Des chercheurs du UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Center ont reçu une subvention de 800 000 $ de la Fondation V pour trouver de nouvelles façons de traiter et de prévenir une forme grave de cancer du rein associée à un syndrome héréditaire causé par des mutations du gène de la fumarate hydratase (FH).
La subvention soutient la recherche menée par le Dr Heather Christofk, directrice de la recherche fondamentale et translationnelle au UCLA Health Jonsson Comprehensive Cancer Center, et le Dr Brian Shuch, directeur du Kidney Cancer Program et de la chaire Alvin & Carrie Meinhardt de recherche sur le cancer du rein à l'UCLA, axée sur la léiomyomatose héréditaire et le cancer des cellules rénales (HLRCC). Cette maladie génétique entraîne un cancer du rein agressif et d'autres manifestations telles que des tumeurs cutanées douloureuses (léiomyomes) et de gros fibromes utérins. L'incidence du HLRCC est plus courante qu'on ne le pensait auparavant, souvent détectée par des tests génétiques. Cependant, les options de traitement sont actuellement limitées et il n'existe aucune stratégie de prévention efficace.
Les patientes atteintes d'un HLRCC présentent un risque élevé de développer un cancer du rein à un jeune âge et les fibromes utérins conduisent souvent à une hystérectomie chez les jeunes femmes, ce qui nuit à leur fertilité. Notre objectif est d'identifier des traitements qui peuvent soit prévenir l'apparition du cancer et ses manifestations bénignes, soit gérer sa progression plus efficacement.
Dr Brian Shuch, directeur du programme sur le cancer du rein et titulaire de la chaire Alvin & Carrie Meinhardt de recherche sur le cancer du rein à l'UCLA
L'équipe prévoit d'ouvrir un essai clinique examinant l'utilisation de la 6-mercaptopurine (6MP), un médicament couramment utilisé pour traiter les troubles inflammatoires ou les cancers hématologiques, chez les patients atteints de HLRCC. Des études préliminaires sur des souris ont montré des résultats prometteurs, la 6MP bloquant efficacement la croissance tumorale en ciblant la dépendance de la tumeur à la récupération de purine, un processus métabolique clé. Cet essai évaluera également des critères secondaires, tels que la réponse tumorale et la survie sans progression, fournissant ainsi une base pour de futures études à plus grande échelle.
L'équipe travaillera également avec le Dr Adam Singer, professeur clinique en sciences de la santé et chef de division du cancer du rein en hématologie/oncologie à l'UCLA, et le Dr Ram K. Parvataneni, professeur clinique en sciences de la santé en obstétrique et gynécologie et responsable du programme de traitement des fibromes de l'UCLA.
Parallèlement à l’essai clinique, les chercheurs testeront divers traitements préventifs, notamment le 6MP, l’allopurinol, un médicament couramment utilisé contre la goutte, et un régime alimentaire pauvre en purine sur des modèles de souris génétiquement modifiées. L’objectif est de déterminer si ces approches peuvent prévenir efficacement le développement du cancer du rein dans un modèle de souris, et éventuellement les transposer dans des traitements humains.
« Nous espérons que nos recherches offriront non seulement de nouvelles options thérapeutiques, mais ouvriront également la voie à des stratégies préventives qui pourraient améliorer considérablement la qualité de vie des personnes touchées par cette maladie difficile », a déclaré Christofk.
