Blueprint Medicines Corporation a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne a approuvé AYVAKYT® (avapritinib) pour le traitement des patients adultes atteints de mastocytose systémique indolente (ISM) présentant des symptômes modérés à sévères insuffisamment contrôlés par un traitement symptomatique. AYVAKYT est la première et la seule thérapie approuvée pour les personnes vivant avec l’ISM en Europe.
La mastocytose systémique (SM) est un trouble hématologique rare qui peut entraîner une série de symptômes débilitants avec un impact significatif sur la qualité de vie des patients. La majorité des patients vivant avec SM souffrent d’ISM, et environ 40 000 personnes vivent avec ISM dans l’Union européenne. AYVAKYT a été conçu pour cibler de manière puissante et sélective le KIT D816V, le principal moteur sous-jacent de la maladie.
L’approbation d’aujourd’hui représente une étape importante vers la fourniture d’une nouvelle norme mondiale de soins pour les patients atteints d’ISM et s’appuie sur des années de collaboration avec la communauté SM. Pour la première fois en Europe, les patients atteints d’ISM bénéficient d’un traitement approuvé, marquant ainsi une nouvelle ère dans le traitement de cette maladie. AYVAKYT est le premier médicament approuvé à la fois pour l’ISM et la SM avancée, et notre équipe s’engage à proposer cette thérapie transformatrice aux patients de tout le spectre de la maladie.
Georg Pirmin Meyer, MD, vice-président principal, international chez Blueprint Medicines
« La mastocytose systémique indolente peut être caractérisée par une charge importante de symptômes sur plusieurs systèmes organiques, ce qui peut avoir un impact profond sur la capacité des patients à effectuer les activités de la vie quotidienne chez une proportion pertinente de patients », a déclaré Jens Panse, MD, directeur adjoint du département d’hématologie. /Oncologie de l’hôpital universitaire RWTH Aix-la-Chapelle. « AYVAKYT représente une avancée thérapeutique importante en tant que premier médicament approuvé pour les patients vivant avec l’ISM et le seul traitement conçu pour cibler sélectivement le principal facteur génétique de la maladie. Dans l’essai PIONEER, AYVAKYT a montré des bénéfices cliniques statistiquement significatifs et durables sur tous les symptômes ISM mesurés avec un profil d’innocuité bien toléré. Sur la base de ces données révolutionnaires, AYVAKYT a le potentiel de faire progresser le traitement d’un large éventail de patients vivant avec l’ISM.
L’approbation fait suite à l’avis positif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP), et cette décision de la CE est basée sur les données de l’essai PIONEER en double aveugle et contrôlé par placebo – la plus grande étude jamais menée dans le cadre de l’ISM. AYVAKYT a montré des améliorations cliniquement significatives par rapport au placebo dans les critères d’évaluation principaux et secondaires, y compris les symptômes globaux et les mesures de la charge en mastocytes. AYVAKYT a été bien toléré avec un profil d’innocuité favorable, et la plupart des événements indésirables (EI) ont été signalés comme légers (grade 1). Les EI les plus courants étaient les bouffées vasomotrices, l’œdème, l’augmentation du phosphate alcalin dans le sang et l’insomnie.
« De nombreuses personnes vivant avec une mastocytose systémique indolente sont confrontées à des symptômes imprévisibles et graves, qui nuisent considérablement à leur capacité à travailler ou à passer du temps de qualité avec leur famille, leurs amis et leur communauté », a déclaré Patrizia Marcis, présidente de l’Associazione Italiana Mastocitosi (ASIMAS) ODV. « L’approbation d’aujourd’hui offre un nouveau sentiment d’espoir à la communauté ISM, et nous sommes fiers de collaborer avec des chercheurs cliniques, des patients et des entreprises comme Blueprint Medicines pour faire progresser les soins pour tous ceux qui vivent avec la maladie.
En Europe, Blueprint Medicines prévoit de lancer son premier lancement commercial en Allemagne, suivi de marchés supplémentaires en fonction des délais locaux d’évaluation des technologies de santé et de processus de remboursement.
