Cellares, la première organisation intégrée de développement et de fabrication (IDMO), a annoncé aujourd'hui une collaboration avec le Stanford Center for Definitive and Curative Medicine (CDCM) et le Stanford Innovative Medicines Accelerator (IMA) pour automatiser la fabrication et les tests de libération des thérapies à base de cellules souches hématopoïétiques (CSH) génétiquement modifiées, élargissant ainsi l'application des plates-formes d'automatisation de Cellares au-delà des thérapies par cellules T vers une nouvelle modalité cellulaire.
Les CSH génétiquement modifiées sont en cours de développement en tant que traitements durables, potentiellement ponctuels, qui reconstruisent le sang et le système immunitaire avec des cellules corrigées pour les patients atteints du VIH et de maladies héréditaires rares. Beaucoup de ces pathologies manquent actuellement d’options de traitement efficaces, ce qui souligne la nécessité d’approches de fabrication évolutives et fiables, capables de soutenir l’accès des patients à mesure que les programmes progressent.
Dans le cadre de cette collaboration, Cellares établira un processus de fabrication de plate-forme standardisé sur la navette cellulaire™ et tests de libération de plateforme sur le Cell Q™conçu pour s’appliquer à plusieurs indications. Des efforts d’automatisation sont déjà en cours avec l’approche d’édition génétique HARBOUR KNOCK (safe harbour knock-in).
Cet effort est soutenu par le Stanford Innovative Medicines Accelerator (IMA) et le Stanford Medicine Center for Definitive and Curative Medicine (CDCM). La collaboration vise à réduire la variabilité pratique et à créer une base évolutive pour aider à faire évoluer l’innovation académique vers le développement clinique.
Matthew Porteus, MD, PhD, directeur du CDCM à la faculté de médecine de l'université de Stanford, et son laboratoire, ont développé une approche d'édition de gènes HSC qui peut être appliquée au VIH et à un large éventail de maladies monogéniques. L’un de leurs objectifs est d’identifier un processus de fabrication cohérent et évolutif. La technologie d'automatisation de Cellares pourrait éliminer les obstacles qui empêchent de rendre les thérapies plus rentables et plus accessibles.
Les cellules souches hématopoïétiques génétiquement modifiées ont le potentiel de s'attaquer à la cause profonde de la maladie chez les patients qui disposent aujourd'hui d'options de traitement limitées ou inexistantes. Avec Stanford Medicine, nous construisons une base de fabrication et d'analyse qui peut être appliquée à de nombreux programmes de maladies rares pour améliorer l'accès des patients.
Fabian Gerlinghaus, co-fondateur et PDG, Cellares
