Les sociétés Danaher Integrated DNA Technologies (IDT), un leader mondial en génomique, et Aldevron, un partenaire de fabrication de premier plan pour l’ADN, l’ARN et les protéines, ont annoncé aujourd’hui le lancement de l’ARNm Sp Cas9 de qualité recherche de type sauvage et SpyFi.™ formats haute fidélité. La nouvelle offre permet aux chercheurs et aux développeurs thérapeutiques d’accéder à un ARNm Cas9 de haute qualité pour les flux de travail d’édition du génome basés sur CRISPR, avec des performances, une flexibilité de format et une continuité de fabrication conçues pour aider les programmes avancés d’édition génétique à passer de la recherche au développement avec une plus grande confiance.
Les chercheurs en édition génétique sont sous pression pour aller plus vite sans compromettre les performances, la reproductibilité ou la flexibilité. En connectant l’expertise en ingénierie des protéines CRISPR d’IDT aux capacités de fabrication d’ARNm d’Aldevron, les scientifiques auront désormais accès à une offre d’ARNm Cas9 optimisée conçue pour prendre en charge une édition efficace, une réduction du risque hors cible et une plus grande continuité à mesure que leurs programmes avancent. Il s’agit d’un bon exemple de la manière dont l’expertise connectée des sociétés Danaher peut aider les chercheurs à réduire la complexité et à faire avancer la science prometteuse avec plus de rapidité et de confiance.
Christopher Vakulskas, directeur principal, sciences appliquées et conception moléculaire, technologies intégrées de l’ADN
À mesure que l’édition génétique progresse vers des méthodes ex vivo et cliniquement pertinentes in vivo applications, les clients ont besoin de réactifs ARNm CRISPR qui offrent des performances d’édition reproductibles, réduisent les risques techniques, prennent en charge les approches de livraison émergentes et s’intègrent dans des programmes qui pourraient éventuellement devoir évoluer. L’ARNm Cas9 co-développé par IDT et Aldevron répond directement à ces défis grâce à des constructions optimisées fabriquées dans des formats cohérents de qualité recherche, avec une voie vers des versions fabriquées à l’échelle CGMP à mesure que les programmes progressent.
Répondre à un besoin critique en matière d’édition translationnelle de gènes
La nouvelle offre est conçue pour prendre en charge une efficacité d’édition élevée sur cible sur plusieurs types de cellules, notamment les cellules T, les iPSC et les cellules immortalisées, tandis que la version haute fidélité SpyFi contribue à réduire le risque d’édition hors cible. Les formats d’ARNm sont compatibles avec l’administration par électroporation, avec des lipides cationiques et des nanoparticules lipidiques (LNP), offrant ainsi aux clients la possibilité de sélectionner l’approche la mieux adaptée à leur application.
L’ARNm Cas9 est coiffé enzymatiquement, offrant aux clients une alternative très performante à certaines technologies de coiffage exclusives. En réduisant le fardeau des licences et en simplifiant l’accès, l’offre aide les chercheurs à se concentrer sur l’avancement de leur science plutôt que sur la gestion de la complexité des licences.
Créer un chemin plus connecté de la découverte au développement
En introduisant l’ARNm Cas9 dans le cadre d’un flux de travail plus large d’édition génétique IDT et Aldevron, les sociétés étendent les options disponibles aux clients qui ont besoin d’outils de recherche fiables et performants, d’un soutien scientifique et d’une continuité dans la conception, l’analyse, la fabrication d’ARN et la mise à l’échelle future de CRISPR. Ce lancement est le premier d’une suite d’offres co-développées, avec des éditeurs de base et principaux prévus plus tard cette année.
Forts d’une riche histoire de collaboration pour fournir aux clients des outils essentiels et un support de fabrication pour les flux de travail de médecine génomique, IDT et Aldevron s’appuient sur cette base pour équiper les clients d’une nouvelle option de modalité d’ARNm pour l’édition génétique basée sur Cas9. La solution combine l’expertise d’IDT en matière de conception et d’analyse d’ARN guide et les capacités de fabrication d’ARNm d’Aldevron – le résultat est une expérience rationalisée pour les clients qui font progresser les programmes d’édition génétique basés sur Cas9, depuis les premières recherches jusqu’à la fabrication CGMP.
