COMBINEDBrain, un leader dans l'avancement de la recherche translationnelle en neurosciences, et l'Université médicale de Caroline du Sud (MUSC), l'un des principaux centres de santé universitaires du pays, sont ravis d'annoncer un partenariat stratégique pour établir un biodépôt de pointe pour les tissus et les biofluides pédiatriques du système nerveux central (SNC). Cet effort de collaboration, dirigé par le Dr Ramin Eskandari de MUSC et le Dr Anna Pfalzer de COMBINEDBrain, vise à accélérer le développement de traitements pour les maladies neurologiques et à aider de manière significative les sociétés pharmaceutiques dans la découverte de biomarqueurs et le développement thérapeutique.
Le biodépôt abritera des tissus humains de haute qualité et bien caractérisés, notamment du cerveau, des os et d'autres tissus mous, ainsi que des biofluides tels que le liquide céphalorachidien (LCR) et le sang, qui seront rendus accessibles à la communauté internationale des chercheurs. Ce référentiel est unique parmi les autres biobanques car il se concentre sur les populations pédiatriques et, plus important encore, collecte auprès d'individus pour lesquels aucune maladie génétique ou neurologique n'a été diagnostiquée. En fournissant cette ressource précieuse, le biodépôt contribuera à accélérer l’identification des mécanismes pathologiques, à améliorer les efforts de découverte de médicaments et à soutenir le développement de biomarqueurs diagnostiques et pronostiques pour un large éventail de maladies neurologiques.
Un partenariat puissant pour stimuler l’innovation en neurosciences
Le Dr Ramin Eskandari, chef du département de neurochirurgie du MUSC, a souligné l'importance de cette collaboration : « Ce biodépôt change la donne, tant pour le monde universitaire que pour l’industrie pharmaceutique. En rendant disponibles ces échantillons biologiques rares et inestimables, nous ouvrons la voie à une recherche et à un développement de médicaments plus efficaces. Cette ressource aidera non seulement à découvrir de nouveaux biomarqueurs, mais facilitera également l’identification de traitements ciblés susceptibles de transformer les résultats pour les patients.«
Anna Pfalzer, directrice scientifique de COMBINEDBrain, a exprimé son enthousiasme pour le partenariat : « Chez COMBINEDBrain, nous nous engageons à favoriser la recherche révolutionnaire pour répondre aux besoins urgents en matière de maladies neurologiques rares. Il est clair que les échantillons provenant de participants témoins – des enfants non affectés par des troubles neurologiques rares – constituent un énorme besoin non satisfait.« .
Soutenir le développement de médicaments et la découverte de biomarqueurs
Le biodépôt constituera un atout essentiel pour les chercheurs universitaires, les sociétés pharmaceutiques et les sociétés de biotechnologie travaillant sur les maladies du SNC. Le référentiel abrite actuellement des tissus résiduels collectés au cours d'interventions neurochirurgicales, notamment du cerveau, des os et d'autres tissus mous, ainsi que des échantillons de liquide céphalo-rachidien et de sang provenant de patients pédiatriques. Un catalogue complet du référentiel CNS est disponible en ligne sur https://combinedbrain.org/biorepository/. Ces échantillons sont collectés selon un protocole standardisé pour optimiser l’intégrité des échantillons et préserver le contenu en biofluide pour les applications en aval.
En donnant accès à une collection diversifiée et de haute qualité de tissus et de biofluides du SNC humain, le référentiel soutiendra l'ensemble du cycle de vie du développement de médicaments, depuis la recherche préliminaire et les essais précliniques jusqu'à la validation clinique. En mettant l’accent sur l’accélération de la découverte de biomarqueurs, l’initiative permettra de meilleures capacités de diagnostic et un ciblage thérapeutique plus précis, tous essentiels au développement de traitements efficaces contre les maladies rares.
En plus d'accélérer la découverte de médicaments, le biodépôt aidera à identifier de nouveaux biomarqueurs pouvant être utilisés pour surveiller la progression de la maladie et évaluer l'efficacité du traitement. Cet effort est particulièrement crucial dans le domaine des maladies neurodégénératives, où un diagnostic précoce et des plans de traitement personnalisés sont essentiels pour améliorer les résultats pour les patients.
Un impact mondial sur la recherche en neurosciences
La collaboration entre COMBINEDBrain et MUSC marque une étape importante dans les efforts mondiaux visant à comprendre et à traiter les maladies neurologiques. En mettant en commun leurs ressources, leur expertise et leurs infrastructures, les deux organisations créent un outil puissant pour les chercheurs, cliniciens et développeurs de médicaments du monde entier. Le biodépôt sera un atout essentiel dans la course à la découverte de nouveaux traitements pour des maladies qui touchent des millions de personnes dans le monde.























