L'ancien président Donald Trump s'est vanté ces derniers mois du « droit d'essayer », une loi qu'il a signée en 2018. Elle vise à renforcer l'accès des patients en phase terminale à des médicaments potentiellement vitaux qui n'ont pas encore été approuvés par la Food and Drug Administration.
« Nous disposons de moyens pour lutter contre des maladies qui ne seront pas approuvés avant cinq ou six ans et que les personnes très malades, en phase terminale, devraient pouvoir utiliser. Mais il n'existait aucun mécanisme pour le faire », a déclaré Trump le 30 août. , s'adressant à Washington, DC, aux partisans du groupe conservateur de défense des droits parentaux Moms for Liberty.
Il a également déclaré que grâce à Right To Try, « nous avons sauvé des milliers et des milliers de vies ».
Trump a également fait l'éloge du programme lors d'un rassemblement le 17 août en Pennsylvanie, dans une interview en podcast avec un commentateur conservateur et lors de son discours d'acceptation de la Convention nationale républicaine : « Le droit d'essayer est une grosse affaire », a alors déclaré Trump.
Les experts médicaux qui ont étudié le programme de traitement expérimental affirment cependant qu’il n’existe aucune preuve pour étayer les affirmations de Trump. Ces experts affirment que Right To Try a affaibli les réglementations destinées à protéger les patients.
Sommaire
Qu'est-ce qui est juste d'essayer ?
Le Right To Try Act de Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn et Matthew Bellina, alias Right To Try, a été adopté par le Congrès sur une base bipartite et a été promulgué en 2018. Il visait à rationaliser le processus d'obtention de médicaments potentiellement vitaux qui n'étaient pas disponibles. Il n'est pas encore approuvé par la FDA pour les patients en phase terminale. La vitesse compte ; Les groupes industriels affirment qu’il faut en moyenne 10 à 15 ans pour qu’un nouveau médicament arrive sur les tablettes des pharmacies.
Cependant, un programme similaire de la FDA, le pipeline d'accès élargi, parfois appelé « usage compassionnel », existe depuis les années 1970 et est devenu loi en 1987.
Et c’est là l’origine de nombreuses critiques à l’égard de Right To Try.
« Right To Try est essentiellement un » accès élargi « », a déclaré Alison Bateman-House, une éthicienne médicale qui étudie l'accès aux produits médicaux expérimentaux à la Grossman School of Medicine de l'Université de New York.
Right To Try s'adresse à moins de patients que l'accès élargi et leur propose moins de traitements, a déclaré Bateman-House.
Faciliter l’accès ou supprimer les garanties ?
Les patients doivent répondre à des critères spécifiques, mais différents, pour être admissibles à l’un ou l’autre des programmes de médicaments expérimentaux.
Pour pouvoir bénéficier d'une utilisation élargie, les patients doivent souffrir d'une « maladie ou affection grave ou mettant immédiatement leur vie en danger » pour laquelle il n'existe pas « de thérapie alternative comparable ou satisfaisante disponible pour diagnostiquer, surveiller ou traiter la maladie ou l'affection », selon les réglementations gouvernementales. . Les essais cliniques doivent être irréalisables pour les patients et l’utilisation de ces médicaments ne doit pas interférer avec les études en cours. De plus, les bénéfices potentiels doivent justifier les risques, selon les médecins prescripteurs.
Ensuite, après avoir identifié un traitement, le médecin du patient doit recevoir l'approbation de son fabricant, de la FDA, et du comité d'examen institutionnel supervisant les essais cliniques du médicament.
La FDA a déclaré que ces mesures existent afin que l'agence puisse « évaluer équitablement les risques et les avantages » du médicament et protéger la sécurité du patient. L'agence collecte également des données sur l'impact clinique des médicaments sur le patient et sur tout effet indésirable afin d'éclairer le processus d'approbation plus large du médicament.
Right To Try a cherché à accélérer ce processus d'approbation. Dans le cadre du nouveau programme, par exemple, un médecin doit simplement identifier un médicament expérimental et recevoir l'autorisation du fabricant pour l'utiliser. Dans la plupart des cas, la FDA n’a aucune autorité pour approuver ou refuser la demande, et il n’existe aucun processus de commission d’examen à suivre.
Mais, en raison des définitions du programme Right To Try, moins de patients et moins de médicaments sont éligibles.
En vertu du droit d'essayer, les patients doivent souffrir d'une maladie ou d'une affection « mettant leur vie en danger », et pas seulement « grave », comme dans le cas d'un accès élargi. Les médicaments expérimentaux ne sont disponibles qu'après avoir terminé les essais cliniques de phase 1 ; les traitements accessibles via le programme d’accès élargi peuvent être administrés au cours d’une étude de phase 1.
Right To Try, qui inclut des protections en matière de responsabilité pour les fabricants et les médecins prescripteurs, affaiblit également les exigences qui régissent la manière dont les médecins divulguent les risques des médicaments expérimentaux aux patients, laissant le consentement éclairé indéfini. Et cela empêche la FDA d'utiliser les informations sur la façon dont les patients tolèrent les médicaments pour « retarder ou nuire à l'examen ou à l'approbation de ce(s) médicament(s) », à moins que les hauts responsables justifient par écrit le bénéfice pour la santé publique.
Ses partisans affirment que Right To Try est un exemple de déréglementation réussie et affirment que son processus d'approbation plus efficace a sauvé des vies. Mais les critiques y voient un motif d'inquiétude majeur, car cela « ouvre la possibilité d'exploiter des patients désespérés », a déclaré Holly Fernandez Lynch, bioéthicienne qui étudie la politique pharmaceutique à la Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie.
Les données gouvernementales montrent que les agences de réglementation n'étaient pas le principal obstacle auquel les patients étaient confrontés lorsqu'ils recherchaient des médicaments expérimentaux. La FDA a presque toujours approuvé les demandes d’accès étendu, et rapidement selon les normes gouvernementales.
Selon un rapport de 2018 de la FDA sur le programme d'accès élargi, la FDA a autorisé 99 % des quelque 9 000 demandes reçues au cours des cinq années précédentes, approuvant les demandes d'urgence de médicaments expérimentaux en moins d'un jour en moyenne. Des données plus récentes montrent que la tendance à l'approbation s'est poursuivie, même si le nombre de demandes a augmenté chaque année.
Dans les rares cas où la FDA n'approuvait pas automatiquement les demandes, les régulateurs ne les refusaient souvent pas, mais recommandaient d'ajuster la posologie demandée pour répondre aux problèmes de sécurité et d'efficacité.
C'est le droit d'essayer par les chiffres
La FDA ne partage pas d’informations détaillées sur le nombre de doses fournies ou sur les patients traités dans le cadre du droit d’essayer. Au lieu de cela, il publie uniquement un résumé annuel indiquant le nombre de médicaments approuvés dans le cadre du programme. L’agence affirme que depuis le lancement de Right To Try en 2018, elle a approuvé 16 traitements : 12 de 2018 à 2022 et quatre l’année dernière.
La FDA a refusé de fournir des informations supplémentaires sur le nombre de demandes ou d’approbations du droit d’essayer.
Bien que les 16 médicaments approuvés dans le cadre du Right To Try aient probablement été fournis à plus d'un patient chacun, les experts ont déclaré qu'il était extrêmement improbable que des milliers de patients soient impliqués, comme l'a déclaré Trump.
L'affirmation de Trump représente une « surestimation flagrante du nombre de personnes qui utilisent Right To Try », a déclaré Fernandez Lynch, notant qu'elle estime que les chiffres réels sont « très, très faibles ».
La campagne Trump n'a pas répondu aux multiples demandes de renseignements sur la source des statistiques de l'ancien président. Karoline Leavitt, attachée de presse nationale de la campagne, a déclaré à KFF Health News que lors d'un second mandat, « le président Trump restera bien sûr ouvert à d'autres voies pour étendre le « droit d'essayer » afin de sauver davantage de vies américaines ».
On ne sait toujours pas comment Trump pourrait étendre le programme, bien que le conservateur Goldwater Institute plaide pour le « droit d'essayer 2.0 », qui, selon lui, permettra aux patients de recevoir des traitements thérapeutiques individualisés.
Les experts ont noté que ces médicaments sont déjà accessibles grâce au programme d’accès élargi.
Parallèlement, les données montrent que le prix élevé des traitements expérimentaux, qui sont parfois disponibles dans le cadre de certains programmes de sociétés pharmaceutiques mais ne sont généralement pas couverts par une assurance, constitue un obstacle plus important pour les patients que ne le sont les garde-fous réglementaires.
« Je ne pense pas que les gens aient un problème avec le fait que la FDA bloque l'accès aux traitements individualisés », a déclaré Bateman-House. « Je pense que le problème est que les thérapies individualisées sont incroyablement coûteuses et qu'il n'y a qu'un très petit nombre de chercheurs dans le pays qui savent comment les fabriquer. »
Notre décision
Trump a affirmé tout au long de la campagne que son programme Right To Try était nouveau et avait sauvé des milliers de vies. Mais un programme similaire existe depuis des décennies, et il n’y a aucune preuve que Right To Try ait eu un impact comparable à celui que Trump a déclaré.
Ni la campagne Trump ni les défenseurs du Right To Try n’ont fourni de preuves pour étayer les affirmations d’un bénéfice généralisé. Et les données gouvernementales montrent que seuls 16 médicaments ont été approuvés dans le cadre du programme au cours de ses six premières années, sans tenir compte du nombre de patients qui ont utilisé ces médicaments ni de leurs résultats cliniques.
De plus, les experts en santé publique ont déclaré que le droit d’essayer affaiblit la protection des patients et ne parvient pas à éliminer les véritables obstacles aux médicaments expérimentaux.
Nous estimons que l’affirmation de Trump est fausse.
Nos sources :
21 CFR §50.20
21 USC §360bbb-0a
Service de recherche du Congrès, « Accès élargi et droit d'essayer : accès aux médicaments expérimentaux », 16 mars 2021
Food and Drug Administration, « Accès élargi », 28 février 2024
Food and Drug Administration, « Données de soumission à accès élargi (usage compassionnel), » 2 mai 2024
Food and Drug Administration, « Rapport sur le programme d'accès élargi », mai 2018
Food and Drug Administration, « Accès élargi aux médicaments expérimentaux à des fins thérapeutiques : questions et réponses, conseils à l'intention de l'industrie », novembre 2022
Food and Drug Administration, « FDA Fact Sheet : Right To Try », consulté le 29 septembre 2024.
Food and Drug Administration, « Right To Try », 23 janvier 2023
Food and Drug Administration, « Right To Try Annual Reporting Summary », 6 juin 2024
Goldwater Institute, « Right To Try for Individualized Treatments (Right To Try 2.0) », consulté le 29 septembre 2024.
Goldwater Institute, « Right To Try Is Working », consulté le 29 septembre 2024.
Goldwater Institute, « Le droit d'essayer », 5 octobre 2014
Goldwater Institute, « Qu'est-ce qu'il est bon d'essayer ? » consulté le 29 septembre 2024
Los Angeles Times, nécrologie de Marc Hayutin, 14 juin 2019
Entretien téléphonique avec Alison Bateman-House, professeur adjoint à la Grossman School of Medicine de l'Université de New York, 24 septembre 2024
Entretien téléphonique avec Holly Fernandez Lynch, professeure agrégée d'éthique médicale et de droit à la Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie, 17 septembre 2024
PhRMA, « Research & Development Policy Framework », consulté le 29 septembre 2024.
Appel nominal, « Discours : Donald Trump organise un rassemblement politique à Wilkes-Barre, Pennsylvanie », 17 août 2024
The Singju Post, « Transcription complète : Trump s’adresse au sommet Moms for Liberty 2024 », 31 août 2024
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Cet article a été réimprimé de khn.org, une salle de rédaction nationale qui produit un journalisme approfondi sur les questions de santé et qui constitue l'un des principaux programmes opérationnels de KFF – la source indépendante de recherche, de sondages et de journalisme sur les politiques de santé. |
