUMRYZ
- 91 % ont déclaré qu'ils étaient mieux à même de suivre le programme de médication recommandé de LUMRYZ que leur précédent oxybate
L’étude RESTORE, qui a duré plus de trois ans, a permis aux chercheurs qui ont remplacé les oxybates de première génération à prise biquotidienne de comprendre les innombrables défis associés à la prise chronique d’une dose de médicament au milieu de la nuit. Près d’un participant sur quatre a déclaré avoir besoin que quelqu’un d’autre se réveille avec lui pour prendre la dose au milieu de la nuit. LUMRYZ à prise unique au coucher évite la charge de dosage d’un oxybate à prise biquotidienne, qui, comme l’affirme RESTORE, est vécue par les patients sous de multiples aspects négatifs, qui peuvent être évités avec LUMRYZ. Sans surprise, parmi ceux qui ont changé de traitement, plus de neuf sur dix recommanderaient LUMRYZ à un membre de leur famille ou à un ami atteint de narcolepsie »,
Jennifer Gudeman, Pharm.D., vice-présidente principale des affaires médicales et cliniques d'Avadel.
« Les données de RESTORE démontrent que LUMRYZ a été bien toléré, avec un faible taux d'arrêt du traitement en raison d'événements indésirables, et ont confirmé la sécurité et la tolérance à long terme de cette option de traitement innovante. »
