Ma Clinique : L'information médicale par des professionnels de la santé
  • A la une
  • Actualités
  • Médecines douces
  • Chirurgie esthétique
  • Enfants
  • COVID-19NEW
Pas de résultat
View All Result
Ma Clinique : L'information médicale par des professionnels de la santé
Pas de résultat
View All Result

Accueil » Actualités médicales » Des scientifiques développent un nouveau système d’administration de médicaments pour traiter les maladies génétiques

Des scientifiques développent un nouveau système d’administration de médicaments pour traiter les maladies génétiques

par Ma Clinique
23 janvier 2022
dans Actualités médicales
Temps de lecture : 3 min
Les facteurs génétiques influencent les opinions morales concernant la consommation de drogue et les relations sexuelles sans engagement

Une équipe de chercheurs dirigée par des scientifiques de Harvard et du Broad Institute a mis au point un nouveau système d’administration de médicaments utilisant des particules pseudo-virales sans ADN (eVLP) pour conditionner et fournir des niveaux thérapeutiques de protéines d’édition de gènes à des modèles animaux de maladie. L’équipe a utilisé des eVLP pour éditer un gène chez la souris qui est associé à un taux de cholestérol élevé et pour restaurer partiellement la vision chez la souris avec une mutation ponctuelle qui provoque la cécité génétique.

Étant donné que les eVLP permettent une administration in vivo plus sûre d’agents d’édition de gènes que certaines méthodes utilisées en clinique, avec des efficacités comparables ou supérieures, cette nouvelle plateforme est une technologie prometteuse pour l’administration de macromolécules thérapeutiques chez les animaux vivants avec un risque minimisé d’édition hors cible. ou l’intégration de l’ADN.

Dans l’article publié en Cellule, les chercheurs détaillent comment ils ont développé des particules de type virus pour fournir des éditeurs de base, des protéines qui effectuent des modifications programmables d’une seule lettre dans l’ADN et la nucléase CRISPR-Cas9, une protéine qui coupe l’ADN à des sites ciblés du génome. Les auteurs ont identifié des facteurs qui influencent l’efficacité de l’administration de particules de type viral et ont démontré que l’ingénierie des particules de type viral peut surmonter de multiples limites structurelles à leur puissance. L’administration sûre et efficace d’agents d’édition de gènes aux cellules d’humains et d’animaux vivants est un défi majeur. Les eVLP de l’équipe sont les premières particules de type viral à fournir des niveaux thérapeutiques d’éditeurs de base à une variété de types de cellules chez les animaux adultes.

La délivrance de macromolécules thérapeutiques dans les cellules de mammifères chez les animaux et éventuellement chez les patients est l’un des défis les plus importants des sciences de la vie. Il y a souvent une baisse très abrupte entre la livraison in vitro et in vivo, nous avons donc pris la décision dès le début que notre nouvelle technologie de livraison devrait montrer une bonne efficacité dans les modèles animaux. »

David Liu, auteur principal de l’article, professeur de sciences naturelles Thomas Dudley Cabot et membre principal du corps professoral du Broad Institute

Ce travail a été dirigé par des membres du laboratoire de Liu, y compris le boursier postdoctoral Samagya Banskota et l’étudiant diplômé Aditya Raguram, en collaboration avec des équipes de recherche dirigées par Krzysztof Palczewski de l’Université de Californie à Irvine et Kiran Musunuru de la Perelman School of Medicine de la Université de Pennsylvanie.

Ce nouveau système de livraison trouve une nouvelle utilisation pour les particules de type virus et s’appuie sur le succès des éditeurs de base, que le laboratoire Liu a développés en 2016 pour réécrire des bases d’ADN individuelles telles que les mutations qui causent des milliers de maladies génétiques.

Les particules de type viral, des assemblages de protéines virales qui peuvent infecter les cellules mais manquent de matériel génétique viral, ont longtemps été étudiées comme véhicules d’administration de médicaments. Parce qu’ils sont capables de transporter une cargaison moléculaire et qu’ils manquent de matériel génétique viral, ils sont capables d’exploiter l’efficacité et les avantages du ciblage tissulaire de l’administration virale sans les inconvénients de l’utilisation de virus réels, qui peuvent insérer leur matériel génétique dans le génome de la cellule et potentiellement provoquer un cancer. . Cependant, les stratégies de délivrance de VLP existantes ont eu une efficacité thérapeutique limitée in vivo.

Pour déployer avec succès les VLP, l’équipe a identifié les limites de livraison et a systématiquement conçu les composants des VLP pour surmonter les goulots d’étranglement liés à l’emballage, à la libération et à la localisation des cargaisons. Ce faisant, ils ont développé des eVLP de quatrième génération qui emballaient 16 fois plus de protéines cargo que les conceptions précédentes et permettaient une augmentation de huit à 26 fois de l’efficacité de l’édition dans les cellules et les animaux.

L’équipe a testé son système eVLP optimisé pour fournir des éditeurs de base au foie chez la souris, où ils ont efficacement édité un gène qui peut abaisser les niveaux de « mauvais » cholestérol. Une seule injection d’eVLP a entraîné une modification moyenne de 63 % du gène cible et une baisse de 78 % de ses niveaux de protéines, ce qui réduit considérablement le risque de maladie coronarienne.

« La cible du cholestérol est particulièrement intéressante car elle ne concerne pas seulement les patients atteints d’une maladie génétique rare », a déclaré Raguram. « Nous espérons qu’il s’agit d’un exemple d’édition du génome pouvant bénéficier à une large population, car les niveaux de cholestérol ont un impact sur la santé de milliards de personnes. »

Les chercheurs ont également utilisé une seule injection d’eVLP pour corriger la mutation ponctuelle responsable de la maladie chez les souris atteintes d’un trouble rétinien génétique. Ils ont corrigé efficacement la mutation ponctuelle avec une édition moins ciblée que les autres techniques d’édition de base, ce qui a entraîné une restauration partielle de la vision.

L’équipe a également injecté des eVLP directement dans le cerveau de souris et a observé une efficacité d’édition d’environ 50 % dans les cellules exposées aux eVLP.

À l’avenir, Banskota est optimiste sur le fait que les eVLP seront utilisés assez facilement par les scientifiques en raison de la simplicité relative du système et de sa polyvalence.

« Parce que notre système est relativement simple et facile à concevoir, il permet à d’autres scientifiques d’adopter et de développer rapidement cette technologie », a déclaré Banskota. « Au-delà du transport d’éditeurs de gènes, les eVLP ont la capacité de transporter d’autres macromolécules avec un grand potentiel thérapeutique. »

★★★★★

Précédent

L’US EPA et l’OMS signent un accord pour protéger le public des risques de pollution pour la santé

Suivant

Les chercheurs appellent à des messages de santé publique personnalisés sur la vaccination contre le COVID-19 pour les patients atteints du VIH

Ma Clinique

Ma Clinique

L'équipe Ma Clinique : professionnels de la santé et spécialistes en médecine générale.

En rapport avec cet article

Study: Increased genetic contribution to wellbeing during the COVID-19 pandemic. Image Credit: Immersion Imagery/Shutterstock
Actualités médicales

L’interaction entre la génétique et l’impact de la pandémie de COVID-19 sur le bien-être des individus au fil du temps

23 mai 2022
Study: Evaluating the impact on health outcomes of an event that resulted in a delay in contact tracing of COVID-19 cases. Image Credit: bob boz / Shutterstock
Actualités médicales

L’impact de la recherche tardive des contacts COVID-19 sur les résultats de santé

23 mai 2022
Study: A Class of Shark-Derived Single-Domain Antibodies can Broadly Neutralize SARS-Related Coronaviruses and the Structural Basis of Neutralization and Omicron Escape. Image Credit: ustas7777777 / Shutterstock.com
Actualités médicales

De minuscules anticorps dérivés de requins neutralisent largement la plupart des variantes du SRAS-CoV-2

23 mai 2022
Study: Pfizer–BioNTech COVID-19 Vaccine Associated Tinnitus and Treatment with Transcranial Magnetic Stimulation. Image Credit: Image Source Trading Ltd / Shutterstock.com
Actualités médicales

Les acouphènes associés au vaccin Pfizer COVID-19 répondent à la stimulation magnétique transcrânienne

23 mai 2022
Study: Neutralization Escape by the SARS-CoV-2 Omicron Variants BA.2.12.1 and BA.4/BA.5. Image Credit: NIAID
Actualités médicales

Les sous-variantes d’Omicron du SRAS-CoV-2 échappent de plus en plus à l’immunité

23 mai 2022
Study: Reduced Exercise Capacity, Chronotropic Incompetence, Inflammation and Symptoms in Post-Acute COVID-19. Image Credit: Kateryna Kon / Shutterstock
Actualités médicales

La capacité d’exercice réduite est courante chez les longs patients COVID

23 mai 2022

Articles populaires

Quel est le prix d'une opération pour corriger la myopie ?

Quel est le prix d’une opération pour corriger la myopie ?

18 mai 2022
Champignons médicinaux : c'est quoi ?

Champignons médicinaux : c’est quoi ?

18 mai 2022
Trois méthodes pour faire face à la maladie d’Alzheimer

3 méthodes pour faire face à la maladie d’Alzheimer

14 mai 2022
Un coach d’entreprise à Paris, la meilleure solution pour stimuler ses équipes

Un coach d’entreprise à Paris, la meilleure solution pour stimuler ses équipes

11 mai 2022
3 Tips de Yoga pour faire le plein de la bonne humeur !

3 Tips de Yoga pour faire le plein de la bonne humeur !

10 mai 2022

Articles recommandés

L’hypnose pour arrêter de fumer

L’hypnose pour arrêter de fumer

3 avril 2022

Quelles sont les différences entre le CBD et le THC ?

5 mars 2021
Un programme de marche contre l’artériopathie

Un programme de marche contre l’artériopathie

24 mars 2022
L’importance de la confiance en soi

Psychologie et émotion : l’importance de la confiance en soi dans une relation

13 octobre 2020
Les risques d'une chirurgie esthétique en Corée

Les risques d’une chirurgie esthétique en Corée

5 janvier 2021
Comment choisir son pantalon médical ?

Comment choisir son pantalon médical ?

19 décembre 2021

Les remèdes naturels pour renforcer les défenses immunitaires

23 mars 2021
Le masque facial face au COVID-19

Le masque facial face au COVID-19

5 décembre 2021
Les hommes et les risques de la chirurgie esthétique

Les hommes et les risques de la chirurgie esthétique

18 mai 2021

Occlusion intestinale et stase stercorale

25 mai 2021
Syndrome pyramidal de l'enfant

Syndrome pyramidal de l’enfant

15 mars 2022
Thérapie de couple pour améliorer la fertilité

Thérapie de couple pour améliorer la fertilité

4 mars 2022

Qui sommes-nous ?

Ma Clinique

Ma Clinique : L'information médicale par des professionnels de la santé

Partenaires

Articles récents

  • Une étude montre une forte association négative entre la concentration d’IgG S1 induite par la vaccination BNT162b2 et l’âge 23 mai 2022
  • L’interaction entre la génétique et l’impact de la pandémie de COVID-19 sur le bien-être des individus au fil du temps 23 mai 2022
  • L’impact de la recherche tardive des contacts COVID-19 sur les résultats de santé 23 mai 2022
  • De minuscules anticorps dérivés de requins neutralisent largement la plupart des variantes du SRAS-CoV-2 23 mai 2022
  • Les acouphènes associés au vaccin Pfizer COVID-19 répondent à la stimulation magnétique transcrânienne 23 mai 2022

Catégories

  • A la une
  • Actualités médicales
  • Chirurgie esthétique
  • Enfants
  • L'actualité du COVID-19
  • Médecines douces
  • Mentions légales
  • Contactez-nous

© 2022 Copyright - L'information médicale par des professionnels de la santé.

Pas de résultat
View All Result
  • A la une
  • Actualités
  • Médecines douces
  • Chirurgie esthétique
  • Enfants
  • COVID-19

© 2022 Copyright - L'information médicale par des professionnels de la santé.

Ce site utilise les cookies. En continuant votre navigation sur ce site, vous acceptez l'utilisation des cookies afin d'assurer le bon déroulement de votre visite et de réaliser des statistiques d'audience. Visitez nos mentions légales .