L’objectif déclaré de la Commission européenne est d’améliorer l’accès aux médicaments innovants au niveau national dans toute l’UE. Premièrement, selon la proposition de réforme de la législation pharmaceutique de l’UE, il existe encore des différences considérables d’accès entre les pays. Deuxièmement, le développement de médicaments n’a jusqu’à présent été axé que dans une mesure limitée sur les besoins réels des patients. Selon l’Institut allemand pour la qualité et l’efficacité des soins de santé (IQWiG), ce dernier point est conforme à la perspective du système de santé selon laquelle un nouveau médicament est innovant s’il améliore les soins de santé, c’est-à-dire qu’il a une valeur ajoutée pour les patients par rapport aux options de traitement existantes.
Dans son commentaire, IQWiG souligne que le règlement de l’UE sur l’évaluation européenne des technologies de la santé (règlement HTA), entré en vigueur en janvier 2022, vise également à améliorer l’accès aux médicaments à valeur ajoutée (Added Benefit) au niveau national. L’Institut déclare en outre qu’il est impératif que la nouvelle législation pharmaceutique de l’UE promeuve et exige également le développement de médicaments qui répondent aux questions des systèmes de santé nationaux sur les avantages supplémentaires des médicaments, et ne permettent pas seulement l’autorisation de mise sur le marché au niveau européen. Bien que la proposition de réforme tente de répondre à cette exigence à certains endroits, elle ne le fait pas globalement pour un certain nombre de raisons.
IQWiG accueille favorablement la suggestion de faire également dépendre la durée de l’exclusivité commerciale d’un nouveau médicament de la qualité des preuves soumises. Cependant, la période de prolongation de 6 mois prévue pour la réalisation d’études comparatives est beaucoup trop courte. Selon IQWiG, il est nécessaire d’étendre l’extension à 2 ans et, en retour, de raccourcir la nouvelle période de protection de base de 6 ans actuellement prévue.
Selon la Commission européenne, les études comparatives ne devraient conduire à une extension de l’exclusivité commerciale que si elles sont menées avec un comparateur fondé sur des preuves. C’est aussi l’avis d’IQWiG. Cependant, l’Institut critique la procédure envisagée pour déterminer un tel comparateur. Le nœud du problème est qu’il n’est pas prévu d’impliquer les agences nationales d’ETS dans ce processus. « Cependant, il est précisément de la compétence et de la responsabilité des agences HTA d’évaluer la pertinence des comparateurs pour les études comparatives directes », déclare Thomas Kaiser, directeur d’IQWiG, et appelle les agences HTA à participer aux consultations et également aux décisions sur lesquelles comparateurs sont spécifiés.
Apprendre des expériences de la pandémie de COVID-19
Comme le note IQWiG dans son commentaire : « À l’avenir, il ne sera également possible d’identifier de réels progrès dans la pharmacothérapie que sur la base de preuves de haute qualité. Et ce n’est qu’alors qu’il sera possible, grâce à un accès plus rapide et/ou des incitations financières, de donner la priorité à l’adoption d’innovations médicamenteuses qui représentent de réels progrès thérapeutiques dans les systèmes de santé nationaux à travers l’Europe, atteignant ainsi l’un des principaux objectifs de la réforme de l’industrie pharmaceutique de l’UE. législation. L’objet d’une réforme de cette législation doit donc être non seulement d’inciter à la production de preuves de haute qualité, mais aussi de réduire les obstacles à cet égard. »
Dans ce contexte, selon IQWiG, les expériences de la pandémie de COVID 19 doivent être prises en compte : les avancées majeures dans le domaine des médicaments et des vaccins ont été réalisées grâce à des essais contrôlés randomisés (ECR) pragmatiques avec de courtes périodes de préparation. Celles-ci incluent non seulement les grandes études de phase III sur le développement de vaccins, mais également des études de plateforme comparant plusieurs options de traitement. IQWiG fait référence à l’étude RECOVERY menée au Royaume-Uni, qui, au stade précoce de la pandémie, a montré un avantage de survie pour la dexaméthasone chez les patients gravement malades [3].
Mettre en place des incitations pour les études comparatives et l’accès au marché à l’échelle de l’UE, également pour les médicaments orphelins
Dans son commentaire, IQWiG préconise également des incitations pour des preuves de haute qualité et un accès au marché européen pour les médicaments orphelins. Le fait qu’environ la moitié des médicaments orphelins n’ont aucun avantage supplémentaire prouvé par rapport à la norme de soins existante est dans la plupart des cas causé par le manque de données comparatives adéquates. D’une part, il est important de mettre en place des incitations à la réalisation d’études comparatives. D’autre part, il est nécessaire de fournir une excellente infrastructure de recherche et de données à l’échelle de l’UE, en particulier pour les maladies rares. Les précédentes propositions d’Espace Européen des Données de Santé (EHDS) et du système DARWIN connecté restent aujourd’hui en deçà des options possibles, car les études interventionnelles ne sont pas envisagées dans ces structures. Thomas Kaiser souligne : « La réforme de la législation pharmaceutique de l’UE offre la possibilité de contrecarrer cette évolution dans le paysage de la recherche de l’UE et de permettre une excellente recherche à l’avenir. Cette opportunité doit être saisie de toute urgence afin de ne pas être perdante – également au niveau réglementaire. . »
